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北京2017年10月17日電 /美通社/ -- 自2017年8月30日FDA批準首個CAR-T療法上市以來，CAR-T細胞規模化生產和商業可行性成為了行業焦點。傳統上，臨床試驗階段中的CAR-T試驗性新藥制造過程采用的是第一代制造工藝，這種制造工藝缺乏商業可行性。隨著CAR-T技術從實驗室走向臨床應用，市場急需新一代制造工藝。
市場決定生產模式，自動化是CAR-T制造的趨勢
CAR-T細胞治療公司和CDMOS（合同開發和制造組織）都已經意識到，在產品開發生命周期中應該盡可能早地采用能夠實現大規模生產的制造工藝，這樣才能滿足預期的商業需求。CAR-T細胞的制造應該在不犧牲產品質量和制造穩健性的前提下滿足市場需求，制造商還必須能夠保證制造相關的成本在產品整體商業可行性中不受限制。
自體CAR-T細胞制造屬于不同起始原料的產品制造。產品的復雜性和質量控制的高標準要求決定了CAR-T制造工藝不能照搬傳統的制藥工藝。相比于Kite公司CAR-T療法KTE-C19制造過程采用的單向制造模式，條件式生產方式（起始原料解決生產路徑）成為了不同起始原料產品制造的解決方案。雖然條件式生產方式允許在制造過程中采用靈活性，但這種生產方式必須保證制造的可比性和可重復性。自動化被認為是條件式生產實現可再現性的有效保障。
另外，降低制造成本、增加產品的一致性、提高運營效率、降低運營變量以及滿足產品的驗證需求等，這些都增加了CAR-T細胞生產過程對自動化技術的需求。自動化制造也成為了繼傳統制造工藝之后的新一代CAR-T制造工藝。
新一代CAR-T制造創新專利涌入市場
設備和平臺在CAR-T自動化制造中起到很大的作用。目前設備制造商正在開發新一代CAR-T制造平臺。未來新一代CAR-T制造工藝傾向于產品的生產和測試并行，即產品的測試能夠在整個生產過程中進行。隨著自動化技術的發展和應用，新一代CAR-T制造工藝取得了很大的成績，創新專利不斷涌入市場。
例如，博雅控股集團旗下的CAR-TXpress?平臺在最近三個月內就獲得了美國專利和商標局授予的兩項創新專利。CAR-TXpress?平臺是博雅控股集團下屬美股上市公司賽斯卡醫療（Cesca Therapeutics Inc., Nasdaq: KOOL）自主研發的CAR-T制備自動化解決方案，整合了多元自動化流程，包括T細胞的分離、純化、培養、洗滌以及單盒式自動冷凍保存（-196攝氏度）和檢索，實現全球第一條規模化CMC自動化制備工藝。
CAR-TXpress?平臺的兩項新專利均與BACS技術（浮力激活細胞分選法）相關，這種創新技術采用微泡從復雜的細胞混合物中分離出特定細胞，能夠從血液、骨髓、白細胞分離產物和其他細胞中分離出稀有的、治療所需的關鍵靶細胞，并且能夠保證無菌及保持細胞的活力，實現更高的細胞回收率和產品一致性，滿足行業的需求。博雅控股集團旗下的創新專利還適用于低密度表面抗原細胞的自動化分離，這也是當前細胞制備面臨的主要挑戰。
自動化制備是規模化生產和提高CAR-T產品一致性的有效途徑。市場對新一代CAR-T制造工藝的需求日益劇增。目前，包括GE生命科學公司在內的國際著名設備供應商均在開發新一代CAR-T制造平臺。隨著創新專利的陸續問世，新一代CAR-T制造工藝將有助于解決更多的制造難題和行業發展瓶頸。
新一代制造工藝提高CAR-T的商業可行性
CAR-T療法的商業可行性取決于產品的重復性制造和驗證能否快速、持續以及安全地開展。新一代制造工藝能夠在保證細胞純度的前提下進行CAR-T制備，能夠像技術進步降低臨床試驗成本一樣降低商業制造成本。與第一代傳統的制造工藝相比，自動化技術能確保更好的一致性和可重復性，減少人工操作的誤差，這也是CAR-T療法商業化的重要環節。
博雅控股集團董事長許曉椿博士表示，“速度、成本和一致性是CAR-T治療行業的重大挑戰。擁有創新專利技術的CAR-TXpress?平臺能夠使制造商以更少的時間和更低的成本來提高CAR-T細胞的產量和一致性。我們期待與具有創新精神的生物制藥公司合作，共同提高這些突破性療法的商業可行性。”
試驗性研究階段被認為是CAR-T治療的1.0時代，商業化將是CAR-T治療的2.0時代。如今，CAR-T療法的商業化大門已經打開，未來的重點是如何實現商業化的可持續發展，讓技術能夠切切實實地造福更多患者。
造福患者是CAR-T技術的最終價值所在，新一代CAR-T制造工藝能夠使CAR-T技術價值較大化，這不僅是制藥公司的追求，也是整個人類的期望。諸如博雅控股集團等企業正在緊跟市場發展的需求，用創新專利促進CAR-T技術的應用和可持續發展，助力CAR-T治療進入2.0時代。
