 |
賓夕法尼亞州普利茅斯會議2019年1月8日電 /美通社/ -- 通過與威斯達研究所和賓夕法尼亞大學合作，Inovio Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: INO)今天宣布啟動其DNA編碼單克隆抗體(dMAb?)技術(shù)預防寨卡病毒感染的首項人體研究。除了證明安全性和耐受性外，在這項關(guān)于INO-A002的1期劑量遞增研究中，治療從低劑量開始，然后增加劑量。當直接輸送到體內(nèi)時，由設(shè)計的合成dMAb提供的遺傳指令可使人體細胞成為制造治療性抗體產(chǎn)品的工廠，從而實現(xiàn)抗體技術(shù)的重大飛躍。
Inovio總裁兼首席執(zhí)行官J. Joseph Kim博士表示：“啟動首項人體試驗是Inovio的一個里程碑，也是通過Inovio及其合作者開創(chuàng)的dMAb技術(shù)直接在人體內(nèi)生產(chǎn)的一類潛在突破性藥物（DNA編碼單克隆抗體）的重大潛在進展。雖然這項試驗針對的是寨卡病毒感染，但我們將從這項研究中獲得重要數(shù)據(jù)，用于制定各種針對傳染病、癌癥免疫治療、炎癥以及心血管疾病治療的dMAb計劃。我們的目標是打造一種更好的單克隆抗體技術(shù)新途徑，來研發(fā)大量高效的dMAb產(chǎn)品，這些產(chǎn)品可通過企業(yè)合作、外部融資和協(xié)作來開發(fā)?！?/p>
威斯達研究所獲得比爾及梅琳達-蓋茨基金會(Bill & Melinda Gates Foundation)的資助，以支持和推進這項創(chuàng)新研究。威斯達研究所執(zhí)行副總裁、疫苗與免疫治療中心主任兼W.W. Smith慈善信托基金會癌癥研究教授David B. Weiner博士牽頭開展研究工作，并且正在與合作伙伴聯(lián)手推進這些新一代DNA技術(shù)。該開放標簽試驗是一項單中心、劑量遞增試驗，將招募最多24名健康的志愿者，他們將接受最多四劑INO-A002。這項試驗將由賓夕法尼亞大學醫(yī)院醫(yī)學教授及醫(yī)學博士Pablo Tebas領(lǐng)導。
Weiner表示：“通過開發(fā)這個新平臺的詳細臨床前研究，該團隊證明可利用CELLECTRA®輸送系統(tǒng)通過合成DNA技術(shù)在體內(nèi)生產(chǎn)dMAb。這些（在體內(nèi)生產(chǎn)的）抗體憑借簡單穩(wěn)定的配方，表現(xiàn)出更好的動力學，在動物挑戰(zhàn)模型中提供疾病保護。我們很高興能為這項技術(shù)的構(gòu)想和發(fā)展做出貢獻，并參與合成DNA編碼單克隆抗體的首項人體試驗。這種方法相比傳統(tǒng)的MAb方法有望取得重大進步，可能會拓寬治療思路，并打開新的患者市場，促進抗體療法在疾病防治領(lǐng)域的應用。”
傳統(tǒng)的單克隆抗體占據(jù)當今醫(yī)藥市場的較大份額，每年藥品銷售額超過1000億美元，用于治療癌癥、傳染病、炎癥和心血管疾病。憑借其合成設(shè)計和患者體內(nèi)生產(chǎn)，dMAb產(chǎn)品是這類重要藥物的一個顛覆性新成員。過去幾年里，Inovio及其合作者已獲得逾6000萬美元的非稀釋性資助，用于推進其dMAb平臺的發(fā)展。作為具有高價值的單克隆抗體市場的顛覆性新成員，dMAb引起了廣泛的關(guān)注，而且dMAb具有獨特的適用性，能夠快速響應新出現(xiàn)的全球傳染病威脅，并解決關(guān)鍵的疫苗限制問題。
在過去幾年里，Inovio及其合作者發(fā)表了多篇影響深遠的論文，不斷證明來自dMAb平臺的有效臨床前數(shù)據(jù)，治療范圍包括預防致命感染、消除癌癥和降低危及生命的膽固醇水平。在這方面，dMAb具有快速生產(chǎn)、部署和改進新型MAb生物制劑的特點，且效率顯著提高。此外，在體內(nèi)構(gòu)建的dMAb可能具有表達譜和糖基化等更多優(yōu)勢，和傳統(tǒng)MAb方法不同的是，它們無需依賴體內(nèi)組織培養(yǎng)和昂貴或耗時的生產(chǎn)系統(tǒng)。諸如INO-002之類的研究對于提供初始數(shù)據(jù)來擴展這個有價值的平臺很重要。此外，Inovio的合作研究最近公布了幾種dMAb檢測點抑制劑的發(fā)展，這些抑制劑在動物研究中完美復制了生物分子的抗癌作用。Inovio直接并通過其贊助的研究在該領(lǐng)域獲得了諸多專利。
關(guān)于Inovio的DNA單克隆抗體平臺
傳統(tǒng)的單克隆抗體在體外生物反應器內(nèi)制造，通常需要昂貴的大規(guī)模制造設(shè)施開發(fā)和費力的生產(chǎn)。此外，生產(chǎn)后的儲存和配方穩(wěn)定性也限制了其中一些產(chǎn)品的使用范圍。憑借其簡化的設(shè)計，Inovio的顛覆性dMAb技術(shù)具有克服這些限制的潛力，使用新型質(zhì)粒載體和獨特配方，可實現(xiàn)快速開發(fā)、提高產(chǎn)品穩(wěn)定性、易于制造和部署，最終提高成本效益和覆蓋范圍，為治療一系列疾病提供潛在的新途徑。dMAb直接輸送到人體細胞中，然后局部轉(zhuǎn)染細胞會產(chǎn)生編碼的單克隆抗體。此前發(fā)表的研究顯示，以埃博拉病毒為目標且高度優(yōu)化的基于DNA的單克隆抗體的單次給藥在小鼠血液中產(chǎn)生了高水平的抗體表現(xiàn)，保護動物免受致命挑戰(zhàn)；其他研究公布的類似數(shù)據(jù)也顯示dMAb產(chǎn)品可以抵御流感、基孔肯亞、萊姆和登革熱，保護動物免受致命或致病挑戰(zhàn)。此外，研究團隊還發(fā)布報告稱，dMAb對動物前列腺癌以及乳腺癌和卵巢癌有影響。
關(guān)于Inovio Pharmaceuticals, Inc.
