上海2022年3月3日 /美通社/ -- 2022年3月3日，科濟藥業（股票代碼：2171.HK），一家主要專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創新CAR-T細胞療法公司，今日公告，公司自主研發的CAR-T細胞候選產品CT041獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）同意進入確證性Ⅱ期臨床試驗，主要治療既往接受過至少二線治療失敗的Claudin18.2（CLDN18.2）表達陽性的晚期胃癌/食管胃結合部腺癌（GC/GEJ），該試驗旨在評估CT041治療晚期胃癌/食管胃結合部腺癌的有效性和安全性。

截至發稿日，CT041為全球首個且唯一進入到確證性Ⅱ期臨床試驗的用于治療實體瘤的CAR-T細胞候選產品。

根據Globocan 2020數據統計，胃癌是全球第五大常見癌癥，2020年全球胃癌新發病例達108.9萬，死亡病例為76.8萬例。其中，中國新發病例數達47.8萬，占全球新發病例約43%，死亡病例37.3萬例，占全球死亡病例數近50%。在中國，胃癌疾病負擔重，晚期胃癌5年生存率很低，胃癌治療亟需新的療法來打破現有的治療瓶頸。

CT041作為一種潛在全球同類首創（First-in-class）的、針對CLDN18.2靶點的自體CAR-T細胞候選產品，在正在進行的臨床試驗中表現出前景光明的治療效果及良好的安全性。2021年9月ESMO大會公布的研究者發起試驗最新數據表明，在既往接受至少2線治療失敗、接受II期推薦劑量(RP2D) 2.5×10⁸ CT041細胞治療的18例胃癌/食管胃結合部腺癌患者中，客觀緩解率達61.1%。歷史數據表明，至少2線治療失敗的胃癌患者，化療藥物或抗血管生成多激酶抑制劑的客觀緩解率約為4%~8%，抗PD-1單抗的客觀緩解率約為11%。

CT041既往重要監管里程碑事件一覽：

• 2020年，CT041獲美國FDA授予“孤兒藥”資格，用于治療胃癌/食管胃結合部腺癌；
• 2021年，CT041獲歐洲藥品管理局（EMA）授予“孤兒藥產品”資格，用于治療晚期胃癌；
• 2021年，CT041獲EMA授予“優先藥物”（PRIME）資格，用于治療晚期胃癌。CT041亦是全球首個入選PRIME計劃的實體瘤CAR-T產品；
• 2022年，CT041獲美國FDA授予“再生醫學先進療法”（RMAT）資格，用于治療Claudin18.2 （CLDN18.2）陽性的晚期胃癌/食管胃結合部腺癌（GC/GEJ）。據公開可查的資料顯示，CT041是全球首個獲RMAT資格的實體瘤CAR-T產品。

北京大學腫瘤醫院副院長、消化腫瘤內科主任、Ⅰ期臨床病區主任、北京市腫瘤防治研究所副所長沈琳教授表示：

“胃癌是中國大癌，每年新患病例數在50萬左右，但針對至少二線治療失敗后的胃癌患者的治療手段非常有限，現有藥物包括抗PD1單抗的中位無進展生存（mPFS）均在兩個月左右^[1]，迫切需要創新藥物。已披露的我們中心牽頭開展的CT041的早期數據觀察到了超過5個月的mPFS，顯示了良好的治療前景，所以我們非常期待通過接下來的研究來進一步確定其臨床獲益，推動該產品的發展，爭取早日為廣大患者提供一個最佳的治療機會。”

科濟藥業創始人、董事會主席、首席執行官、首席科學官李宗海博士表示：

“CT041率先在中國進入確證性Ⅱ期臨床試驗是廣大中國患者的福音，也是中國近年來一系列促進醫藥創新政策支持下的成果。本次獲批對科濟藥業來說只是一個新的起點，我們將通過持續的創新研發為腫瘤患者提供更好的治療手段，期待 CT041在未來成為胃癌/食管胃結合部腺癌和胰腺癌等惡性腫瘤的骨干療法，早日惠及全球患者。”

科濟藥業長期堅持源頭創新，公司已建立11款產品管線，均為自主研發且擁有全球權益，已獲8個CAR-T產品的臨床試驗許可（IND），在中國所有CAR-T公司中排名第一。截至2021年12月31日，公司已在全球申請專利300余件，其中授權專利65件。

為了讓CAR-T產品盡快惠及更多患者，科濟藥業在全國同類公司中率先建立了綜合性的細胞治療平臺，形成了覆蓋質粒生產、慢病毒載體生產、CAR-T細胞產品制備全過程，端對端的生產制造能力。科濟藥業在上海市金山區建成的商業化生產廠房，取得了中國第一張CAR-T細胞療法的藥品生產許可證，預計每年可支持多達2000名患者的CAR-T治療；同時，科濟藥業位于美國北卡羅來納州三角研究園的總建筑面積3300平方米的生產工廠也已建設完工，助力公司全球化生產能力再上新臺階。

關于CT041

CT041是一種潛在全球同類首創的、靶向CLDN18.2的自體CAR-T細胞候選產品，用于治療CLDN18.2陽性實體瘤，主要治療胃癌/食管胃結合部腺癌及胰腺癌。

截至發稿日，CT041為全球唯一已獲得美國FDA和中國國家藥監局及加拿大衛生部的IND/CTA批準、并正在進行臨床試驗研究的靶向CLDN18.2的CAR-T細胞候選產品。

除了在中國的研究者發起的試驗外，科濟藥業還在中國啟動了一項針對晚期胃癌/食管胃結合部腺癌和胰腺癌的Ib期臨床試驗，以及在北美啟動了一項針對晚期胃癌或胰腺癌的1b期臨床試驗，亦擬于2022年在北美啟動關鍵2期臨床試驗。

關于CLDN18.2

CLDN18.2是一種高度選擇性的細胞譜系標記物，在70%至80%胃癌患者及約60%胰腺癌患者的癌組織中普遍表達。CLDN18.2在正常組織中的表達嚴格限于胃黏膜分化的上皮細胞，并不存在于胃干細胞區。CLDN18.2可在正常組織的惡性轉化中保留，從而使其在極大比例的原發性轉移性胃癌細胞中表達。除胃癌組織外，CLDN18.2在其他類型實體瘤（如胰腺癌及食道癌）中表達。

科濟藥業在全球范圍內率先成功識別、驗證并報告CLDN18.2可作為其普遍及高表達的實體瘤的相關抗原，有潛力用于開發治療實體瘤的CAR-T療法。

關于科濟藥業

科濟藥業（股票代碼：2171.HK）是一家在中國及美國擁有業務的生物制藥公司，主要專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創新CAR-T細胞療法。我們建立了一個綜合細胞治療平臺，其內部能力涵蓋從靶點發現、抗體開發、臨床試驗到商業規模生產。我們通過自主研發新技術以及擁有全球權益的產品管線，以解決CAR-T細胞療法的重大挑戰，比如提高安全性，提高治療實體瘤的療效和降低治療成本。我們的使命是成為能為全球癌癥患者帶來創新和差異化的細胞療法，并使癌癥可治愈的全球生物制藥領導者。

參考資料