關愛倡議 | 守護Castleman病患者，傳遞生命之音

北京2023年7月24日 /美通社/ -- 2023年7月23日國際Castleman病日，《Castleman?。ㄢ忚K?。┗颊哧P愛倡議書》在北京協和醫院正式發布，旨在通過多方攜手共同為罕見病Castleman病患者發聲，更是對罕見病患者的生命呵護。

該倡議書的發布是由中華醫學會罕見病分會、中華醫學會血液學分會血液罕見病學組、中國Castleman病協作組（CCDN）、中國卡斯特曼之家聯合指導，百濟神州進行公益支持。

中華醫學會罕見病分會主任委員、北京協和醫院院長張抒揚教授，中華醫學會罕見病分會秘書長田莊教授，中華醫學會血液學分會主任委員、蘇州大學附屬第一醫院吳德沛教授，中華醫學會血液學分會罕見病學組副組長張磊教授，中國Castleman病協作組組長、北京協和醫院血液內科主任李劍教授，"卡斯特曼之家"主理人林琳女士和百濟神州血液腫瘤事業部負責人朱晶巖女士，以及眾多行業專家、學者、患者和媒體共同見證了倡議書的發布。

倡議書從"知-診-治-愛"四個維度共同應對Castleman病患者所面臨的挑戰。"知"，倡議提升公眾對Castleman病的認知；"診"，倡議加強Castleman病診斷能力；"治"，倡議建立多層次Castleman病診療體系，促進規范治療；"愛"，倡議持續關注和支持Castleman病患者。

知 -- 提升疾病認知，了解患者困境

Castleman病是血管濾泡性淋巴結增生癥或巨大淋巴結病，是一種淋巴結過度增生，炎癥反應相關的血液系統的罕見病，以單個或者多個部位的淋巴結腫大為特點，部分患者可伴有全身癥狀和(或)多系統受累，并于2018年被納入《中國第一批罕見病目錄》^[1]。

Castleman病的臨床和病理表現缺乏特異性。據2023年卡斯特曼之家調研數據顯示，72%的Castleman病患者表現為淋巴結腫大，54%的患者表現為疲勞乏力、39%出現貧血、37%發生盜汗、33%出現體重下降、32%出現發熱、22%有食欲下降等癥狀^[2]，還有肝、腎功能不全、脾大、胸水、腹水等器官并發癥。因其多種多樣的臨床表現，極易與其他疾病混淆，造成誤診和漏診。

多中心型Castleman?。∕CD）是一種全身性、進行性且可致命的疾病，伴有多部位淋巴結腫大^[3]，治療和治愈面臨著較多的困難。尤其是特發性多中心型CD（iMCD）更是一種罕見且危及生命的淋巴組織增生的疾病^[4]，是Castleman病的診治重點。中國MCD患者5年生存率為51%，而2020美國血液學會發表的文章顯示，真實世界中特發性多中心型Castleman?。╥MCD）平均生存僅2.57年^[5]。

因此患者關愛宣言倡議，加強全社會對疾病的科普工作，提升公眾對疾病的認知和關注，幫助早期病患和潛在患者及時得到確診，避免錯過治療黃金期。張抒揚教授表示，中國人口眾多，目前罕見病患者群體已超過2,000萬^[6]，而患者一直面臨著診治困難和缺乏藥物的現狀。要解決這樣的困境，其復雜性和艱巨性前所未有，需要來自全社會的投入和支持，才能幫助患者盡早得到規范診治。

診 -- 建立多層次診療體系，滿足患者未盡之需

罕見病因發病率低，病種繁多且患者分散，很多醫務人員缺乏相關的醫學知識和診斷能力，導致罕見病的臨床診斷能力不足，確診難、診斷周期長。且因為區域醫療資源分配不均，患者異地就醫情況普遍。據卡斯特曼之家調研顯示，45%的Castleman病患者需要輾轉3家以上醫院才得到確診；41%的患者從初次發病到確診時間超過6個月；64%的患者常往返就診于多個科室；58%的Castleman病患者曾經被誤診為其他疾?。?7%的患者需要進行多次病理檢測才能確診^[2]。

在患者關愛宣言中，特別強調要加強對罕見病Castleman病的診斷能力，減少誤診漏診，促進早診早治。2021年中國Castleman病協作組（CCDN）成立后，不斷培養和擴大Castleman專病醫生隊伍，推動血液科、病理科等相關科室的醫務工作者對Castleman病的關注，加強醫生對疾病的鑒別及診斷能力，并發布《中國Castleman病診斷與治療專家共識（2021年版）》（后簡稱《共識》），建立了相關的診療流程和規范。對此，吳德沛教授表示，"依托于像CCDN這樣的專病診療協作組，將推動包括血液科在內的廣大多學科醫生對血液罕見病的重視和研究，對于包括Castleman病在內的罕見病規范化診療有著重要意義，不僅能切實縮短患者確診時間，還能改善疾病的誤診和漏診率，讓更多患者獲益"。

