上海2024年3月1日 /美通社/ -- 科濟藥業(yè)（股票代碼：2171.HK），一家主要專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創(chuàng)新CAR-T細胞療法公司宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（"NMPA"）已經(jīng)正式批準賽愷澤^®（澤沃基奧侖賽注射液，產(chǎn)品編號：CT053，一種針對BCMA的自體CAR-T候選產(chǎn)品）的新藥上市申請（"NDA"），用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往經(jīng)過至少3線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。

賽愷澤^®是一種自體BCMA靶向CAR-T細胞產(chǎn)品，它是通過慢病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)T細胞產(chǎn)生的。慢病毒編碼的CAR包括全人源BCMA特異性單鏈可變片段（"scFv"），人CD8α鉸鏈結(jié)構(gòu)域、CD8α跨膜結(jié)構(gòu)域、4-1 BB協(xié)同刺激結(jié)構(gòu)域以及CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。自研的新全人源scFv具有較高的結(jié)合親和力和穩(wěn)定性。

賽愷澤^®的獲批是基于一項在中國進行的開放標簽、單臂、多中心II期的臨床試驗（LUMMICAR STUDY 1，NCT03975907）。根據(jù)2022年美國血液學(xué)會（"ASH"）公布的試驗結(jié)果，賽愷澤^®表現(xiàn)出令人鼓舞的療效和良好的安全性。

多發(fā)性骨髓瘤是一種難治性的惡性漿細胞疾病，約占所有血液腫瘤的10%。^[1]隨著中國老齡化的加速以及人口平均預(yù)期壽命的提高，多發(fā)性骨髓瘤患病人數(shù)將持續(xù)增加，根據(jù)Frost and Sullivan估計，2023年中國多發(fā)性骨髓瘤的患病人數(shù)大約為15.3萬人，新發(fā)病例數(shù)為2.32萬人，預(yù)計中國多發(fā)性骨髓瘤的患病人數(shù)于2030年將增長至26.63萬人。^[2]

賽愷澤^®中國注冊臨床試驗主要研究者、北京朝陽醫(yī)院血液科主任醫(yī)師陳文明教授表示："在傳統(tǒng)治療方式下，復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的預(yù)后較差，且治療選項很少。這些患者存在巨大的未被滿足的臨床需求，亟需一種有效、安全和方便的治療方法。賽愷澤^®的獲批為我們臨床醫(yī)生提供了更多選擇，也給患者帶來了新的希望。"

賽愷澤^®中國注冊臨床試驗主要研究者、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任醫(yī)師傅琤琤教授表示："從已發(fā)表的LUMMICAR-1研究結(jié)果來看，賽愷澤^®在復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中顯示出了深度且持久的療效，總體耐受性良好。非常欣慰能看到賽愷澤^®成功獲批上市，也期待它未來惠及更多患者，幫助患者獲得高質(zhì)量的長期生存。"

科濟藥業(yè)創(chuàng)始人、董事會主席、首席執(zhí)行官、首席科學(xué)官李宗海博士表示："在科濟成立十年之際，我非常高興宣布賽愷澤^®成功獲批上市，這是公司發(fā)展歷程中的重要里程碑，也是對我們團隊不懈努力的最好回饋，衷心感謝團隊成員、研究者、患者以及社會各界的支持與信任。我們期待賽愷澤^®能為復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者帶來更多的希望，改善他們的生存狀況。秉承‘科創(chuàng)濟世'的愿景，我們將持續(xù)探索新技術(shù)，拓展擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線，解決CAR-T細胞療法面臨的重大挑戰(zhàn)，并為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新和差異化的細胞療法。"

關(guān)于賽愷澤^®

賽愷澤^®是一種用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的全人抗自體BCMA CAR-T細胞產(chǎn)品。科濟藥業(yè)于2024年3月1日收到國家藥品監(jiān)督管理局的通知，批準賽愷澤^®新藥上市申請（批準日期2024年2月23日），用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往經(jīng)過至少3線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。科濟藥業(yè)正在北美推進1b/2期臨床試驗（LUMMICAR STUDY 2），以評估賽愷澤^®用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的安全性及療效。

賽愷澤^®于2019年獲得美國FDA的再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）及孤兒藥稱號，以及先后于2019年及2020年獲得歐洲藥品管理局（EMA）的優(yōu)先藥物（PRIME）及孤兒藥產(chǎn)品稱號。賽愷澤^®也于2020年獲得國家藥品監(jiān)督管理局的突破性治療藥物品種。

2023年1月，科濟藥業(yè)與華東醫(yī)藥就賽愷澤^®達成在中國大陸地區(qū)的商業(yè)化合作，科濟藥業(yè)授予華東醫(yī)藥賽愷澤^®在中國大陸地區(qū)的獨家商業(yè)化權(quán)益。

關(guān)于科濟藥業(yè)

科濟藥業(yè)（股票代碼：2171.HK）是一家在中國及美國擁有業(yè)務(wù)的生物制藥公司，主要專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創(chuàng)新CAR-T細胞療法。我們建立了從靶點發(fā)現(xiàn)、創(chuàng)新型CAR-T細胞研制、臨床試驗到商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)的CAR-T細胞研究與開發(fā)平臺。我們通過自主研發(fā)新技術(shù)以及擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線，以解決CAR-T細胞療法的重大挑戰(zhàn)，比如提高安全性，提高治療實體瘤的療效和降低治療成本。我們的使命是成為能為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新和差異化的細胞療法，并使癌癥可治愈的全球生物制藥領(lǐng)導(dǎo)者。

前瞻性聲明

本新聞稿中所有不屬于歷史事實或與當前事實或當前條件無關(guān)的陳述都是前瞻性陳述。此類前瞻性聲明表達了本集團截至本新聞稿發(fā)布之日對未來事件的當前觀點、預(yù)測、信念和預(yù)期。此類前瞻性聲明是基于本集團無法控制的一些假設(shè)和因素。因此，它們受到重大風(fēng)險和不確定性的影響，實際事件或結(jié)果可能與這些前瞻性聲明有重大差異，本新聞稿中討論的前瞻性事件可能不會發(fā)生。這些風(fēng)險和不確定性包括但不限于我們最近的年度報告和中期報告以及在我們公司網(wǎng)站https://www.carsgen.com 上發(fā)布的其他公告和報告中「主要風(fēng)險和不確定性」標題下的詳細內(nèi)容。對于本新聞稿中的任何預(yù)測、目標、估計或預(yù)測的實現(xiàn)或合理性，我們不作任何陳述或保證，也不應(yīng)依賴這些預(yù)測。

參考文獻
1.    Kyle RA, Rajkumar SV. Multiple myeloma. N Engl J Med. 2004;351:1860-1873.
2.    Frost and Sullivan. Cellular Immunotherapy Market. Independent Market Research version March, 2021. Data on file.

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