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上海和香港2022年3月30日 /美通社/ -- 致力于研發，生產和銷售同類首款及/或同類最優血液及實體腫瘤療法的商業化階段領先創新生物制藥公司–德琪醫藥有限公司（簡稱"德琪醫藥"，香港聯交所股票代碼：6996.HK）今日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已正式批準一項旨在評估核輸出抑制劑（SINE）ATG-016用于治療高危骨髓增生異常綜合征（MDS）的安全性、耐受性及有效性的開放性II期臨床研究。
ATG-016正被開發用于治療MDS和實體瘤。ATG-016及其它SINE藥物可抑制核輸出蛋白Exportin 1（XPO1），而這種蛋白可通過清除核內腫瘤抑制蛋白促進腫瘤的生長。ATG-016是一款口服、高選擇性的下一代XPO1抑制劑，它較第一代SINE藥物ATG-010/塞利尼索/ XPOVIO®具有更好的藥理特性，從而可實現更高頻次的給藥以及更高的耐受劑量。
德琪醫藥創始人、董事長兼首席執行官梅建明博士表示："德琪醫藥致力于為腫瘤患者，尤其是患有復發難治性腫瘤的患者提供突破性的‘同類首款'藥物。我們是亞太區首個開發核輸出抑制劑的公司。ATG-016在中國大陸的臨床開發包含三項臨床研究，用于治療晚期MDS及實體瘤。之前公布的用于治療MDS患者的I期臨床數據令人振奮，我們將盡快推進此項研究，并希望該項臨床開發能為中國的高危MDS患者帶來臨床獲益。"
KCP-8602-801研究是一項由Karyopharm公司發起的旨在評估ATG-016在6個復發難治性腫瘤隊列的安全性、耐受性和有效性的開放性I/II期臨床試驗，目前正在開展中。德琪醫藥將在中國為ATG-016單藥用于治療高危MDS的"隊列F"II期部分招募患者。MDS是一種源于骨髓造血干細胞的惡性疾病，其發病率隨年齡增長顯著升高。中危、高危或極高危的MDS患者的中位總生存期（OS）分別為3年、1.6年和0.8年，并極有可能轉化為急性髓系白血病（AML）。根據Karyopharm公司此前在美國血液學會（ASH）年會上公布的該項研究"隊列F"I期部分 [ATG-016單藥治療去甲基化藥物（HMA）難治的高危MDS] 數據顯示，接受ATG-016治療且療效可評估的患者的總緩解率（ORR）為53%，OS達9.86個月。相較HMA難治的MDS患者通常僅為4-6個月的生存期，該研究數據顯示了生存期的有效改善。
