南京、上海和美國聖荷西2022年5月28日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家處於臨床階段、致力於細(xì)胞治療和抗體藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物製藥公司，宣佈國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液（伊基侖賽注射液，福可蘇^®，研發(fā)代號CT103A）新增擴(kuò)展適應(yīng)癥抗體介導(dǎo)的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗(yàn)申請（IND），這是全球第一個CAR-T在NMOSD疾病領(lǐng)域的IND申請。

此次新適應(yīng)癥申請是基於伊基侖賽注射液研究者發(fā)起的臨床研究（Investigator Initiated Trial，IIT），研究入組的受試者為至少使用一種免疫抑制劑治療一年以上，但癥狀控制欠佳的難治性視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者。本研究的主要目的是觀察伊基侖賽注射液治療NMOSD受試者的安全性、耐受性，以及初步的療效、藥代動力學(xué)（Pharmacokinetics，PK）、藥物動力學(xué)（Pharmacodynamics，PD）相關(guān)指標(biāo)。截至2022年3月20日，12例受試者接受了伊基侖賽注射液回輸，其中0.5×10⁶ CAR-T細(xì)胞/kg劑量組3例受試者、爬坡階段與擴(kuò)展階段1.0×10⁶ CAR-T細(xì)胞/kg劑量組分別3例和6例受試者接受了伊基侖賽注射液CAR-T細(xì)胞回輸。

研究數(shù)據(jù)初步顯示了0.5×10⁶ CAR-T細(xì)胞/kg與1.0×10⁶ CAR-T細(xì)胞/kg劑量組伊基侖賽注射液在治療傳統(tǒng)療法控制不佳的NMOSD受試者時展示了較為可靠的安全性，所有的CRS（Cytokine Release Syndrome，細(xì)胞因子釋放綜合征）均為1-2級，未觀察到任何ICANS（Immune Effector Cell Associated Neurologic Syndrome, 免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)系統(tǒng)綜合征）。有效性方面，50%受試者視力改善，67%受試者行走能力改善，75%受試者直腸膀胱功能改善。

馴鹿生物首席執(zhí)行官兼首席醫(yī)學(xué)官汪文博士表示：

「CAR-T細(xì)胞療法在惡性腫瘤領(lǐng)域的應(yīng)用已經(jīng)被廣為接受，但在自體免疫性疾病這一僅次於腫瘤領(lǐng)域的第二大藥物市場中的應(yīng)用卻鮮有報(bào)道。馴鹿生物是國際上最早把CAR-T細(xì)胞療法應(yīng)用於自免領(lǐng)域的企業(yè)之一，本次在中國遞交了第一個CAR-T細(xì)胞療法治療自免疾病的IND，標(biāo)誌著CAR-T療法從惡性腫瘤領(lǐng)域向自免領(lǐng)域拓展的開始，對於細(xì)胞治療行業(yè)具有重要意義，同時通過BCMA-CART細(xì)胞療法把漿細(xì)胞清除為漿細(xì)胞產(chǎn)生的自身抗體導(dǎo)致的一大類自免疾病提供了新的治療策略。NMOSD具有高復(fù)發(fā)、高致殘性等特點(diǎn)，發(fā)展到後期會有失明、癱瘓、大小便障礙等嚴(yán)重生理障礙。馴鹿生物的伊基侖賽注射液為這一高致殘性疾病提供了新的治療策略，有望為現(xiàn)有藥物控制不佳的NMOSD患者提供一個新的治療手段。我們期望該候選產(chǎn)品盡早上市，從而為中國乃至全球NMOSD患者帶來新的希望。」

關(guān)於視神經(jīng)脊髓炎（neuromyelitis optica, NMO）

視神經(jīng)脊髓炎（neuromyelitis optica, NMO）是中樞神經(jīng)系統(tǒng)急性或亞急性炎性脫髓鞘性疾病，是一種抗體介導(dǎo)的神經(jīng)系統(tǒng)特發(fā)性炎癥性疾病。NMO譜系疾病（NMO spectrum disorder, NMOSD）是以血清中存在NMO-IgG抗體為標(biāo)誌，涵蓋了NMO及NMO相關(guān)疾病，NMOSD首次發(fā)病見於各年齡階段，以青壯年居多，中位數(shù)年齡為39歲，亞裔人口聚居區(qū)是NMOSD的高發(fā)地區(qū)，中年女性為該疾病高發(fā)人群，根據(jù)Frost&Sullivan報(bào)告，2020年中國NMOSD患病人數(shù)4.92萬人，世界範(fàn)圍內(nèi)患病人數(shù)約17.1萬人。AQP4-Ab是NMOSD最重要的致病性抗體，大量的基礎(chǔ)研究和臨床研究均證實(shí)該抗體可以導(dǎo)致動物和人類中樞神經(jīng)系統(tǒng)出現(xiàn)病理損傷，其診斷特異性可高達(dá)90%以上，NMOSD患病人群 AQP4-Ab陽性率在40%~90%之間。NMOSD為高復(fù)發(fā)、高致殘性疾病，90%以上患者為多時相病程，約60%的患者在1年內(nèi)復(fù)發(fā)，90%的患者在3年內(nèi)復(fù)發(fā)，多數(shù)患者遺留有嚴(yán)重的視力障礙和或肢體功能障礙、尿便障礙。

關(guān)於馴鹿生物

馴鹿生物是一家專注於細(xì)胞治療和抗體藥物開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的創(chuàng)新生物製藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類藥物和抗體藥物為創(chuàng)新的基石，向?qū)嶓w瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現(xiàn)、註冊申報(bào)、臨床開發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程平臺能力及包括了全人源抗體發(fā)現(xiàn)平臺、高通量CAR-T藥物優(yōu)選平臺、通用CAR技術(shù)平臺、生產(chǎn)技術(shù)平臺、臨床轉(zhuǎn)化研究平臺在內(nèi)的多個技術(shù)平臺。現(xiàn)有10餘個在研品種處於不同研發(fā)階段，其中進(jìn)展最為迅速的產(chǎn)品伊基侖賽注射液（福可蘇®）已處於臨床開發(fā)後期階段，於2021年2月被國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)納入「突破性治療藥物」品種，2022年2月獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予「孤兒藥」認(rèn)定；公司自主研發(fā)的創(chuàng)新產(chǎn)品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞注射液）已進(jìn)入臨床研究階段，適應(yīng)癥分別為CD19/CD22陽性的復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復(fù)發(fā)/難治性急性B淋巴細(xì)胞白血病（B-ALL），並已獲得FDA授予「孤兒藥稱號(ODD) 」。

憑借強(qiáng)執(zhí)行力的管理團(tuán)隊(duì)、豐富的產(chǎn)品管線、獨(dú)特的創(chuàng)新研發(fā)與商業(yè)模式，馴鹿生物有志於成為業(yè)界有影響力的創(chuàng)新藥企，將真正解決臨床痛點(diǎn)、具有市場競爭力的創(chuàng)新藥物推向臨床直至市場，為受試者開闢新的治療道路，帶來新的希望。詳情請?jiān)L問公司網(wǎng)站：www.iasobio.com或領(lǐng)英賬號：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。