南京、上海和舊金山 2025年6月23日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家致力于細(xì)胞和抗體創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司，宣布其支持的靶向BCMA CAR-T細(xì)胞療法伊基奧侖賽注射液治療多發(fā)性硬化癥（MS）的研究者發(fā)起的臨床研究（IIT），已在第11屆歐洲神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì)(EAN)年會(huì)上以線上口頭報(bào)告形式展示最新研究數(shù)據(jù)。研究顯示該療法在治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥中表現(xiàn)出良好的耐受性和顯著療效。

報(bào)告標(biāo)題：靶向BCMA CAR-T細(xì)胞療法治療多發(fā)性硬化癥患者

報(bào)告類型：線上口頭報(bào)告

報(bào)告時(shí)間：2025年6月22日上午 14:00 - 14:05（歐洲東部夏令時(shí)間）

報(bào)告地點(diǎn)：芬蘭赫爾辛基
摘要編號(hào)：A-25-13667
匯報(bào)人：華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院 秦川教授

本次報(bào)告內(nèi)容基于一項(xiàng)研究者發(fā)起的評(píng)估輸注伊基奧侖賽注射液治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（MS）的療效和安全性的探索性臨床研究（NCT04561557）結(jié)果，該研究正在華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院開(kāi)展，研究者為同濟(jì)醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科王偉教授團(tuán)隊(duì)。

療效：截至2024年12月31日，研究納入了3例重度進(jìn)展型MS患者（2例繼發(fā)進(jìn)展型，1例原發(fā)進(jìn)展型），基線EDSS評(píng)分（擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表）達(dá)6-7分，且既往生物制劑治療失敗。接受單次伊基奧侖賽注射液輸注（1.0×10^6細(xì)胞/千克）后，患者表現(xiàn)出快速且持續(xù)的臨床改善：

• 功能改善：末次隨訪時(shí)所有患者EDSS評(píng)分均較基線顯著改善；上肢靈活性（九孔柱測(cè)試）和下肢行走能力（25英尺步行測(cè)試）明顯提升；
• 生物標(biāo)志物轉(zhuǎn)陰：腦脊液寡克隆帶（OCBs）完全消失；K游離輕鏈水平顯著下降；
• 影像學(xué)穩(wěn)定：MRI復(fù)查未發(fā)現(xiàn)新發(fā)或擴(kuò)大的釓增強(qiáng)T1病灶及T2高信號(hào)病灶。

安全性：

• 所有患者均出現(xiàn)短暫性1級(jí)細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），輸注后未觀察到免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）或其他神經(jīng)毒性反應(yīng)。
• ≥3級(jí)血細(xì)胞減少均發(fā)生于CAR-T細(xì)胞輸注后30天內(nèi)，僅觀察到≥3級(jí)中性粒細(xì)胞減少和淋巴細(xì)胞計(jì)數(shù)下降，未發(fā)生≥3級(jí)貧血或血小板減少癥。

結(jié)論：伊基奧侖賽注射液在治療多發(fā)性硬化癥中表現(xiàn)出良好的耐受性和顯著療效，具體表現(xiàn)為患者軀體功能改善及腦脊液中寡克隆帶（OCBs）消失。

關(guān)于多發(fā)性硬化癥（ MS)     

多發(fā)性硬化癥是一種影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）的神經(jīng)炎癥性疾病，它會(huì)導(dǎo)致脫髓鞘和神經(jīng)元損傷，是青壯年（18至40歲）非創(chuàng)傷性殘疾最常見(jiàn)的原因之一^[1]。根據(jù)Frost& Sullivan報(bào)告，2023年全球共有約307萬(wàn)多發(fā)性硬化癥患者，其中美國(guó)有約40萬(wàn)。多發(fā)性硬化癥的患病率在性別上有顯著差異，女性與男性的整體比例為3:1^[2]。 多發(fā)性硬化癥的特征是局部淋巴細(xì)胞中樞神經(jīng)系統(tǒng)浸潤(rùn)導(dǎo)致髓鞘破壞和軸突損傷，這些損傷會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)綜合征和身體殘疾^[3]。多發(fā)性硬化癥的臨床表現(xiàn)取決于中樞神經(jīng)系統(tǒng)中損傷的位置，常見(jiàn)癥狀包括感覺(jué)和視覺(jué)障礙、運(yùn)動(dòng)和協(xié)調(diào)障礙，以及痙攣、疲勞、疼痛和認(rèn)知缺陷^[4]。大約85%至90%的多發(fā)性硬化癥患者會(huì)經(jīng)歷復(fù)發(fā)-緩解病程，其特征是癥狀急性加重之后有所緩解，然而，隨著疾病的演變和癥狀恢復(fù)的不完全，大約50%的患者最終發(fā)展為繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥，其特點(diǎn)是神經(jīng)功能障礙的逐漸、不可逆的累積^[5]。

參考文獻(xiàn) 

^[1]. Thompson AJ, Baranzini SE, Geurts J, Hemmer B, Ciccarelli O. Multiple sclerosis. Lancet 2018; 391: 1622–36.

^[2]. GBD 2016 Multiple Sclerosis Collaborators. Global, regional, and national burden of multiple sclerosis 1990-2016: a systematic analysis for the Global Burden of Disease

Study 2016. Lancet Neurol 2019;18: 269–85.

^[3]. Compston A, Coles A. 2008. Multiple sclerosis. Lancet 372(9648):1502–17.

^[4]. BDendrou CA, Fugger L, Friese MA. 2015. Immunopathology of multiple sclerosis. Nat.Rev. Immunol.15(9):545–58.

^[5]. Sospedra M, Martin R. 2016. Immunology of multiple sclerosis. Semin. Neurol. 36:115–27.