中國蘇州、美國加利福尼亞州帕羅奧圖2021年5月20日 /美通社/ -- 亙喜生物科技集團(tuán)（納斯達(dá)克股票代碼：GRCL；簡稱“亙喜生物”）一家致力于開發(fā)高效、經(jīng)濟(jì)的細(xì)胞療法用于癌癥治療的全球臨床階段生物制藥公司，今日宣布將在2021年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會及2021年歐洲血液學(xué)協(xié)會（EHA）大會期間發(fā)表關(guān)于GC012F治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的一項(xiàng)多中心、首次人體試驗(yàn)的最新臨床研究結(jié)果。

GC012F是一款基于亙喜生物FasTCAR專利技術(shù)平臺開發(fā)的BCMA/CD19雙靶向自體CAR-T細(xì)胞療法，具備“次日即可完成生產(chǎn)”的優(yōu)勢。目前，該候選產(chǎn)品正在一項(xiàng)由研究者發(fā)起的I期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行評估。

• 截至2021年1月12日，該研究的三個劑量組共計(jì)入組19例多發(fā)性骨髓瘤患者，其中最高劑量水平為3×10⁵細(xì)胞/公斤體重，以上患者都符合經(jīng)過多輪治療后復(fù)發(fā)/難治性標(biāo)準(zhǔn)。后續(xù)（2020年ASH年會公布數(shù)據(jù)后）入組的患者，都接受了最高劑量水平的治療。
• 早期客觀緩解率（ORR）高達(dá)94.7%（18/19），所有應(yīng)答均顯示獲得了極佳的部分緩解（VGPR），乃至嚴(yán)格意義上的完全緩解（sCR）；所有劑量組的數(shù)據(jù)，均呈現(xiàn)出快速、深入、持久的治療效果。
• 在最高劑量組中接受治療的全體患者（n=9）均取得微小殘留病灶陰性-嚴(yán)格意義上的完全緩解（MRD- sCR）。
• 19例患者中有18例（94.7%）屬于mSMART 3.0指南中定義的高?；颊?，患者的中位既往治療線數(shù)為5次。
• 94.7%（18/19）的患者曾三重暴露于PI、IMiD和至少第三種治療方案，包括抗CD38靶向療法。
• GC012F的安全性與此前觀察結(jié)果一致，主要出現(xiàn)的是低級別的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）（84%的患者為1/2級；11% 的（n=2）患者為3級），并未出現(xiàn)4級或5級CRS；在19例患者中均未觀察到免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性（ICANS）。治療期間發(fā)生的不良事件（TEAEs）主要表現(xiàn)為血細(xì)胞數(shù)減少和AST增加。所有TEAEs經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)治療后均得到緩解。
• 該研究還將持續(xù)針對GC012F治療患者過程中的有效性和安全性展開評估。

“很高興看到初期入組患者的隨訪情況與后續(xù)入組患者的治療效果間的相互佐證，不但印證了我們?nèi)ツ暝贏SH年會上公布的研究成果，更進(jìn)一步明確了GC012F雙靶向自體CAR-T細(xì)胞療法出色的安全性及有效性，包括針對高危患者?！?b>亙喜生物首席醫(yī)學(xué)官Martina Sersch博士表示：“高危患者通常極難治療，而此項(xiàng)研究中最高劑量組的所有患者都達(dá)到了MRD陰性sCR狀態(tài)，且在接受GC012F輸注后六個月乃至更長時間都保持著深度應(yīng)答。以上振奮人心的研究數(shù)據(jù)，為高危患者（包括對標(biāo)準(zhǔn)治療方案不產(chǎn)生/不持續(xù)應(yīng)答的患者）帶來了全新的希望。接下來，我們計(jì)劃在全球范圍內(nèi)推進(jìn)此項(xiàng)研究，包括推動其成為更優(yōu)先的治療選擇。期待在不久的將來，與大家分享更多動態(tài)。”

GC012F研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）共同主要研究者，上海長征醫(yī)院杜鵑教授表示：“多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種極難治療的惡性血液腫瘤。全球約有75萬名多發(fā)性骨髓瘤患者^[1]，每年新增患者約16萬名^[2]，且呈逐年上升趨勢。其中，高危患者占比達(dá)到20%-30%^[3]，通常預(yù)后較差，并伴隨更高的早期復(fù)發(fā)風(fēng)險、較短的無進(jìn)展生存期和總生存期。此次，我們欣慰地看到亙喜生物的BCMA/CD19雙靶向自體CAR-T細(xì)胞療法GC012F，針對復(fù)發(fā)/難治的多發(fā)性骨髓瘤患者的長期隨訪結(jié)果呈現(xiàn)出優(yōu)異的有效性和安全性；且得益于FasTCAR平臺優(yōu)勢，顯著縮短了臨床治療等待時間，為更多患者點(diǎn)燃生命的希望?！?/p>

GC012F研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）共同主要研究者，上海長征醫(yī)院傅衛(wèi)軍教授表示：“非常高興看到既去年我們在ASH會議上以口頭報(bào)告形式公布GC012F的首次人體試驗(yàn)數(shù)據(jù)后，該項(xiàng)研究再次取得積極進(jìn)展，此前的結(jié)果得到進(jìn)一步驗(yàn)證；這也讓我們看到了亙喜生物FasTCAR平臺與Dual CAR技術(shù)良好的應(yīng)用前景。隨著研究不斷深入，該款創(chuàng)新型BCMA/CD19雙靶向自體CAR-T細(xì)胞療法對于多發(fā)性骨髓瘤患者，尤其是高危患者所帶來的臨床獲益正不斷顯現(xiàn)，期待此項(xiàng)研究能繼續(xù)取得更多成果，爭取早日滿足復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者迫切的治療需求?！?/p>

