上海2024年1月13日 /美通社/ -- 百時美施貴寶中國宣布，全球首款心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰（Mavacamten）經海南省藥品監督管理局批準，用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。中國內地首位瑪伐凱泰的患者已在上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院（海南博鰲研究型醫院）接受了治療。

作為國內目前唯一的"醫療特區"，海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區是由國務院批準設立的。國家賦予先行區特許藥械政策，允許先行區進口、使用已經在部分國家獲批但尚未在國內獲批的新藥，以此加速滿足中國患者和醫生對臨床急需藥物的可及性。

肥厚型心肌病（HCM）主要是由于編碼肌小節相關蛋白基因致病性變異導致的、或病因不明的以心肌肥厚為特征的心肌病，左心室壁受累常見，需排除其他的心血管疾病或全身性、代謝性疾病引起的心室壁增厚。HCM根據是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分為梗阻性和非梗阻性。據估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者^[1]。HCM患者中約三分之二為梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一則是非梗阻性肥厚型心肌病患者^[2]。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，強體力活動可導致疲勞或呼吸困難，影響患者的日常生活。

上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院心臟內科金瑋教授表示："肥厚型心肌病的治療存在著巨大的未被滿足的需求，如果患者不積極治療，不僅會影響到生活質量，還會影響心臟功能，甚至引起猝死。瑪伐凱泰作為全球首個靶向疾病病理生理機制的藥物，希望它未來能成為對中國HCM患者有重要意義的全新治療選擇。1月12日當天，在上海交通大學附屬瑞金醫院心臟內科團隊的精心診療和關懷下，首位患者完成了瑪伐凱泰新藥治療，意味著國內oHCM患者可以不出國門就使用上這款新藥，也標志著國內oHCM患者的治療開啟新時代。"

瑪伐凱泰是首個且目前唯一獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準的心肌肌球蛋白抑制劑，其靶向作用于心肌肌球蛋白ATP酶，能夠減少肌動蛋白-肌球蛋白橫橋的過量形成從而減輕心肌細胞過度收縮，改善舒張功能。2022年2月瑪伐凱泰獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心授予的"突破性治療藥物"認證，用于治療梗阻性肥厚型心肌病患者。2023年4月中國國家藥品監督管理局（NMPA）接受瑪伐凱泰用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新藥上市申請（NDA），并將其納入了優先審評。

百時美施貴寶副總裁、中國及亞洲區域市場總經理、中國區總裁陳思淵女士表示："百時美施貴寶始終致力于通過各種創新準入渠道，快速為中國患者帶來全球領先的創新藥物。這次很高興看到肥厚型心肌病的全球首創藥物瑪伐凱泰能夠在海南先行區率先落地并為患者帶來切實的獲益。期待該藥物能早日獲得國內監管機構的批準，為更廣泛的中國梗阻性肥厚型心肌病患者帶來福音，以踐行我們'中國2030戰略'這一長期承諾。"

目前瑪伐凱泰尚未獲得國家藥品監督管理局的上市批準。本材料非推廣用途，如若想了解更多醫學專業信息，請咨詢醫療衛生專業人士。