加速創新產品步伐盼惠及中國患者

上海2023年11月7日 /美通社/ -- 在第六屆中國國際進口博覽會期間，武田制藥舉辦罕見血液疾病領域專場發布會，由8款創新產品組成的"罕見血液疾病創新藥家族"集體亮相。其中，去年迎來"亞洲首秀"的馬立巴韋片有望在今年內獲批，展現了進博會強大的溢出效應。以明星產品注射用重組人凝血因子Ⅷ劑量計算軟件新版本為首的五款血友病創新產品也成為了今年武田展臺上的一大亮點，為不同類型、不同治療需求的血友病患者提供全新的治療選擇。

武田中國血友病及罕見病事業部負責人劉燕女士表示："武田在罕見血液疾病治療領域具有超過七十年的歷史傳承，長期致力于該領域的創新研發，其豐富的產品組合覆蓋多種疾病領域的治療。在中國，武田密切關注血友病患者的未盡需求，我們期待通過進博會這一開放、包容、普惠、平衡以及共贏的平臺，加速為中國患者引進創新治療方案，向全世界展現武田在建設中國罕見血液疾病診療創新生態圈的耕耘與實踐，以及對中國罕見血液患者的長期承諾。"

全新罕見血液領域創新藥家族亮相，為患者帶來治療新選擇

武田在罕見血液疾病治療領域擁有豐富的歷史傳承和創新研發經驗，并于今年在進博會期間全面展示了"罕見血液領域創新藥家族"的多款產品。其中，馬立巴韋片是用于治療成人器官移植或造血細胞移植后，難治性（伴或不伴耐藥性）（R/R）巨細胞病毒（CMV）感染或疾病的創新藥物，也是截至目前全球首個且目前唯一一個靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制劑^[1]。去年12月，馬立巴韋片的中國上市許可申請獲得了國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）正式受理，有望盡快惠及中國患者。

南方醫科大學血液病研究院院長、血液病研究所所長、南方醫科大學南方醫院血液科主任、南方醫院終身教授、北京陸道培醫療集團副院長劉啟發教授表示："目前在臨床上針對CMV病毒感染的治療方案，并不能滿足所有患者的治療需求。有些患者對傳統的抗CMV病毒藥物應答不充分，在治療2周后病毒依舊無法被清除，面臨病情加重乃至危及生命的危險。此外，傳統抗CMV病毒藥物可能會給患者帶來骨髓抑制和腎毒性等不良反應，患者很難長期堅持治療，因此這類藥物的臨床應用需較為謹慎。期待馬立巴韋片的出現，能彌補已有藥物難治或產生耐藥性的CMV感染的治療空白，為患者帶來全新的治療方案。"

除了馬立巴韋片外，武田帶來的6款血友病創新產品也是今年進博會醫藥展館內的一大亮點，分別是：血友病患者管理工具注射用重組人凝血因子Ⅷ劑量計算軟件新版本、治療血管性血友病的注射用Vonicog alfa、治療獲得性血友病的注射用Susoctocog alfa、治療A型血友病的注射用培重組人凝血因子Ⅷ，治療血栓性血小板減少性紫癜的Apadamtase alfa以及已獲得中國創新藥企信念醫藥國內獨家商業化授權的B型血友病基因治療產品BBM-H901，針對的是不同類型的血友病患者不同階段的治療需求。其中，獲得性血友病和血管性血友?、笮陀诮衲?月被納入國家衛健委發布的第二批罕見病目錄。

聚焦罕見血友病患者未滿足需求，花季少女盼創新藥早日獲批

在罕見血液疾病領域，武田始終致力于更長遠的行業布局，積極聯合行業各方，互相取長補短，各施所能，朝著全方位滿足患者未被滿足的需求而邁進。在本場發布會上，來自血液病領域的多位領域專家、患者組織、患者代表，以及武田中國代表等嘉賓齊聚一堂，聚焦罕見血液疾病患者的康復管理、和治療需求等話題展開了討論。

