南京2019年4月7日 /美通社/ -- 4月4日，金斯瑞生物科技股份有限公司宣布，其子公司傳奇生物與強生制藥子公司楊森制藥共同開發(fā)并商業(yè)化，針對多發(fā)性骨髓瘤的藥物JNJ-68284528（LCAR-B38M），獲得歐洲藥品管理局（EMA）優(yōu)先藥物認定（PRIME）資格。獲此認定后，產(chǎn)品在臨床開發(fā)方面將獲得EMA的大力支持，有望早日上市，惠及更多患者。這是中國首個獲得歐洲藥品管理局（EMA）優(yōu)先藥物認定（PRIME）資格認證的CAR-T產(chǎn)品。
歐洲藥品管理局（EMA）優(yōu)先藥物認定（PRIME）項目，重點關(guān)注的是相較現(xiàn)有治療手段有顯著優(yōu)勢的藥物或可令已無治療選擇的患者受益的藥物。它為企業(yè)提供與監(jiān)管機構(gòu)加強互動和早期對話，從而優(yōu)化開發(fā)計劃并加速評估的通道，使藥物能夠更早為患者可及。通常來說，藥物的早期臨床數(shù)據(jù)需體現(xiàn)出可令患者的未滿足醫(yī)療需求獲益的潛力，才有可能被該項目接受。優(yōu)先藥物認定讓申請者在臨床開發(fā)階段就得到確認他們的藥物有資格獲得加速評審，從而將實際審核時間由210日降至150日。EMA官網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，截至2019年3月28日，所有申請該項目的藥物，最終獲得資格認證的比例為23%。
此次獲得認證的藥物，是生命科學(xué)研發(fā)服務(wù)和產(chǎn)品領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者金斯瑞集團旗下的子公司傳奇生物自主研發(fā)的B細胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法。該藥物于2017年獲國家藥品監(jiān)督管理局（原國家食品藥品監(jiān)督管理總局）受理臨床試驗申請（IND），并于2018年先后獲得中國CDE及美國FDA的IND批準(zhǔn)，也是目前BCMA CAR-T中唯一在中、美、歐同時進行注冊臨床試驗的產(chǎn)品。
2017年12月，傳奇生物與楊森達成全球合作和許可協(xié)議，雙方共同開發(fā)和商業(yè)化BCMA CAR-T產(chǎn)品。楊森向金斯瑞支付3.5億美元首期款及后續(xù)里程碑付款，創(chuàng)下其時中國藥企對外專利授權(quán)首付款最大金額記錄及合作最優(yōu)條件。今年3月，傳奇生物在都柏林建立的歐洲總部正式投入運營，被業(yè)界認為是傳奇布局全球市場的又一重要舉措。
此次，JNJ-68284528（LCAR-B38M）能獲得該優(yōu)先藥物認定，是基于兩項臨床研究結(jié)果，分別為傳奇生物在中國發(fā)起評估LCAR-B38M的1/2期LEGEND-2研究（NCT03090659）以及由楊森制藥與傳奇生物合作開展的評估JNJ-68284528的1b/2期CARTITUDE-1研究（NCT03548207）。LEGEND-2的研究結(jié)果已在2017年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）、2017美國血液學(xué)會（ASH）以及2018年美國血液學(xué)會（ASH）等國際性會議公布。CARTITUDE-1的研究結(jié)果也將在今后的會議發(fā)布。
目前，JNJ-68284528（LCAR-B38M）臨床試驗正在中美兩地快速開展。在美國及歐盟國家， CARTITUDE-1研究正在對JNJ-68284528進行評估，該療法用于治療至少接受過三種治療方案的多發(fā)性骨髓瘤患者，包括蛋白酶體抑制劑（“PI”），一種免疫調(diào)節(jié)藥物（“IMiD”）和抗CD38抗體，且患者在開始最近治療的12個月內(nèi)有疾病進展記錄，或?qū)σ环N免疫調(diào)節(jié)藥物和蛋白酶體抑制劑雙重耐藥。在中國地區(qū)，2期CARTIFAN-1確證性試驗（NCT03758417）正在積極招募受試者，以進一步評估LCAR-B38M治療晚期復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的效果。
“盡管最近取得很多進展，但多發(fā)性骨髓瘤仍然未能治愈，這令發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新的治療方法變得至關(guān)重要。”傳奇生物首席執(zhí)行官許遠博士表示，“歐洲藥品管理局能認識到JNJ-68284528（LCAR-B38M）的創(chuàng)新性及在復(fù)發(fā)/難治性骨髓瘤方面的治療潛力，讓我們備受鼓舞。我們期待與楊森合作，盡快將JNJ-68284528（LCAR-B38M）推向市場，惠及更多患者。”
金斯瑞生物科技有限公司主席兼首席行政官章方良博士表示，“金斯瑞在基因合成領(lǐng)域有長達近17年的服務(wù)經(jīng)驗和技術(shù)積累，現(xiàn)在已經(jīng)走上了多元化的道路。強大的創(chuàng)新能力和技術(shù)積累成功孵化了子公司傳奇生物的CAR-T細胞治療業(yè)務(wù)，未來，我們會不斷努力，在生物科技產(chǎn)業(yè)的其他細分領(lǐng)域繼續(xù)取得更多突破，為客戶和患者創(chuàng)造更多價值。”
