美國舊金山和中國蘇州2021年7月9日 /美通社/ -- 信達生物制藥（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力于研發、生產和銷售用于治療腫瘤、代謝疾病、自身免疫等重大疾病的創新藥物的生物制藥公司，今日宣布國家藥品監督管理局（NMPA）已經正式受理成纖維細胞生長因子受體（FGFR）1/2/3抑制劑（pemigatinib片）用于既往至少接受過一種系統性治療，且經檢測確認存在有FGFR2融合或重排的晚期、轉移性或不可手術切除的膽管癌成人患者治療的新適應癥上市申請。Pemigatinib（一種酪氨酸激酶抑制劑）由Incyte和信達生物共同開發，信達生物負責中國大陸、香港、澳門和臺灣地區的商業化。2021年6月21日， pemigatinib在臺灣市場獲批（商品名：達伯坦®），是信達生物獲批的第一款小分子藥產品，也是信達生物第五款獲批上市的創新藥。

該遞交于NMPA的新適應癥申請基于一項在既往經過至少一線系統性治療失敗的、伴FGFR2融合或重排的、手術不可切除的局部晚期、復發性或轉移性膽管癌受試者中評價pemigatinib的療效和安全性的II期、開放性、單臂、多中心的研究。此研究又稱CIBI375A201（NCT04256980），為在國外進行的FIGHT-202研究（INCB 54828-202, NCT02924376）的橋接試驗。兩項研究的研究藥物pemigatinib是一種選擇性FGFR受體酪氨酸激酶抑制劑。兩項研究的主要終點均為基于獨立影像委員會（IRRC）根據實體瘤評價標準V1.1評價的客觀緩解率（ORR）。在FIGHT- 202研究中，共入組108例膽管癌受試者，接受pemigatinib 13.5mg口服治療，其中基于IRRC評估的已確認的ORR為37%（95% CI：27.94%，46.86%），包括4例完全緩解（3.7%）和36例部分緩解（33.3%），中位緩解持續時間（DOR）為8.08個月（95% CI：5.65，13.14），中位無進展生存期（PFS）為7.03個月（95% CI：6.08，10.48），pemigatinib可引起持久的腫瘤緩解，中位總生存期（OS）達17.48個月（95% CI：14.42，22.93）。共有147例受試者被納入安全性分析，結果顯示pemigatinib具有良好的耐受性。其中高磷酸血癥為最常見的不良反應，發生率為58.5%。有68.7%的受試者發生3級或3級以上的不良反應，按首選術語，最常報告的為低磷酸血癥（14.3%），其他包括關節痛和口腔黏膜炎（各6.1%）、腹痛、疲乏和低鈉血癥（均為5.4%），其他還有掌跖紅腫綜合征和低血壓，發生率分別為4.8%和4.1%。CIBI375A201研究作為FIGHT-202研究的國內橋接部分，已達到預先和中國監管機構溝通的主要研究終點。因此，基于這兩項研究的研究結果向國家藥品監督管理局遞交了新適應癥上市申請。（關于 FIGHT-202的試驗及結果詳情, 請見如下鏈接：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02924376 或 https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2021.39.15_suppl.4086）

信達生物制藥集團臨床開發高級副總裁周輝博士表示：“膽管癌是第二常見的原發于肝臟的惡性腫瘤。乙肝病毒及其他肝臟寄生蟲的感染導致其在亞洲地區發病率較高。“周輝強調說，大部分膽管癌患者首次診斷時腫瘤即處于無法切除或者轉移的狀態，治療手段有限。Pemigatinib在既往經過至少一線標準治療失敗的存在FGFR2融合的晚期膽管癌患者的臨床試驗數據展示出了pemigatinib令人滿意的安全性及療效。鑒于難治性人群的治療挑戰性增加，以及目前研究中觀察到的數據頗具前景，我們相信伴FGFR2融合或重排的患者可能會從靶向治療中獲益。我們非常期待pemigatinib在中國可以盡快獲批，為更多的膽管癌患者帶來臨床獲益。

