上海2024年10月24日 /美通社/ -- 百時美施貴寶今日宣布，繼獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）優先審評批準后，創新治療藥物邁凡妥^®（通用名：瑪伐凱泰膠囊）現已在國內上市，用于治療紐約心臟協會（NYHA）心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善運動能力和癥狀。這是全球首創，也是目前唯一獲批用于治療梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制劑。

EXPLORER-CN主要研究者、北京協和醫院院長張抒揚教授表示：“瑪伐凱泰具有獨特的作用機制，能夠靶向疾病核心病理生理機制，在緩解左心室流出道梗阻、改善臨床癥狀等方面為患者帶來了顯著獲益，患者的運動能力和生活質量明顯改善。在國內上市后，患者可以更便利地使用創新藥物，這無疑為更多的中國梗阻性HCM患者提供了新的治療選擇，有望重新定義這一患者群體的治療前景。”

創新機制  破解治療難題

肥厚型心肌病（HCM）主要是由于編碼肌小節相關蛋白基因致病性變異導致的，或病因不明的心肌病，以心肌肥厚為特征，左心室壁受累最為常見^[1]。根據是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，HCM可分為梗阻性HCM和非梗阻性HCM，而梗阻的存在會加重對心功能的損害。與非梗阻性HCM相比，梗阻性HCM患者的生存率更低^[1]。而疾病所導致的勞力性呼吸困難、胸痛等癥狀，以及心力衰竭等急慢性并發癥，不僅嚴重影響患者的預后和生活質量，也為其家庭帶來了沉重的疾病負擔。

過多肌球蛋白和肌動蛋白橫橋的形成，以及肌球蛋白超松弛狀態的失調是HCM的機理特征。盡管常規藥物治療能夠部分緩解梗阻性HCM患者的癥狀，但該疾病的病理生理機制復雜，很難滿足患者個體化治療需求。而室間隔減容治療（SRT）技術要求高，可及性有限。臨床上亟須創新治療以改善患者的治療現狀。作為創新治療藥物，邁凡妥^®可靶向作用于心肌肌球蛋白，能夠減少肌球蛋白和肌動蛋白橫橋的過度形成，從而減輕心肌的過度收縮，并改善舒張功能^[1]。

張抒揚教授表示：“中國III期臨床研究EXPLORER-CN證實了瑪伐凱泰在中國梗阻性HCM患者中的有效性與安全性，患者的左心室流出道（LVOT）峰值壓差、LVOT梗阻、紐約心臟協會（NYHA）心功能分級、心臟結構等方面均顯著改善。而今年9月公布的全球長期擴展研究MAVA-LTE顯示，EXPLORER-LTE隊列患者在超過三年的隨訪期內，多項心臟指標均獲得持續穩定的改善，且安全性良好，進一步凸顯了瑪伐凱泰在梗阻性HCM長期治療中的地位。我們相信瑪伐凱泰在中國上市后，將讓更多的中國梗阻性HCM患者受益于這一創新療法，在需要持續管理的疾病中，達成理想的治療目標。”

目前，邁凡妥^®已被納入國內外多個權威指南，包括《2024 AHA/ACC肥厚型心肌病管理指南》^[2]、《2023歐洲心臟病學會（ESC）心肌病管理指南》^[3]、《中國成人肥厚型心肌病診斷與治療指南2023》^[4]以及《中國肥厚型心肌病指南2022》^[1]。

多方協力，開啟泰然“心”生

創新治療的突破性發展推動了疾病治療領域的不斷升級，瑪伐凱泰的上市為梗阻性HCM患者帶來了新的治療選擇和希望。然而，由于HCM的癥狀與其他心臟疾病相似，疾病容易被忽視，目前診斷率相對較低。加上公眾及患者對該疾病的關注度及認知水平有限、信息獲取不充分、經濟狀況差異大等原因，肥厚型心肌病在診療上依然面臨嚴重挑戰。

為此，百時美施貴寶在引入創新藥物的同時，積極與第三方攜手，通過開展患者教育項目和患者支持項目，助力其提升知識儲備，減輕經濟壓力。相信隨著疾病教育項目持續深入地開展，患者將有望通過更科學的方式有效管理疾病。

百時美施貴寶副總裁、中國及亞洲區域市場總經理、中國區總裁陳思淵女士表示：“邁凡妥^®是百時美施貴寶實施‘中國2030戰略’后在心血管領域獲批的第一個創新藥物。今年年初，邁凡妥^®已在海南博鰲樂城先行區率先為部分中國患者帶來了臨床獲益，期待在國內上市后，邁凡妥^®能夠為更多中國梗阻性HCM患者帶來福音。同時，我們將與政府和社會各界攜手，積極探索創新支付模式，通過多元化的舉措提升藥物可及性，助力患者開啟泰然‘心’生。”

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