上海2020年8月28日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下創新藥物瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）經國家藥品監督管理局批準，用于確診為法布雷?。é?/b>-半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者的長期酶替代治療。瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）是中國目前引進的唯一的人源性酶替代療法，可帶來長期的心、腎保護并延緩疾病進程[1]，改善患者及其家庭的生活質量。
瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）于2001年率先在歐盟獲得上市許可。截止至2019年4月，已在超過63個國家/地區上市，在全球范圍內累積了高達20年的真實世界使用經驗，超過31,000名患者獲益。2018年3月，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）遴選進入國家藥品監管局藥品審評中心發布的第二批臨床急需境外新藥名單[2]，通過專門通道的加速審評和審批，讓該國際創新藥物迅速惠及中國患者。
法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，患者體內代謝產物三己糖?；手迹℅L3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無汗和不散熱的癥狀。隨著病程進展，癥狀會逐漸加重并出現腎、心等器官病變，諸如嚴重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發癥，如得不到有效治療將嚴重危及生命。[3]
酶替代治療被國外指南/共識推薦為法布雷病的一線療法。2013年版的中國Fabry病診治專家共識中也提及：多個隨機對照及開放擴展臨床試驗結果均顯示，酶替代治療法布雷病可減少患者細胞內GL3的沉積，減輕患者的肢端疼痛、胃腸道癥狀，改善心肌肥厚，穩定腎功能，改善患者的生活質量和預后。[3]
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院腎內科主任醫師陳楠教授表示：“法布雷病導致的器官損傷幾乎是不可逆的，如得不到及時有效的治療，患者的腎、心等重要器官會產生嚴重的功能損害和病變，危及生命。瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）的療效已經有20年的真實世界數據驗證，將為中國法布雷患者帶來更多的治療選擇。”
過去，由于法布雷病知曉率低，且缺乏診斷技術和轉診途徑，患者確診時間需要長達數十年之久[4]。目前，國內大部分法布雷患者仍在接受對癥干預，如止痛、腎透析、安裝心臟起搏器等，導致大多數患者無法控制病情，嚴重影響患者個人和家庭生活質量，因而亟待突破性療法紓解生存困局。2018年，法布雷病位列由國家衛健委等五部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》[5]，該目錄旨在加速罕見病療法審評和上市進程、改善患者生活質量。
武田中國總裁單國洪先生表示：“非常感謝相關政府部門的優先審評和審批，讓瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）快速惠及中國患者，充分展示出政府在加速引入高質量罕見病創新藥物方面的決心和力度。武田始終秉持‘患者為先’的理念，攜手各方加速引入更多全球首創、患者急需的藥物，讓中國罕見病患者能與全球其他地區的患者同步獲得最具創新性的藥物，改變當前患者‘無藥可治’的困境。”
[1] Cardio-renal outcomes with long-term agalsidase alfa enzyme replacement therapy: a 10-year Fabry Outcome Survey (FOS) analysis. Ramaswami U, et al. Drug Des Devel Ther. 2019:13:3705-3715. |
[2] 國家藥品監督管理局藥品審評中心，關于發布第二批臨床急需境外新藥名單的通知，http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=8ed064bd7e51fe68 |
[3] 中國法布里病（Fabry?。┰\治專家共識，中華醫學雜志2013年1月22日第93卷第4期 |
[4] Fabry disease defined: baseline clinical manifestations of 366 patients in the Fabry Outcome Survey. A. Mehta, et al., European Journal of Clinical Investigation ; 2004-34: 236–242 |
[5] 人民健康網，國家衛生健康委員會等五部門聯合制定《第一批罕見病目錄》，http://health.people.com.cn/n1/2018/0611/c14739-30050014.html |