關于晚期膽管癌和FGFR2基因融合/重排
膽管癌是一種起源于膽管上皮細胞的惡性腫瘤，按所發生的部位可分為肝內膽管癌和肝外膽管癌兩大類。近年來膽管癌的發病率逐年升高，手術是唯一具有治愈潛力的治療方式。但是大部分膽管癌患者在初診時即為不可切除性腫瘤或存在轉移，失去了手術根治的機會。對于不可切除、存在轉移的或手術后復發的膽管癌患者，一線標準治療為順鉑聯合吉西他濱，其療效差強人意，總生存期小于1年。

FGFR基因變異存在于多種類型的人類腫瘤中，主要通過FGFR基因擴增、突變、染色體易位以及配體依賴性活化引起的FGFR信號異常。成纖維細胞生長因子受體信號通過促進腫瘤細胞增殖、存活、遷移和血管生成來促進惡性腫瘤的發展。包括pemigatinib在內的選擇性FGFR抑制劑的早期臨床研究結果顯示，該類藥物具有可耐受的安全性，在存在FGF/FGFR變異受試者中具有臨床獲益的初步跡象。

關于pemigatinib
Pemigatinib是一種針對FGFR亞型1/2/3的強效選擇性口服抑制劑。2020年4月美國食品藥品監督管理局（FDA）批準Incyte公司Pemazyre®用于治療既往接受過治療的成人晚期/轉移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型膽管癌（通過FDA批準的檢測方法確認）。該適應癥的繼續批準可能取決于確認性試驗中對臨床益處的驗證和描述。

在日本，Pemazyre被批準用于治療具有FGFR2融合基因的不可切除的膽道癌（BTC）并在化療后惡化的患者。在歐洲，Pemazyre被批準用于治療FGFR2融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌并已在至少一項先前的全身性治療后疾病進展的成人患者。Pemazyre由Incyte在美國，歐洲和日本銷售。

2021年6月，達伯坦®（pemigatinib）獲得臺灣地區衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）批準用于治療成人接受過全身性藥物治療、腫瘤具有成纖維細胞生長因子受體2（FGFR2）融合或重排、不可手術切除的局部晚期或轉移性膽管癌。

2018年12月，信達生物與Incyte就pemigatinib等三個Incyte發現并研發的處于臨床試驗階段候選藥物達成戰略合作。根據協議條款，信達生物擁有pemigatinib在中國大陸、香港、澳門和臺灣地區的開發和商業化權利。2020年3月，信達生物在中國開展的一項針對晚期膽管癌患者的關鍵性試驗已完成首例患者給藥。

Pemazyre是Incyte Corporation的商標。 

關于信達生物
“始于信，達于行”，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立于2011年，致力于開發、生產和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創新藥物。2018年10月31日，信達生物制藥在香港聯合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。

自成立以來，公司憑借創新成果和國際化的運營模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括24個新藥品種的產品鏈，覆蓋腫瘤、代謝疾病、自身免疫等多個疾病領域，其中6個品種入選國家“重大新藥創制”專項。公司已有5個產品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒^®，英文商標：TYVYT^®；貝伐珠單抗生物類似藥，商品名：達攸同^®，英文商標：BYVASDA^®；阿達木單抗生物類似藥，商品名：蘇立信^®，英文商標：SULINNO^®；利妥昔單抗生物類似藥，商品名：達伯華^®，英文商標：HALPRYZA^®；pemigatinib口服抑制劑，商品名：達伯坦^®，英文商標：PEMAZYRE^®）獲得批準上市，其中信迪利單抗在美國的上市申請（BLA）獲FDA受理，5個品種進入III期或關鍵性臨床研究，另外還有14個產品已進入臨床研究。信迪利單抗已于2019年11月成功進入國家醫保目錄，成為全國首個，也是當年唯一一個進入國家醫保目錄的PD-1抑制劑。

信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發、產業化人才團隊，包括眾多海歸專家，并與美國禮來制藥、Adimab、Incyte、MD Anderson 癌癥中心和韓國Hanmi等國際合作方達成戰略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好愿望的追求。詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com。

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