該一次性輸注療法的新適應癥將為首次復發(fā)的患者提供免于治療的緩解

南京2024年4月23日 /美通社/ -- 當?shù)貢r間2024年4月22日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布，歐盟委員會（EC）已批準CARVYKTI^®（cilta-cel，西達基奧侖賽）用于治療復發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調節(jié)劑（IMiD）），在最后一次治療出現(xiàn)疾病進展并且對來那度胺耐藥。

傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示：“歐盟委員會對CARVYKTI^®的批準有望改變多發(fā)性骨髓瘤患者的治療模式，在這種不治之癥的早期將我們的新療法帶給他們。這一批準證明了我們的創(chuàng)新科學，并激勵我們努力提供新的選擇，以改善患者預后，為他們及其家人帶來希望。”

歐洲獲批是基于CARTITUDE-4研究的積極結果，該研究表明，與兩種標準治療方案（泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd））相比，CARVYKTI^®在既往接受過一至三線治療的復發(fā)和來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的無進展生存期（PFS）具有顯著的統(tǒng)計學和臨床意義。

II類變更申請由強生公司旗下Janssen Biotech，Inc.的附屬公司Janssen-Cilag International N.V.提交給歐洲藥品管理局（EMA），也是傳奇生物開發(fā)和商業(yè)化的合作方。

此前，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）于4月5日批準CARVYKTI^®用于治療既往接受過至少一種治療（包括一種PI和一種IMiD）且對來那度胺耐藥的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。

關于CARVYKTI^®（cilta-cel，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞^[1]。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI^®。西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優(yōu)先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據(jù)臨床數(shù)據(jù)（治療后完全緩解率有所改善且持續(xù)存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療的復發(fā)且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無進展生存期（PFS）為該研究主要終點^[2]。

關于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病^[3]。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病^[4]。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現(xiàn)癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數(shù)異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等^[5]。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發(fā)、臨床、生產及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數(shù)逾1800人。目前通過與楊森的合作，首款產品CARVYKTI^®（cilta-cel，西達基奧侖賽）于2022年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監(jiān)督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優(yōu)先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

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關于前瞻性陳述的注意事項

本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所指的"前瞻性陳述"。這些陳述包括但不限于與傳奇生物的戰(zhàn)略和目標有關的陳述；與CARVYKTI^®相關的陳述，包括傳奇生物對CARVYKTI^®治療潛力的預期；關于CARVYKTI^®前線治療可能獲批的陳述;與傳奇生物對CARVYKTI^®的生產預期相關的陳述；以及傳奇生物候選產品的潛在優(yōu)勢。"預期"、"相信"、"繼續(xù)"、"可能"、"估計"、"期望"、"打算"、"可能"、"計劃"、"潛在"、"預測"、"預計"、"應該"、"目標"、"將"、"會"等詞語和類似表述旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所表明的結果存在重大差異。傳奇生物的預期可能會受到以下因素的影響：新藥產品開發(fā)過程中的不確定性;意外的臨床試驗結果，包括對現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)的額外分析或意外的新臨床數(shù)據(jù)的結果;意外的監(jiān)管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數(shù)據(jù)或數(shù)據(jù)分析，或一般的政府監(jiān)管;由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延誤;因對傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護提出質疑而產生的不確定性，包括美國訴訟進程中涉及的不確定性;政府、行業(yè)和一般產品定價和其他政治壓力;以及傳奇生物于2024年3月19日向美國證券交易委員會提交的Form 20-F年度報告"風險因素"部分中討論的其他因素。如果這些風險或不確定性中的一項或多項成為現(xiàn)實，或者如果基本假設被證明是不正確的，實際結果可能與本新聞稿中描述的預期、相信、估計或預期的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發(fā)布之日的情況。傳奇生物明確表示不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因。

參考來源