上海2025年2月24日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今日宣布，其在研肺纖維化療法口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑nerandomilast的上市申請已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）的受理，用于治療成人特發(fā)性肺纖維化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF）。此前，該療法已被CDE納入優(yōu)先審評審批程序，以加速其在中國獲批上市的步伐。本次上市申請遞交是基于nerandomilast關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)FIBRONEER?-IPF的積極結(jié)果，這是十年來首個(gè)達(dá)到主要終點(diǎn)的IPF III期臨床試驗(yàn)。IPF治療領(lǐng)域有望迎來下一代突破性療法。

IPF是一種嚴(yán)重的致死性肺部疾病，特征性的表現(xiàn)為肺纖維化程度持續(xù)增加、肺功能持續(xù)下降、呼吸癥狀加重，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。IPF的自然病程多變且無法預(yù)測，預(yù)后不佳，患者在確診后的中位生存期約為3年^[1]，比大多數(shù)癌癥的5年生存率都低，因此又被稱為"不是癌癥的癌癥"。目前，IPF直接的致病途徑尚不明確，治療手段一直十分有限。

Nerandomilast是勃林格殷格翰在研的新型PDE4B抑制劑，其通過抑制PDE4B酶發(fā)揮作用，該酶在肺部高度表達(dá)，并與纖維化和炎癥過程密切相關(guān)。通過抑制這些通路，nerandomilast展現(xiàn)了抗纖維化和抗炎的雙重效果，有望為IPF患者帶來臨床獲益。2022年，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）曾授予nerandomilast突破性療法認(rèn)定，凸顯了其在IPF治療中的潛力^[2]。

Nerandomilast關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)FIBRONEER?-IPF結(jié)果顯示：與安慰劑相比，接受在研化合物nerandomilast治療的第52周，患者的用力肺活量（FVC，mL）較基線的絕對變化達(dá)到了主要終點(diǎn)^[3],[4]。研究結(jié)果將在今年稍晚時(shí)候公布。

勃林格殷格翰大中華區(qū)研發(fā)和醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人張維博士表示："作為肺纖維化領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，勃林格殷格翰一直以患者需求為中心進(jìn)行研發(fā)創(chuàng)新，特發(fā)性肺纖維化一直是臨床上極具挑戰(zhàn)性的疾病，存在巨大的未被滿足的治療需求。Nerandomilast是我們繼維加特^®之后研發(fā)的又一重磅抗纖維化創(chuàng)新藥物，它的到來標(biāo)志著IPF研發(fā)領(lǐng)域的突破性進(jìn)步。我們將與相關(guān)部門緊密合作，期待繼續(xù)以‘中國速度'推動這款全球創(chuàng)新藥在中國獲批上市，為中國肺纖維化患者帶來全新治療選擇。"

關(guān)于特發(fā)性肺纖維化（IPF）

特發(fā)性肺纖維化（IPF）是一類最常見的進(jìn)展性纖維化間質(zhì)性肺疾病（ILD），其臨床癥狀包括：活動誘發(fā)的呼吸急促、持續(xù)干咳、胸部不適、疲勞和乏力。盡管被視為"罕見"病，但I(xiàn)PF影響了全球約三百萬人^[5],[6]。該疾病主要影響50歲以上的人群，且男性患者多于女性^[6]。

關(guān)于nerandomilast

Nerandomilast是一款在研的口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑，正被開發(fā)作為特發(fā)性肺纖維化（IPF）和進(jìn)展性肺纖維化（PPF）的潛在治療藥物^[3]。Nerandomilast于2022年2月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的特發(fā)性肺纖維化（IPF）突破性療法認(rèn)定^[3]。