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上海2025年12月29日 /美通社/ -- 科濟藥業（股票代碼：2171.HK），一家專注于開發創新CAR-T細胞療法的生物制藥公司，宣布已向國家藥品監督管理局提交通用型BCMA CAR-T產品CT0596的兩項新藥臨床試驗（IND）申請，以分別啟動治療復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）及原發性漿細胞白血病（pPCL）的Ib/Ⅱ期臨床試驗。
CT0596是一款靶向BCMA的通用型CAR-T細胞療法，基于科濟藥業自主研發的THANK-u Plus®平臺開發，通過敲除NKG2A、TRAC及B2M基因，降低移植物抗宿主病（GvHD）及宿主免疫排斥風險，并輔以額外基因編輯，進一步阻斷宿主NK細胞介導的排斥反應，從而提升產品的療效和安全性。
CT0596已在中國開展研究者發起的臨床試驗（IIT），探索其治療R/R MM及pPCL的臨床潛力。在2025年ASH年會發表的首次人體研究中，CT0596展現出良好的安全性及令人鼓舞的療效信號。截至2025年8月31日，8例接受CT0596輸注的R/R MM患者均為可評估療效人群，中位隨訪時間為4.14個月。6例患者達到部分緩解（PR）及以上療效：3例達到完全緩解/嚴格意義的完全緩解（CR/sCR）（均屬于全劑量清淋的患者），1例達到非常好的部分緩解（VGPR），2例達到PR。4例患者出現1級細胞因子釋放綜合征（CRS），無2級及以上CRS發生。未觀察到免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）或GvHD。未觀察到劑量限制性毒性、治療中斷或死亡事件。
此前，公司亦公布了CT0596治療復發/難治性pPCL初步臨床數據，2例窮盡目前可及治療、疾病負荷重、進展迅速的pPCL患者在接受CT0596治療之后，均達到sCR。
本次IND申請的提交，標志著CT0596開始進入注冊性臨床開發階段，有望為R/R MM及pPCL患者提供新的治療選擇。
關于CT0596
CT0596是一款靶向BCMA的通用型CAR-T細胞療法，基于科濟藥業自主研發的THANK-u Plus®平臺開發，目前正在復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）或原發性漿細胞白血病（pPCL）中開展研究者發起的臨床試驗。CT0596顯示出初步良好的安全性及令人鼓舞的療效信號。公司還計劃在其他漿細胞腫瘤以及漿細胞驅動的自身免疫性疾病中進一步探索。
關于科濟藥業
科濟藥業（股票代碼：2171.HK）是一家生物制藥公司，專注于開發創新CAR-T細胞療法，以滿足未滿足的臨床需求，包括但不限于血液惡性腫瘤、實體瘤及自身免疫性疾病。公司形成了從靶點發現、臨床前研究、產品臨床開發到商業規模生產的CAR-T細胞研究與開發的端到端能力。公司通過自主研發新技術以及擁有全球權益的產品管線，以解決現有CAR-T細胞療法的挑戰，比如提高安全性，提高實體瘤治療的療效和降低治療成本等。科濟藥業的使命是成為全球生物制藥領域的領導者，為全球癌癥及其他疾病的患者提供創新和差異化的細胞療法，使癌癥及其他疾病可治愈。
前瞻性聲明
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