 |
--在15例可評(píng)估療效的患者中，7例（47%）達(dá)到骨髓完全緩解，5例（33%）疾病穩(wěn)定, 總疾病控制率達(dá)80%--
--骨髓完全緩解患者的中位總生存期明顯優(yōu)于未達(dá)到骨髓完全緩解或疾病進(jìn)展的患者--
上海和香港2021年6月9日 /美通社/ -- 德琪醫(yī)藥合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達(dá)克股票代碼：KPTI）在2021年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上，公布了eltanexor治療去甲基化藥物（HMA)難治的骨髓增生異常綜合征（MDS）的最新臨床數(shù)據(jù)。
該試驗(yàn)為一項(xiàng)I/II期臨床研究，旨在評(píng)估單藥eltanexor治療較高危的MDS患者，即根據(jù)國際預(yù)后評(píng)分系統(tǒng)（IPSS）評(píng)估為中危-2或高危MDS患者，且骨髓原始細(xì)胞比例為5-19%。試驗(yàn)入組的患者分為兩個(gè)劑量組進(jìn)行評(píng)估：每天10mg(n=5)和20mg(n=10)，每周5天，28天為一個(gè)周期。
在入組的20例患者中，15例患者療效可評(píng)估。結(jié)果顯示，在可評(píng)估療效的患者中，7例（47%）獲得骨髓完全緩解（mCR），5例（33%）疾病穩(wěn)定(SD), 總疾病控制率（mCR+SD）達(dá)80%（所有入組患者的總疾病控制率為60%）。在10mg劑量組中（n=5），所有患者均有臨床獲益，3例（60%）達(dá)到骨髓完全緩解，2例（40%）疾病穩(wěn)定。在20mg劑量組中（n=10），4例（40%）達(dá)到骨髓完全緩解，3例（30%）疾病穩(wěn)定。15名患者中有4例患者獲得血液學(xué)改善（HI），脫離輸血依賴至少8周以上，其中2例患者獲得三系血液學(xué)改善。骨髓完全緩解患者（n=7）的總生存期顯著優(yōu)于未達(dá)到骨髓完全緩解的患者（n=8），中位總生存期分別為11.86個(gè)月和 8.67個(gè)月（風(fēng)險(xiǎn)比[HR]=0.27，p=0.05），同時(shí)顯著優(yōu)于疾病進(jìn)展（PD）患者的總生存期（n=3，中位總生存期3.15個(gè)月，風(fēng)險(xiǎn)比[HR]=0.23，p=0.04）。獲得疾病控制的患者（n=12）比疾病進(jìn)展的患者（9.86 vs 3.15個(gè)月，風(fēng)險(xiǎn)比[HR]=0.38，p=0.09）有更長的中位總生存期。血液學(xué)改善的患者的中位總生存期為10.58個(gè)月。
去甲基化藥物難治的MDS患者治療選擇有限且預(yù)后較差，中位總生存期（mOS）僅為4-6個(gè)月。Eltanexor是新一代口服XPO1抑制劑，在臨床前研究中顯示出較塞利尼索（第一代XPO1抑制劑）更強(qiáng)的抗腫瘤活性及更低的血腦屏障滲透。因此，eltanexor可以實(shí)現(xiàn)更好的給藥頻次，同時(shí)減輕中樞性惡心。
德琪醫(yī)藥已與Karyopharm達(dá)成戰(zhàn)略合作，獲得eltanexor等四款候選藥物在17個(gè)亞太市場的開發(fā)及商業(yè)化權(quán)益。目前，德琪醫(yī)藥正于中國開展eltanexor治療MDS及晚期實(shí)體瘤患者的臨床試驗(yàn)，其中，eltanexor治療MDS患者的一項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)（HATCH）已經(jīng)完成首例患者給藥。
關(guān)于Eltanexor（ATG-016）
Eltanexor是新一代選擇性核輸出抑制劑（SINE）化合物。相較于第一代SINE化合物，eltanexor具有較低的血腦屏障滲透及較廣的治療窗口，因此具有更好的耐受性，從而能實(shí)現(xiàn)更高頻次的給藥以及較高劑量、較長時(shí)間的藥物暴露。Eltanexor將適用于更廣泛的適應(yīng)癥。
關(guān)于德琪醫(yī)藥
德琪醫(yī)藥有限公司（簡稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）是一家以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的生物制藥領(lǐng)先企業(yè)，致力于為亞太乃至全球患者提供最領(lǐng)先的療法，治療腫瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式運(yùn)營以來，德琪醫(yī)藥通過合作引進(jìn)和自主研發(fā)，建立了一條從臨床前到臨床階段不斷延展的豐富產(chǎn)品管線。目前，德琪醫(yī)藥已在多個(gè)亞太市場獲得15個(gè)臨床批件（IND），并遞交了5個(gè)新藥上市申請(qǐng)（NDA）。德琪醫(yī)藥將以“醫(yī)者無疆，創(chuàng)新永續(xù)”為愿景，專注于同類首款和同類最優(yōu)療法的早期研發(fā)、臨床研究、藥物生產(chǎn)及商業(yè)化，解決亟待滿足的臨床需求。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當(dāng)日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當(dāng)日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責(zé)任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預(yù)料之外的事件。請(qǐng)細(xì)閱本文，并理解我們的實(shí)際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預(yù)期有重大差異。本文內(nèi)有關(guān)任何董事或本公司意向的陳述或提述乃于本文章刊發(fā)日期作出。任何該等意向均可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動(dòng)。
