基于3期研究CARTITUDE-4的結果，美國食品藥品監督管理局（FDA）腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）以11票對0票支持有利的CARVYKTI^®風險-獲益評估

南京2024年3月16日 /美通社/ -- 當地時間2024年3月15日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）建議CARVYKTI^®（西達基奧侖賽，cilta-cel）用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，這些患者既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調節劑）且對來那度胺耐藥。該積極建議是在委員會對3期研究CARTITUDE-4的療效和安全性數據進行評估之后提出的。委員會一致投票支持CARVYKTI^®（11比 0），認為cilta-cel對擬議適應癥的風險-獲益評估結果良好。由CARTITUDE-4研究支持的補充生物制品許可申請 (sBLA) 目前正在接受FDA審查，該申請的處方藥用戶付費法案 (PDUFA) 的目標日期為 2024 年 4月5日。

"咨詢委員會對CARVYKTI^®的積極建議使我們離幫助更多患者戰勝復發和難治性多發性骨髓瘤又近了一步，"傳奇生物首席執行官黃穎博士表示。"我們致力于改善多發性骨髓瘤患者的生活，能在患者病程早期為他們提供這款創新療法讓我們倍感振奮"。

咨詢委員會審查了CARTITUDE-4（NCT04181827）的研究結果，該研究是首個隨機3期研究，旨在評估CARVYKTI^®與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在治療既往接受過一至三線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者中的療效和安全性^[1]。

3 期研究CARTITUDE-4的結果在 2023 年美國臨床腫瘤學會 (ASCO) 年會上首次公布，這些結果也支持了近期歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）對CARVYKTI^® 治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者的積極意見，這些患者既往至少接受過一線治療（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節），并在最后的治療中出現疾病進展且對來那度胺耐藥。

腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）應美國 FDA 要求組建，負責審查和評估用于治療腫瘤疾病的人用藥物產品的安全性和有效性數據。該委員會根據其評估結果提供非約束性建議；由FDA作出最終藥物是否批準的決定。

關于CARVYKTI^®（cilta-cel，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞^[2]。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。 2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI^®。西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無進展生存期（PFS）為該研究主要終點^[3]。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病^[4]。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病^[5]。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等^[6]。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾1800人。目前通過與楊森的合作，首款產品CARVYKTI^®（cilta-cel，西達基奧侖賽）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

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