中國南京、上海和美國加州圣荷西2024年7月1日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家致力于細胞創新藥物研發、生產和銷售的生物制藥公司，在2024年歐洲神經病學協會（EAN）年會上口頭報告了全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液伊基奧侖賽注射液治療中樞神經系統免疫性疾病的臨床數據和單細胞多組學分析成果。

報告標題：中樞神經系統自身免疫性疾病的BCMA CAR-T細胞治療和單細胞分析
報告類型：口頭報告
報告時間：2024年7月1日上午 8:30 - 9:45（歐洲東部夏令時間）
報告地點：芬蘭赫爾辛基
摘要編號：A-24-12777
匯報人：華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院 秦川教授

本次匯報內容基于一項研究者發起的評估輸注伊基奧侖賽注射液治療復發/難治性抗體介導的神經系統特發性炎癥性疾病的安全性和有效性的探索性臨床研究（NCT04561557）結果，該研究正在華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院開展，研究者為同濟醫院神經內科王偉教授團隊。

該研究入組了12例水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的復發/難治性視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）受試者，入組的受試者為至少使用一種免疫抑制劑治療一年以上、但癥狀控制欠佳的患者。研究結果顯示，伊基奧侖賽注射液在NMOSD中展現出良好耐受性和安全性、持久的致病性抗體清除作用以及潛在的臨床療效。具有趨化特性的CAR-T細胞可以穿透血腦屏障進入中樞，直接殺傷中樞神經系統的異常漿細胞，減少鞘內自身抗體的分泌以及免疫細胞的異常激活，從而糾正NMOSD患者中樞神經系統免疫紊亂狀態，有利于患者的中樞免疫重建。

華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院和馴鹿生物作為全球最先使用BCMA CAR-T治療免疫病的研究團隊之一，其突破性的研究成果驗證了創新細胞治療用于復發難治的免疫病的臨床價值，使其應用前景在國際范圍內越來越受認可和重視。目前，BCMA CAR-T療法已被國際視神經脊髓炎研究小組（NEMOS）評價為極具潛力的治療策略之一，并納入最新的治療修訂建議(J Neurol 2024)。約翰霍普金斯大學免疫學系Maximilian F. Konig教授在Nat Rev Rheumatol雜志撰寫年度細胞治療進展（Year in review，Immunotherapies in 2023: The rise of precision cellular therapies）中指出，CAR-T療法的應用，為免疫病的創新細胞治療帶來了劃時代意義的進展。

本項臨床研究的主要研究者，華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院王偉教授表示："該研究是全球首個CAR-T療法在AQP4介導的復發/難治性NMOSD疾病領域的臨床試驗，不僅證明了伊基奧侖賽注射液在NMOSD中令人鼓舞的有效性和可控的安全性，還闡明了CAR-T治療中樞神經系統免疫性疾病的細胞動力學特征和免疫學特征，為抗體介導的自身免疫性疾病提供了一種新的治療思路，也為后續CAR-T細胞治療免疫病的產品迭代改良提供重要的科學依據。除NMOSD外，伊基奧侖賽注射液在治療其他抗體介導的自身免疫性疾病包括重癥肌無力和免疫介導性壞死性肌病中均展現出非常好的臨床療效，甚至逆轉了疾病的征象，并在國際權威學術期刊發表了多篇相關研究論文。自免疾病患者群體龐大，反復發作，難以治愈，患者需要長期甚至終身用藥，存在巨大的未被滿足的臨床需求，我們將與馴鹿生物團隊持續探索伊基奧侖賽注射液在更多難治性自身免疫性疾病中的應用，改變自免疾病的治療格局。"