三大CAR-T公司CEO首度同框  讓“天價藥”真正可及

北京2022年11月22日 /美通社/ -- 11月20日，第二十五屆北京國際生物醫藥產業發展論壇，暨第四屆金斯瑞細胞基因治療產業發展與合作論壇在“云端”盛大舉行。本次論壇由北京市科學技術委員會、中關村科技園區管委會、北京昌平區人民政府、金斯瑞生物科技股份有限公司（HK.1548）共同主辦，聚集了學術權威、產業先鋒、臨床專家在內的30余位行業意見領袖，探討細胞基因治療差異化的未來方向，共謀細胞基因治療的商業化破局之路。本次論壇傳奇生物、復興凱特和藥明巨諾三大中國CAR-T生物醫藥公司CEO首次同框，分享洞見，迅速吸引了媒體與業界關注的目光。

回看2022年，生物醫藥行業取得頗多收獲。伴隨著生物醫藥產業蓬勃發展，細胞和基因治療成為其中最具熱度、最受關注的研究領域之一，各類創新成果持續涌現，并加速向生產力轉換。截至目前，中國已成為了全球基因治療藥物研發的最主要市場之一，臨床研究數量累計超過300項，位居全球第二，特別是以“CAR-T”療法為代表的細胞治療進展迅速。

同時，隨著國內CAR-T細胞療法的迅速發展，“一針就能消除癌細胞”、“抗癌神藥”、“天價藥”等各種標簽與驚嘆，已將CAR-T推到“聚光燈”下。作為創新藥物，獲批上市后卻同樣面臨商業化的巨大挑戰，如何達到更好的可及性，始終是懸在創新藥頭上的巨大問號。

本次論壇圍繞“突破內卷，細胞基因治療差異化競爭路指何方”，“穿越資本熱潮與產業創變，GCT商業化落地困局何解”等主題展開深入研討。呈現了10場主旨演講、1場深度對話和2場圓桌討論。包括中國科學院院士、四川學華西醫院臨床腫瘤中心主任與生物治療國家重點實驗室主任、中國醫藥生物技術協會理事長魏于全，中國工程院院士、中國科學技術大學生命科學與醫學部基礎醫學院院長田志剛兩位院士在內的學術權威、產業先鋒、國內外監管部門代表、臨床專家等各界精英，從政策導向、前沿技術、產業創新等多維度解析行業熱點，共話細胞基因發展未來。

CAR-T天團齊聚首 探索創新藥盈利之道

與中國相關的CAR-T公司“掌門人”首次齊聚首，是本屆論壇的一大亮點。復星凱特、藥明巨諾、傳奇生物，國內GCT領域三家拔得頭籌拿到藥物獲批的行業巨頭，分享了從實踐中得來的真知灼見，洞見未來。

2021年，國內兩款CAR-T產品的上市開啟了我國商業化元年，細胞基因療法不僅從萌芽階段進入了快速發展期，也開始逐步向產業化轉化。與此同時，來自于研發技術、產品質量、生產工藝、商業化、供應鏈穩定等方面的挑戰也隨之而來。

本次論壇特別設置主題為 “從GCT商業化實戰看創新藥破局盈利之路” 的深度對話環節，傳奇生物CEO黃穎博士、藥明巨諾聯合創始人、董事長兼首席執行官李怡平、復星凱特CEO黃海，三位同臺展開激烈探討，就如何降本增效以擴大可觸及的人群，藥物的安全性和有效性如何進一步優化；如何借助全球優勢資源推進中國基因與細胞治療產業化進程及取得商業化成功等話題進行了深入探討，探索了創新藥如何破局的盈利之路。

談話中，三位頻繁碰撞出思維火花，大家共同認為，對于創新藥，應當更多關注其價值，而非價格，CAR-T療法讓患者一次治療、終身受益，這正是藥物本身價值的體現。這樣的創新需要全社會共同努力支撐其前行，國家醫保政策的支持、支付方式的創新、藥企的降本增效，三者需要相互配合，才能讓創新藥長久生存下去。細胞治療給患者帶來的價值已經引人注目。相信未來十年，細胞治療的前路會更加光明。

