- 初步數據顯示高反應率，16名受試者均得到完全緩解 (CR) ，其中14名患者達到微小殘留病灶陰性 (uMRD) ，不良反應輕

- FasT CAR-19 (GC007F) 細胞生產可在24小時內完成，生產成功率高達100%

- FasT CAR-19 有望成為治療復發或難治B-ALL的最佳療法

上海和蘇州2019年6月21日 /美通社/ -- 臨床階段細胞免疫治療公司亙喜生物科技集團（簡稱“亙喜生物”）今天公布了一項由研究者發起的多中心臨床研究的初步結果。該研究旨在評估亙喜生物專利細胞基因療法FasT CAR-19  (GC007F) 的安全性和有效性。該定制療法通過對受試者的T細胞進行基因編輯，來表達CD19特異性嵌合抗原受體 (CAR) ，該療法在治療急性B淋巴細胞白血?。ê喎Q "B-ALL" ）人群中呈現突破性的療效與安全數據，并具有積極的臨床意義。該研究結果已在2019年6月18日至20日在上海舉行的CAR-TCR細胞治療亞洲峰會 (CAR-TCR Summit Asia) 上公布。

B-ALL是急性淋巴細胞白血病ALL的亞型。對于大部分患者來說，B-ALL可通過化療和造血干細胞移植的方式進行治療。然而，對于很多患有復發或難治B-ALL的患者來說，治療效果無法令人滿意。復發或難治B-ALL是最致命的惡性腫瘤之一，嚴重危及病人的生命?？笴D19 CAR-T產品將為這些晚期患者帶來福音。

目前，已獲批上市的抗CD19 CAR-T產品平均生產周期為兩周，產品放行檢測需要額外的一周時間。憑借亙喜生物的FasT CAR解決方案，冗長的細胞生產可縮短至24小時內，大幅地降低CAR-T細胞生產成本，有效縮短病人等待時間，最大程度提高臨床獲益的可能，醫生也更愿意使用該療法來治療病人，總醫療成本也將顯著降低。

截止到6月12日，接受FasT CAR-19治療的患者共計19人，其中所有受試者細胞均成功制備(100%) ，沒有1例受試者因產品制備失敗退出試驗。與已經上市的療法相比，其療效更強且持久性更長。憑借這些優勢，FasT CAR-19具有極高的療效經濟學意義，將在復發或難治B-ALL的CAR-T治療領域樹立新的標準。

這項由研究者發起的多中心臨床研究的受試者為19名年齡在14歲至70歲之間的青少年和成人B-ALL患者。這些患者此前均接受過多次治療，但都未獲得臨床持續緩解。截至6月12日，所有19名受試者經清淋預處理化療后，接受了單次FasT CAR-19注射治療。FasT CAR-19的劑量爬坡從低到高分為三個等級，輸注劑量相當于傳統CAR-T產品1/30到1/10的有效劑量。

研究對16名受試者進行了安全與療效的評估，其中：

• 16名患者 (100%) 均得到完全緩解，其中包括血細胞數量完全或未完全恢復CR (CR/CRi) ；
• 14 名患者 (87%) 達到檢測不到的微小殘留病灶 (uMRD) 狀態（骨髓中檢測到的白血病細胞低于10^-4）；
• 截止到6月12日，該療法持續在15名患者 (94%) 身上發揮作用。值得注意的是，一名青少年受試者在FasT CAR-19治療后的28天達到CR和uMRD，在第12周MRD轉陽，又在第20周重新獲得了uMRD，疾病緩解狀態保持到6月12日（數據截至日）。

在6個多月的緩解期間，FasT CAR-19在該受試者體內持續作用，證明了細胞良好的持續性。在安全性方面，所有19名患者均能夠耐受3個不同劑量水平的FasT CAR-19輸注，無劑量限制性毒性 (dose-limiting toxicity) 。最常見的安全問題是細胞因子釋放綜合征 (CRS) 和免疫效應細胞相關的神經毒性綜合癥 (ICANS) ，試驗中僅觀察到輕微至中度的副作用。與高劑量組相比，在低、中劑量組的受試者中觀察到輕微的不良反應。在低、中劑量組的14名患者中，有2例 (14%) 受試者報告為3級CRS，1例 (7%) 受試者報告可控的3級ICANS；而在高劑量組的4名患者中，有3例 (75%) 受試者為3級CRS，2例 (50%) 受試者為1-2級ICANS。

亙喜生物首席執行官曹衛博士表示：“我們非常欣喜地看到，在這項研究中，復發或難治B-ALL患者均通過FasT CAR-19臨床獲益，疾病得到了有效控制。雖然FasT CAR技術的潛力尚完全開發，但這項研究的初步結果為繼續擴展受試者人群的試驗提供了寶貴的經驗，FasT CAR將應用于其他適應癥，包括多發性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤等。希望亙喜生物為全世界需要CAR-T治療的病人提供負擔得起，且顯著有效的FasT CAR-T細胞治療。” 

FasT CAR-19

FasT CAR-19 (GC007F) ，是靶向CD19的CAR-T細胞療法，用于治療復發或難治的青少年和成人B-ALL患者以及侵襲性非霍奇金淋巴瘤患者。得益于亙喜生物的FasT CAR專利技術，GC007F細胞的生產時間可縮短至24小時，成本顯著下降。通過FasT CAR生產的細胞，顯示出更年輕的表型，較少的耗竭，表現出卓越的增殖、殺傷能力和骨髓遷移能力。GC007F有望成為復發或難治B-ALL潛在的最佳療法。

急性淋巴細胞白血病

盡管B-ALL的發病率不高，但在2至5歲孩子和50歲以上成人中卻是最常見的癌癥之一^[1]。2015年，全球約876，000人患有急性淋巴細胞白血病，其中110，000人死亡^[2]。它也是兒童癌癥人群中，導致死亡最常見的疾病之一。急性淋巴細胞白血病的初期，一般采用化療方式達到病情緩解，隨后幾年還要接受進一步的化療。

亙喜生物

亙喜生物科技集團（“亙喜生物”）是一家臨床階段生物制藥公司，致力于開發癌癥患者負擔得起的細胞基因療法。亙喜生物力求解決CAR-T行業面臨的挑戰，如高生產成本，制造過程漫長，缺乏現成的產品，以及對實體腫瘤無效等。在世界級科研團隊的帶領下，亙喜生物正在推進FasT CAR、UCAR³、Dual CAR以及Enhanced CAR平臺技術在白血病、淋巴瘤、骨髓瘤和實體腫瘤治療的應用。

^[1] https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/about/key-statistics.html  
^[2] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5055577/