對于血友病患者來說，規范的康復治療也是疾病管理中的重要環節。一旦貽誤了康復的治療時機，患者就可能終生在輪椅上度過。在進博會現場，南方醫科大學南方醫院孫競教授和北京協和醫院康復專家陳麗重教授在圓桌環節上分別分享了血友病康復治療團隊的建設經驗，以及在臨床上諸如血友病患者管理工具注射用重組人凝血因子Ⅷ劑量計算軟件新版本這樣的數字化管理工具，對血友病患者康復治療的幫助。兩位而友病患者也現身說法，分享了自己通過規范化的康復治療，逐漸回歸日常生活的故事。

與A型血友病一樣，B型血友病和血管性血友病都是遺傳性的出血性疾病，在人群中的發病率分別為1/25000^[2]和1/1000^[3]。B型血友病患者凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，主要表現為反復的、自發性的關節、肌肉和軟組織出血。如長時間反復出血，還可能導致患者關節畸形、肌肉萎縮甚至死亡。目前，我國已注冊登記的B型血友病患者約3800人^[4]。此次在進博會上展出的BBM-H901注射液是國內首個獲批進入注冊臨床試驗的B型血友病的腺相關病毒基因治療藥物，有望提高并長期維持患者的凝血因子水平，用于預防B型血友病成年患者出血。

血管性血友病患者則是由于基因突變引起血漿中的血管性血友病因子數量減少或質量異常，從而自幼會常發出血事件，以皮膚和黏膜為主，嚴重時甚至會發生內臟出血，也會危及生命。尤其是血管性血友病的女性患者，每一次生理期都是一場生死搏斗，一旦遇上大出血就需要進行搶救，甚至需要切除子宮以止血保命。

作為今年納入第二批罕見病目錄中的罕見病病種之一，血管性血友病在我國不僅難以得到精確診斷和分型，更是缺乏針對性的治療藥物，臨床治療手段非常有限。中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示："目前，對于國內血管性血友病患者的治療，臨床上只能采取輸注血漿源性的FVIII制劑、冷沉淀、血漿和去氨加壓素（DDAVP）等手段。但這些療法都屬于'曲線救病'，不僅止血效果不佳，患者還存在各項感染其他血液病毒的風險。這使得患者長期承受著生理和心理的雙重痛苦，迫切需要創新藥物來滿足他們未盡的治療需求。"

用于治療血管性血友病的創新藥物注射用Vonicog alfa是截至目前全球首個也是唯一一個重組血管性血友病因子產品^[5]，包含完整的血管性血友病因子多聚體，含有超大多聚體（ULMs），半衰期長^[6]，可有效實現血管性血友病的替代治療。今年1月，注射用Vonicog alfa的上市許可申請已正式獲得CDE受理，有望在未來滿足中國血管性血友病患者的未盡需求。

"以患者為先"是武田的長期承諾。多年來，武田致力于攜手社會各界，向罕見血液疾病患者提供從篩查、診斷、疾病管理以及醫療服務層面的全方位支持，共建可持續發展的創新生態圈。未來，武田將持續助力中國罕見血液領域發展，引領創新治療理念，惠及更多中國患者。

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3. 本材料僅供2023年中國國際進口博覽會使用。
4. 馬立巴韋片、注射用重組人凝血因子Ⅷ劑量計算軟件新版本、Vonicog alfa、Susoctocog alfa、Apadamtase alfa、BBM-H901、注射用培重組人凝血因子Ⅷ，均未在中國大陸地區獲批上市。

關于武田制藥

武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價值觀為基礎、以研發為驅動的全球生物制藥公司。武田致力于將科學研發成果轉化為高度創新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護航。武田專注于四大治療領域的藥物研發：腫瘤、消化、神經科學及罕見病領域，并針對血液制品及疫苗領域進行專項研發投入。我們始終專注于高度創新藥物的研發，通過開拓全新治療方案、增強合作研發引擎實力，打造一條穩健且形式多樣的產品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個國家和地區，與當地醫療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。

武田于1994年進入中國，武田中國總部位于上海，在中國大陸的主要業務中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區等城市和地區，并在全國各主要城市設有辦事處，目前在中國擁有超過2000名員工。隨著中國經濟的發展和對醫療保健需求的不斷增長，中國已經成為武田全球最重要的新興市場之一。

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