上海2025年3月4日 /美通社/ -- 由生成式人工智能（AI）驅動的臨床階段生物醫藥公司英矽智能，和專注于中樞神經系統藥物開發和商業化的生物醫藥公司元羿生物于近期宣布達成戰略研發合作。雙方將在新型中樞神經系統（Central nervous system, CNS）疾病療法的早期研發階段開展合作，重點針對指定潛在靶點，從零開始開發小分子抑制劑，直至推進至臨床前候選藥物提名。
此次合作中，雙方將結合英矽智能前沿生成式人工智能藥物發現平臺Pharma.AI及廣泛藥物研發經驗，與元羿生物專業科學研究成果及積累的專有數據資產，關注具有穿透血腦屏障（Blood-brain barrier, BBB）潛力的小分子抑制劑的開發，共同為CNS疾病領域帶來變革性的創新治療方案。通過利用先進的人工智能技術，雙方的合作旨在拓展全球患者的治療選擇、并優化臨床獲益。
元羿生物是一家以CNS藥物開發為專場的生物醫藥公司，憑借對復雜生物通路的深入理解和對靶點生物學的重視，該公司專注提供變革性解決方案。基于過去的研究合作與科研成果轉化，元羿生物已成功研發多款創新療法。
英矽智能于2016年在同行評議期刊中首次描述了使用生成式人工智能設計新分子的概念，隨后成功開發商業化Pharma.AI平臺。自2021年來，該平臺支持了英矽智能自主搭建的30余條自有管線，其中10個藥物分子已獲得臨床試驗批件，為人工智能驅動的藥物發現和開發樹立了標桿。CNS是英矽智能關注的關鍵疾病領域之一。
元羿生物創始人兼首席執行官陳小祥博士表示，"隨著多條管線進入臨床階段，我們期待進一步擴大針對CNS疾病的治療組合，此次與英矽智能的合作有望助力這一愿景。在英矽智能創新人工智能平臺的支持下，元羿生物在CNS生物學和臨床開發方面的專業知識有望為治療范式的轉變做出更大貢獻。"
英矽智能創始人兼首席執行官Alex Zhavoronkov博士表示，"我很高興看到此次合作的達成，它標志著人工智能在藥物發現領域邁出展現變革性潛能的又一步。通過此次合作，我們將進一步驗證生成式人工智能技術與細分領域專業知識的結合，如何為CNS疾病治療帶來新的解決方案，尤其是克服血腦屏障穿透性挑戰。"
近期，英矽智能宣布提名可穿透血腦屏障的NLRP3抑制劑ISM8969，用于治療包括阿爾茨海默病和癲癇在內的炎癥相關疾病，進一步豐富了英矽智能針對CNS疾病和衰老相關疾病的產品組合。通過整合先進的AI和自動化技術，英矽智能在實際應用案例中展現出效率提升，為AI驅動的藥物研發樹立了標桿。與傳統藥物研發通常需要2.5-4年的時間周期相比，英矽智能在2021至2024年間的自研項目，從立項到提名臨床前候選藥物（PCC）的平均耗時為12-18個月之間，每個項目僅需合成和測試約60-200個分子，從PCC到IND-enabling階段的成功率達到100%。
2024年初，英矽智能在Nature Biotechnology發布論文，介紹了領先自研AI藥物ISM001-055從人工智能算法到II期臨床試驗的整個研發歷程。該候選藥物具有人工智能發現的靶點和人工智能設計的結構，針對其進行評估的一項IIa期臨床試驗（NCT05938920）于近期發布積極初步結果。數據表明，ISM001-055在用藥12周后顯示出全劑量組中的良好安全性和用力肺活量（FVC）的劑量依賴性藥效趨勢。
