信念醫(yī)藥攜手武田中國深化本土合作  開拓血友病治療領域新格局

上海2025年4月10日 /美通社/ -- 信念醫(yī)藥集團（以下簡稱信念醫(yī)藥）與武田中國今日共同宣布，信玖凝^®（BBM-H901注射液, 通用名稱：波哌達可基注射液）已正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者的治療。作為中國首個獲批的血友病B基因治療藥物^[1]，信玖凝^®由信念醫(yī)藥研發(fā)生產(chǎn)，武田中國負責該產(chǎn)品在中國內地、中國香港和中國澳門的商業(yè)化進程。雙方將整合各自資源優(yōu)勢，加速為患者提供突破性的基因療法，共同開拓血友病B治療領域新格局。

信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示："信念醫(yī)藥始終致力于前沿基因治療領域的研發(fā)和創(chuàng)新，以患者需求為核心，突破技術壁壘，致力于填補未被滿足的臨床需求。此次獲批是信念醫(yī)藥發(fā)展歷程中的重要里程碑，作為中國自主研發(fā)的首款血友病B基因治療藥物^[1]，信玖凝^®將為血友病B患者提供一種全新的治療方案，有望幫助患者擺脫需要終生頻繁靜脈注射用藥的困擾，回歸自由人生。通過與武田中國的商業(yè)化合作，雙方將共同加速推動這一創(chuàng)新療法快速落地，讓科研成果真正惠及患者。未來，信念醫(yī)藥將努力推進該項研究成果的海外商業(yè)化進程，期望能夠惠及更多血友病B患者。"

武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪表示："武田很榮幸能夠與信念醫(yī)藥共同推動本土研發(fā)的首款血友病B基因治療藥物^[1]實現(xiàn)高效商業(yè)轉化，讓患者切實受益于創(chuàng)新成果。信玖凝^®的獲批，將進一步豐富武田中國在罕見病領域的戰(zhàn)略布局和產(chǎn)品矩陣。未來，我們將持續(xù)深化與本土創(chuàng)新企業(yè)的戰(zhàn)略合作，加速推動更多突破性療法的研發(fā)與商業(yè)化成果， 讓中國創(chuàng)新惠及更多患者，為提升中國罕見疾病事業(yè)高質量發(fā)展做出貢獻。"

血友病 B 是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起^[2]。長期以來，患者主要依賴終生頻繁接受靜脈注射凝血酶原復合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 進行替代治療^[3],[4]。患者持續(xù)頻繁出血易導致關節(jié)結構和功能損傷嚴重，致殘率居高不下^[5]。這不僅給患者帶來極大的身體痛苦和生活不便，也伴隨感染、血栓等風險^[3],[4]，高昂的治療費用也讓患者家庭長期背負沉重的經(jīng)濟負擔。

信玖凝^®采用工程化改造的嗜肝性重組腺相關病毒（rAAV）載體，可將含優(yōu)化的人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細胞內，進而利用宿主細胞基因轉錄系統(tǒng)持續(xù)表達人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，發(fā)揮FⅨ的促凝血活性。

信玖凝^®注冊臨床研究的牽頭研究者，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）張磊教授表示："血友病的傳統(tǒng)療法需要頻繁進行靜脈注射，且因子水平會隨著外源性凝血因子的半衰期而波動，部分患者還會面臨產(chǎn)生抑制物的風險，導致治療效果下降，這些痛點長期困擾著患者和臨床醫(yī)生。基因治療藥物的獲批為血友病患者帶來了革命性的希望。患者通過接受單次給藥，在降低出血風險和關節(jié)損傷風險的基礎上，有望告別終身頻繁靜脈注射的困境，使血友病的治療目標進一步提升。我們相信，隨著藥物研發(fā)的不斷突破和臨床經(jīng)驗的積累，血友病的治療將邁向一個全新的時代，為患者帶來更高質量的生活。"

信玖凝^®于2019年開始研究者發(fā)起的研究（IIT）。2022年，IIT研究成果先后發(fā)表于國際權威期刊《柳葉刀-血液病學》和《新英格蘭醫(yī)學雜志》^[5],[6]，研究納入的10例中重度血友病B成年患者，在接受基因治療后中位隨訪58周，F(xiàn)IX活性達到平均36.9 IU/dL（基于actin FSL aPTT試劑的一期法）。隨訪過程無嚴重不良事件（SAE），無3-4級不良事件 ^[5]。3年以上長期隨訪結果在2024國際血栓與止血學會（ISTH）大會上以口頭報告形式展示，與2022年文章發(fā)表時相比，患者FIX活性在各隨訪節(jié)點保持穩(wěn)定，且未觀察到藥物相關嚴重不良事件、血栓事件及抑制物產(chǎn)生^[8]。

2021年8月，信玖凝^®獲批在國內開展注冊臨床研究，2022年8月被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入"突破性治療品種"名單^[7]，同月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥認定（ODD）；2024年獲得FDA兒科罕見病資格認定（RPDD）以及歐洲藥品管理局（EMA）先進治療藥物分類認證（ATMP）。

2024年12月，信念醫(yī)藥在第66屆美國血液學會（ASH）年會正式發(fā)布Ⅲ期臨床研究結果。結果顯示，接受基因治療后隨訪52周時，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均FⅨ活性達到55.08 IU/dL（基于SynthaSIL aPTT試劑的一期法），外源性FⅨ藥物的平均輸注次數(shù)從治療前的58.2次/年降至治療后的2.9次/年。26名受試者中的21位（80.8%）在治療后未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均無嚴重不良事件發(fā)生^[8]。該研究中所有患者仍在持續(xù)隨訪過程中。

關于信念醫(yī)藥

信念醫(yī)藥集團（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治療產(chǎn)品研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應用為一體的高科技企業(yè)。公司致力于通過安全高效的病毒載體技術為嚴重遺傳疾病和慢性疾病提供更加有效的創(chuàng)新性基因療法。公司研發(fā)了數(shù)百種載體關鍵技術，包括HEK293細胞懸浮無血清培養(yǎng)工藝和全層析規(guī)模化純化工藝，并建立了基因治療藥物商業(yè)化生產(chǎn)平臺。公司在靶向不同組織的AAV新型衣殼、高效的轉基因表達盒設計、先進的臨床級載體制造工藝等領域進行了全面布局。同時還建立了豐富的研發(fā)管線，治療領域覆蓋血友病、杜氏肌營養(yǎng)不良癥、帕金森病、骨關節(jié)炎等未被滿足臨床需求的疾病，多個產(chǎn)品管線已經(jīng)進入臨床研究階段或IND申報階段，其針對血友病B的基因療法的新藥已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準上市。

更多信息，敬請訪問：www.beliefbiomed.com。

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武田制藥以"為人類創(chuàng)造健康生活，為世界締造美好未來"為使命。我們專注于消化和炎癥性疾病、罕見病、血液制品、腫瘤、神經(jīng)科學及疫苗等關鍵治療領域，著力研發(fā)并為患者帶來突破性的創(chuàng)新療法。我們的目標是攜手合作伙伴，打造動態(tài)化和多樣化的產(chǎn)品管線，不斷改善患者體驗，并拓展對前沿性治療方案的探索。

武田制藥總部位于日本，作為一家以價值觀為基礎、以研發(fā)為驅動的全球化生物制藥公司，我們始終致力于兌現(xiàn)對患者、員工和地球的承諾。我們遍布全球80多個國家和地區(qū)的員工肩負著相同的使命，始終踐行兩個多世紀以來形成的價值觀。

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