電子海報(bào)詳情如下：

2021年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會

摘要8014：基于FasTCAR平臺開發(fā)的BCMA/CD19雙靶向CAR-T細(xì)胞療法GC012F治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的多中心首次人體試驗(yàn)的長期隨訪結(jié)果

海報(bào)發(fā)布日期：2021年6月4日

2021年歐洲血液學(xué)協(xié)會（EHA2021）大會

摘要EP962：基于FasTCAR平臺開發(fā)的BCMA/CD19雙靶向CAR-T細(xì)胞療法GC012F治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的多中心首次人體試驗(yàn)的長期隨訪結(jié)果

海報(bào)發(fā)布日期：2021年6月11日

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤（MM）是美國最常見的第三大惡性血液腫瘤，其腫瘤細(xì)胞起源于骨髓漿細(xì)胞，一種負(fù)責(zé)分泌抗感染抗體的免疫細(xì)胞。全球每年約有160,000名患者被確診患有多發(fā)性骨髓瘤；2020年，美國預(yù)計(jì)確診患者超過32,000名。近年來，雖然針對多發(fā)性骨髓瘤的治療已取得諸多進(jìn)展，但臨床治療效果依舊不盡如人意。國際骨髓瘤工作組（International Myeloma Working Group, IMWG）和梅奧骨髓瘤分層與風(fēng)險調(diào)適治療（Mayo Stratification for Myeloma and Risk-Adapted Therapy, mSMART）共識指南等標(biāo)準(zhǔn)將存在特定細(xì)胞遺傳學(xué)異常或其他異常的多發(fā)性骨髓瘤患者歸類為高?；颊?，這部分人群在全部多發(fā)性骨髓瘤患者中占比達(dá)20-30%。高?；颊叩脑缙趶?fù)發(fā)風(fēng)險高，無進(jìn)展生存期、總生存期較短，被認(rèn)為是最難治療的多發(fā)性骨髓瘤患者，通常預(yù)后較差。

關(guān)于GC012F

GC012F是基于FasTCAR平臺開發(fā)的雙靶向自體CAR-T療法候選產(chǎn)品。目前，該候選產(chǎn)品正在一項(xiàng)由研究者發(fā)起的多中心、I期臨床試驗(yàn)中評估其治療多發(fā)性骨髓瘤的安全性和有效性，覆蓋國內(nèi)多個研究中心。GC012F通過同時靶向表達(dá)BCMA的惡性漿細(xì)胞位點(diǎn)和表達(dá)CD19的早期祖細(xì)胞位點(diǎn)，為多發(fā)性骨髓瘤患者帶來快速、深入且持久的治療效果。 

關(guān)于FasTCAR

FasTCAR是亙喜生物具有知識產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺，旨在開發(fā)高質(zhì)量的自體CAR-T細(xì)胞療法。臨床前研究顯示，通過FasTCAR技術(shù)平臺生產(chǎn)的CAR-T細(xì)胞表型更年輕、耗竭程度更低，并且擴(kuò)增能力、持久性、骨髓遷移能力以及腫瘤細(xì)胞清除活性均得到增強(qiáng)。憑借“次日完成生產(chǎn)”的優(yōu)勢，F(xiàn)asTCAR平臺技術(shù)能大幅提高細(xì)胞生產(chǎn)效率，從而顯著降低生產(chǎn)成本，使細(xì)胞療法能夠惠及更多的癌癥患者。

關(guān)于亙喜生物

亙喜生物科技集團(tuán)（簡稱“亙喜生物”）是一家致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)突破性細(xì)胞療法的全球臨床階段生物制藥公司。利用其開創(chuàng)性FasTCAR和TruUCAR技術(shù)平臺，亙喜生物正在開發(fā)多項(xiàng)自體和同種異體的豐富臨床階段癌癥治療產(chǎn)品管線。這些產(chǎn)品有望攻克傳統(tǒng)CAR-T療法持續(xù)存在的重大行業(yè)挑戰(zhàn)，包括生產(chǎn)時間長、生產(chǎn)質(zhì)量欠佳、治療成本高和對實(shí)體瘤缺乏有效治療等。如需進(jìn)一步了解亙喜生物，請?jiān)L問www.gracellbio.com/關(guān)注領(lǐng)英賬號@GracellBio。

關(guān)于前瞻性陳述的警戒性聲明

該新聞稿中針對未來預(yù)期、計(jì)劃、前景以及其他非歷史事實(shí)的聲明可能包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定義的“前瞻性聲明”。這些聲明包括但不限于與本次發(fā)行的預(yù)計(jì)交易及完成時間相關(guān)的聲明。這些聲明可能但不一定包含下列詞匯以及相對應(yīng)的否定形式或相似的詞匯：目的為、預(yù)期、相信、 估計(jì)、預(yù)計(jì)、預(yù)測、打算、可能、前景、計(jì)劃、潛在、推想、擬定、尋求、可能、應(yīng)該、將。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異，也無法確保任何前瞻性聲明會實(shí)現(xiàn)。這些重要因素包括亙喜生物最近在年度報(bào)告20-F表單中的《風(fēng)險因素》章節(jié)所提及的因素，以及亙喜生物后續(xù)向美國證監(jiān)會期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。任何本聲明中的前瞻性聲明僅反應(yīng)當(dāng)前的預(yù)期，亙喜生物并無責(zé)任公開更新或回顧任一前瞻性聲明，無論是基于新信息、未來事件或是其他原因。請讀者不要在本新聞稿出版日之后依賴前瞻性聲明。

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