上海2024年2月29日 /美通社/ -- 2月29日是第十七屆國際罕見病日。由健康管理平臺百度健康攜手中國罕見病聯盟共建的"罕見病中心"正式升級上線。該"中心"將致力提高罕見病的疾病科普認知，滿足中國罕見病患者的多種需求，提供罕見病查詢、疾病知識科普、前沿動態了解等功能。以法布雷病及遺傳性血管性水腫（以下簡稱HAE）為例，用戶可通過武田中國提供的自篩工具，提升疑似人群的早期篩查和診斷率，進一步推動罕見病規范化診療，惠及更多患者。

近年來，中國政府高度重視罕見病的防、診、治工作，為提升患者生存質量，多方合力取得了一系列進步。自2018年以來，國家衛生健康委員會先后公布了兩批《罕見病目錄》，共收錄207種罕見病，對于未來罕見病診療保障事業的推動具有重要指導意義，也讓更多罕見病患者看到了希望。

法布雷病和HAE均為2018年列入第一批《罕見病目錄》^[1]的病種之一。法布雷病是一種罕見的X連鎖顯性遺傳的溶酶體貯積癥，常引起細胞組織器官功能的障礙，神經、腎臟、心臟、皮膚、胃腸道、眼等多臟器受累，甚至引發危及生命的并發癥。作為一種遺傳病，法布雷病男性患者預期壽命減少約15~20年，女性患者減少約6~10年^[2]。由于法布雷病臨床表現多樣且具有非特異性，患者極易被誤診，并長期面臨早期識別和診斷不足的難題。在我國，法布雷病的總體篩查診斷率僅為3%。

相比之下，HAE在國內的診斷率更低，不足2.5%。HAE作為一種罕見遺傳病，全球患病率約為1/50000^[3]，75%的患者在10-30歲期間首次發作^[4]。由于體內缺乏C1酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷，HAE患者的四肢、顏面、生殖器、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個部位常常毫無征兆地發生急性水腫，且臨床癥狀與其他疾病重疊，經常被忽視和誤診。

中國醫學科學院附屬北京協和醫院的研究表明，75%的HAE患者曾有一次或多次誤診，患者從發病到明確診斷，平均延遲時間為13年^[4]，[5]。延遲診斷會增加HAE患者因喉部水腫發作導致的死亡風險。未確診的患者中，因喉頭水腫發作而窒息死亡的平均壽命，較其他原因死亡患者的平均壽命縮短31年^[6]。

診斷率低，使患者失去了最佳治療時間和正確治療方案，是整個罕見病領域面臨的難題。對此，政府協調各界力量完善頂層設計、推進"三醫"聯動再到建立全國罕見病診療協作網，從根本上提升醫務人員對罕見病的規范化診療能力。

為了早日改善法布雷病和HAE等罕見疾病的診療現狀，社會各界一直在不斷探索新方法、新模式。此次百度健康上線"罕見病中心"將為這些疾病提供科普和自篩指引，一方面提升大眾對于法布雷病及HAE的疾病認知，另一方面幫助公眾在面對疾病威脅時能夠做到"早篩查、早發現，早治療"，從而提高診斷意識。

新升級上線的"罕見病中心"提供罕見病查詢、疾病知識科普、前沿動態了解等功能。用戶通過百度APP搜索"罕見病中心"、"久病不愈"等關鍵詞即可進入罕見病中心；進入中心后通過癥狀、疾病、過往經歷等搜索對應可能患有的罕見病；在具體的罕見病頁面，患者可以了解疾病病因、癥狀、治療等科普內容，線下就診指引以及疾病自測等服務。

長期以來，武田堅持秉承‘以患者為先'的承諾與實踐，密切關注中國罕見病患者的未盡需求，在專注加速引入罕見病領域創新產品的同時，積極探索罕見病領域的診治和保障解決方案。此次，新升級上線的"罕見病中心"，將為法布雷病及HAE在自測和推動早篩早診方面帶來新的突破。隨著罕見病疾病認知及規范診療能力的提升，有望幫助更多中國患者回歸正常生活。

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審批編號：C-ANPROM/CN/FIR/0086
審批日期：2024年2月

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