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中國南京、上海和美國普萊森頓2025年10月16日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家專注于研發、生產和銷售創新細胞療法的生物制藥公司，宣布國際頂級學術期刊《Cell》在線發表了其自主研發的全人源靶向BCMA CAR-T細胞療法伊基奧侖賽注射液治療進展型多發性硬化癥（Progressive Multiple Sclerosis, PMS）的研究結果。該研究不僅在全球首次證實CAR-T細胞療法在治療進展型多發性硬化中的安全性和有效性，同時也成為《Cell》首次發表靶向BCMA CAR-T細胞療法成功治療自身免疫性疾病的研究成果，標志著該領域的重要科學突破。
發表在《Cell》上的文章標題為"Anti-BCMA CAR-T Cells in Progressive Multiple Sclerosis （靶向BCMA CAR-T細胞療法治療進展型多發性硬化癥）"（全文參見：www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(25)01088-8）。此研究基于一項由華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院神經內科王偉教授團隊主導的研究者發起的臨床研究（NCT04561557）。
本研究納入5例進展型多發性硬化癥（PMS）患者，其中包括1例原發進展型MS（PPMS）患者和4例繼發進展型MS（SPMS）患者。平均發病年齡38.2歲，基線平均EDSS評分為6.2分。所有患者接受單次伊基奧侖賽注射液輸注后，觀察到：
顯著療效：全部患者EDSS評分、九孔柱測試（9-HPT）和25英尺步行時間（T25FW）均顯著改善；腦脊液寡克隆帶（OCBs）完全消失，Kappa游離輕鏈（κFLC）水平顯著下降；且MRI復查未發現新發或擴大的釓增強T1病灶及T2高信號病灶。
良好安全性：80%患者僅出現短暫性1級細胞因子釋放綜合征（CRS），無≥2級CRS；未觀察到免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）或其他神經毒性反應。
此項研究主要研究者，華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院王偉教授表示："非常高興團隊的研究成果發表于《Cell》，這是我們在細胞治療領域邁出的重要一步。我們率先將靶向B淋巴細胞的CAR-T療法應用于多發性硬化及其他難治性神經免疫疾病，并在全球首次證實該療法在進展型多發性硬化患者中的安全性與有效性。令人鼓舞的是，83%的難治性患者在接受治療后實現了無需藥物維持的長期臨床緩解。該研究不僅顛覆了現有的治療范式，更揭示了中樞神經系統免疫微環境全新的調控機制，為慢性神經炎癥疾病的免疫治療開辟新方向。
基于伊基奧侖賽在清除漿細胞及B細胞方面的顯著效果，我們正積極推進該療法在更多自身免疫疾病中的應用，包括視神經脊髓炎譜系疾病、重癥肌無力等，目前已觀察到令人鼓舞的臨床結果。我們期待這一CAR-T療法能夠為更多自身免疫性疾病患者提供全新的治療選擇。"
馴鹿生物創始人、董事長兼首席執行官張金華女士表示:"很高興伊基奧侖賽注射液用于治療多發性硬化癥的突破性臨床研究成果在國際頂級期刊《Cell》發表，由衷祝賀王偉教授及其團隊在這一探索性研究中取得的重大成果。此次成果再次證明了伊基奧侖賽在具高度未滿足需求的自身免疫性疾病領域的治療潛力，也再次彰顯了馴鹿生物以全球創新為導向的研發能力和臨床執行力。
自身免疫性疾病是馴鹿生物專注領域之一。目前，伊基奧侖賽注射液已在中美兩國獲批多項自免適應癥的臨床試驗，涵蓋多發性硬化癥、重癥肌無力、系統性紅斑狼瘡等。未來，我們將繼續加速全球布局，依托完整的自主研發和生產體系，推動更多創新細胞療法的臨床轉化，為自身免疫性疾病患者帶來根本性的治療突破。"
關于多發性硬化癥（MS）
多發性硬化癥是一種影響中樞神經系統（CNS）的神經炎癥性疾病，它會導致脫髓鞘和神經元損傷，是青壯年（18至40歲）非創傷性殘疾最常見的原因之一[1]。根據Frost& Sullivan Analysis報告，2023年全球共有約307萬多發性硬化癥患者，其中美國有約40萬，中國有約5萬人。多發性硬化癥的患病率在性別上有顯著差異，女性與男性的整體比例為3:1[2]。多發性硬化癥的特征是局部淋巴細胞中樞神經系統浸潤導致髓鞘破壞和軸突損傷，這些損傷會導致神經綜合征和身體殘疾[3]。多發性硬化癥的臨床表現取決于中樞神經系統中損傷的位置，常見癥狀包括感覺和視覺障礙、運動和協調障礙，以及痙攣、疲勞、疼痛和認知缺陷[4]。大約85%至90%的多發性硬化癥患者會經歷復發-緩解病程，其特征是癥狀急性加重之后有所緩解，然而，隨著疾病的演變和癥狀恢復的不完全，大約50%的患者最終發展為繼發進展型多發性硬化癥，其特點是神經功能障礙的逐漸、不可逆的累積[5]。
參考文獻（Reference）： 1. Thompson AJ, Baranzini SE, Geurts J, Hemmer B, Ciccarelli O. Multiple sclerosis. Lancet 2018; 391: 1622–36. 2. GBD 2016 Multiple Sclerosis Collaborators. Global, regional, and national burden of multiple sclerosis 1990-2016: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2016. Lancet Neurol 2019;18: 269–85. 3. Compston A, Coles A. 2008. Multiple sclerosis. Lancet 372(9648):1502–17. 4. BDendrou CA, Fugger L, Friese MA. 2015. Immunopathology of multiple sclerosis. Nat.Rev. Immunol.15(9):545–58. 5. Sospedra M, Martin R. 2016. Immunology of multiple sclerosis. Semin. Neurol. 36:115–27. |
關于伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）
伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜區、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結構域。基于嚴格的分子結構篩選，通過全面的體內外功能評價，伊基奧侖賽注射液具有快速和強勁的療效，并有突出的體內持久存續性，可使患者獲得深度而持久的緩解。