罕見病因其病因復雜，發病機制不明、診斷困難的特性決定它需要跨專業的臨床專家、醫學遺傳專家進行多學科會診才能得出精準診斷。在患者關愛宣言中，倡議以CCDN覆蓋的45個診療中心為相應區域的牽頭單位，輻射其所在區域的其他醫院，促進更多醫院建立多層次、多學科的Castleman病診療體系，幫助患者實現就近治療、促進Castleman病在全國范圍內的規范診治。張抒揚教授認為，建立多層次診療體系，進行多學科會診能夠實現罕見病患者從診斷治療到追蹤管理的"一站式"服務，為患者提供更高效、便捷的"組團"診療，真正實現"以患者需求為導向"的目標。

治 -- 促進規范治療，患者獲益最大化

一直以來，包括Castleman病在內的罕見病患者還面臨著用藥難、身體痛苦、生活狀態差的現狀，無論是在治療方案，藥物可及性，還是患者的生存質量方面都亟待改善。據卡斯特曼之家調研顯示，在接受常規治療后，仍有36%的Castleman病患者存在3項以上血液指標異常，17%的患者有 3項以上疾病癥狀，且近三分之一的采用常規療法的患者表示副作用嚴重影響生活^[2]。

患者關愛宣言指出，2021年《共識》的發布大大推動了疾病規范化診療，改善了患者的生存質量。尤其是《共識》將司妥昔單抗推薦為一線iMCD治療方案，打破了之前中國iMCD患者無標準化治療困局。

目前國內現有大部分治療方案針對iMCD的復發率和治療失敗率高，且不良反應明顯，無法很好地滿足患者治療需求。在全球多中心的臨床研究中，司妥昔單抗在iMCD中獲得了尤為顯著的療效，34%患者可達18周癥狀和腫瘤持續緩解，6年疾病控制率高達97%，生存率100%^[7]，有效地延長了患者生存，改善了患者生存質量。對此李劍教授表示，未來的治療之路不僅要立足當前，還需要以發展的眼光放眼未來，需要對更多的患者進行研究，尋找背后的發病機制，各診療中心將在CCDN的框架下繼續開展合作，研究出更多前瞻性、規范性的治療方案，惠及更多Castleman病患者。

愛 -- 關愛支持患者，帶來新生希望

每一個罕見病患者及其家庭在疾病、心理、社交等方面均承受了巨大的壓力?；颊哧P愛宣言倡議，學術團體、醫療機構、醫藥企業與患者群體和公益組織緊密合作，幫助患者應對疾病挑戰和持續開展患者關愛行動，為患者提供人文關懷和心理撫慰，幫助患者以積極健康的心態面對疾病與生活。

對此，林琳女士表示，作為Castleman 病的患者組織，卡斯特曼之家目前已有900余位患者及家屬加入。在成立后就和CCDN緊密合作，并在愛心企業百濟神州的支持下，在公益患教、疾病科普、患者調研和綠色就醫通道等方面進行了大量工作，并連續三年發起全國患者生存調研活動，今年的調研主要聚焦在真實地反饋患者從發病、診斷到治療的整個過程，了解疾病造成的影響，挖掘患者未被滿足的希望。

朱晶巖女士認為，針對Castleman病在內的罕見病患者面臨的挑戰，需要多方攜手合作。百濟神州將繼續秉承‘患者為先'的宗旨，與醫療機構、患者組織、專家學者以及社會各界持續合力護佑每一位患者，推動相關領域的研究和創新，密切關注包括Castleman病在內的少數患者群體的未盡之需，以期為患者的生活帶來更多積極改變。

通過全社會的努力和支持，未來才能讓罕見病不再"罕見"?！禖astleman病（鈴鐺?。┗颊哧P愛倡議書》的發布在匯聚社會力量，共建罕見病精準診療體系、提升Castleman病診療水平、促進患者早診早治、改善患者生存質量等方面都具有積極的意義。它唱響了Castleman病患者充滿生機的未來，推動更多的人"看見"Castleman病，推動未來Castleman病診療領域的進步，從而讓更多的患者得到救助，沖破困境，迎接新生。

參考文獻