權威監管代表引領撥云見霧

細胞基因治療的發展離不開監管政策的指引。近年來，我國出臺了一系列利好政策，進一步規范、促進了生物藥的發展。加強與監管部門溝通，與全球監管趨同，關系到CAR-T的未來之路。

本次論壇特邀國家藥品監督管理局藥品評審中心生物制品臨床部主審審評員高建超、FDA生物制品評估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士，請他們各自分享了中國藥監審評審批創新進展及成果、FDA視角下的Car-T細胞治療審批政策導向與最新監管趨勢。從頂層思考出發，分析行業內在邏輯，詳解當下改革進展及監管成果的科學轉化情況，捕捉醫藥研發新機遇。

高建超先生的分享進一步展示了我國對細胞基因治療的監管環境正在不斷改善，將更好地涵養我們的創新藥研發生態，為中國本土的創新釋放更多機會。Peter Marks博士則分享了不同以往的監管新思路，介紹了 FDA指南中明確加速審評審批的程序，包括快速通道，優先審評，加速審批，以及突破性療法認定等，有助于GCT領域各方參與者打開視野，走向全球市場。

提升CAR-T可及性 探索創新支付

CAR-T上市除了與之相伴的商業化難題，還有它的“天價藥”標簽。無論是企業還是醫保的角度，如何提升CAR-T產品的可及性和可支付性成為了亟待解決的難題。讓“天價藥”飛入尋常百姓家，創新支付模式的探索是最有效且快速的方式之一，只有定價及支付方式的不斷優化才是提高患者可及性，真正拉開我國細胞基因治療商業化序幕的關鍵。而如何通過相關法規和報銷政策，探索能夠讓更多患者受益的支付方式尤為重要，這也是提升CAR-T產品可及性，實現商業化之路的重中之重。

本次論壇特邀眾多保險、投資界精英人士，企業權威人物現身說法，站在各自不同角度剖析可能的解決方案。嘉賓們一同探討了如何通過相關法規和報銷政策，鼓勵多層次醫療保障體系和創新的醫療支付方式；社會資本貢獻力量，聯合藥企與保險公司來提升治療的可及性；以及已獲上市CAR-T產品的國家推行醫療支付措施。

針對患者關心的支付話題，與會嘉賓表示，隨著商業保險和政府主導的惠民保不斷普及和完善，創新藥不再僅僅依靠醫保，而是可以在政府的指導下，為患者構建多層次的保障，為患者的用藥選擇增加信心。而對于CAR-T來說，商業保險的支持與幫助是現階段需要的。

嘉賓們也對藥企、商保與患者如何實現共贏表達了看法，一方面，保險公司需要不斷擴大投保人群，惠及更多人，以降低基本成本；另一方面，藥企需要就CAR-T治療總體費用可控的特點上加深與保險公司的合作。參與討論的嘉賓都表示，未來希望能夠探索更好的協作機制，用共贏的方式推進患者的可及性，給患者帶來更好的就醫體驗。

高質量的科學研究和合作交流是推動生物醫藥產業發展的基石。作為行業領軍企業，金斯瑞一直致力于搭建行業交流的平臺，已連續4年舉辦以細胞與基因治療相關的行業論壇，為促進科研院所、醫藥企業與監管部門之間的交流，密切產學醫的創新合作，共同推動細胞基因治療產業的發展貢獻自己的力量。同時，金斯瑞也在不斷拓展自身產業鏈的上下游，其生命科學服務及產品業務、生物藥CDMO業務、細胞治療業務三大業務領域均在GCT方面強勢發力，全產業鏈布局已取得階段性成果。未來，金斯瑞將依托堅實的技術基礎和平臺優勢，繼續錨定細胞與基因治療領域，持續提升產品及服務能力。

金斯瑞輪值CEO柳振宇博士表示：“我們帶著新理念、新觀點、新思路，討論細胞基因治療的發展與挑戰、政策與機遇、創新趨勢與產業化進程，這是我們相聚在此的一個重要原因，也是我們從業人員的責任與使命。”

這是金斯瑞自2020年起，相繼在舊金山、上海、南京之后，連續成功舉辦的第四屆細胞基因治療產業發展與合作論壇。