Inovio是一家專注于DNA免疫療法的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化，致力于改變癌癥和傳染病的治療方法的生物技術(shù)公司。Inovio的專有平臺技術(shù)應用了新一代的抗原測序和DNA遞送技術(shù)，用于激活針對目標疾病的強大免疫反應。該技術(shù)僅在體內(nèi)發(fā)揮作用，并且已被證明能夠持續(xù)激活針對靶向癌癥和病原體的穩(wěn)健且功能完全的T細胞和抗體反應。Inovio是唯一一家報告產(chǎn)生T細胞（其殺傷能力與相關(guān)臨床結(jié)果有關(guān)）的免疫治療公司。Inovio先進的臨床項目VGX-3100是為三期HPV相關(guān)的宮頸癌前期提供治療。同時正在開發(fā)的還有針對頭頸癌、膀胱癌和膠質(zhì)母細胞瘤的二期免疫腫瘤學計劃，以及乙型肝炎、寨卡病毒、埃博拉病毒、中東呼吸綜合征和艾滋病毒的平臺發(fā)展計劃。合作伙伴及合作者包括：MedImmune、Regeneron、Roche/Genentech、ApolloBio Corporation、比爾及梅琳達-蓋茨基金會、威斯達研究所、賓夕法尼亞大學，帕克癌癥免疫療法研究所、CEPI、DARPA、GeneOne Life Science、Plumbline Life Sciences、德雷塞爾大學、美國國立衛(wèi)生研究院、艾滋病疫苗試驗網(wǎng)絡(luò)、美國國家癌癥研究所、美國軍事艾滋病研究計劃和拉瓦爾大學。詳情請訪問：www.inovio.com。
本新聞稿含有與該公司業(yè)務相關(guān)的某些前瞻性陳述，其中包括該公司開發(fā)基于電穿孔技術(shù)的藥物和基因傳遞技術(shù)以及DNA疫苗的計劃；對研發(fā)計劃的預期，例如計劃啟動和展開臨床試驗，以及這些試驗數(shù)據(jù)的可用性和時間安排。由于諸多因素的存在，實際事件或結(jié)果可能與文中所述的預期不同，包括臨床前研究、臨床試驗和產(chǎn)品開發(fā)計劃本身存在的不確定性；為證明電穿孔技術(shù)可安全有效地用作傳遞機制或開發(fā)可行的DNA疫苗，持續(xù)進行研究所需資金的可用性；該公司能否支持SynCon®主動免疫療法和疫苗產(chǎn)品研發(fā)管線；該公司合作者在公司所授權(quán)產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化，以及產(chǎn)品銷售上能否取得里程碑式成就，從而使該公司能收到未來款項和特許權(quán)使用費；該公司資本資源的充足性；替代療法或者該公司或合作者所側(cè)重的病癥療法的可用性或潛在可用性，包括可能比該公司與合作者希望開發(fā)出的任何療法或治療方案更有效或更具成本效益的替代方案；涉及產(chǎn)品責任的問題、涉及專利的問題，以及它們或?qū)λ鼈兊氖跈?quán)能否有效保護該公司不受使用相關(guān)技術(shù)的他人的侵害；這些所有權(quán)是否可強制實施、正當可靠，或者侵犯或涉嫌侵犯他人的權(quán)利，或可以承受無效索賠；以及該公司是否可以為起訴、保護或捍衛(wèi)這些權(quán)利提供所需的資金或其他重要資源；企業(yè)支出水平；潛在的企業(yè)或其他合作伙伴或合作者對該公司技術(shù)的評估；資本市場條件；政府對醫(yī)療保健行業(yè)的提案的影響；以及該公司截至2017年12月31日的10-K表年度報告、截至2018年9月30日的10-Q表季度報告，以及該公司不時提交的其他監(jiān)管文件所闡述的因素的影響。無法保證該公司研發(fā)管線中任何候選產(chǎn)品能夠成功開發(fā)、生產(chǎn)或商業(yè)化；臨床試驗的結(jié)果將支持銷售授權(quán)產(chǎn)品所需的監(jiān)管批準，或者文中任何前瞻性信息將被證明是準確的。前瞻性陳述僅代表本新聞稿發(fā)布之日的情況，除非法律要求，否則該公司概不承擔更新或修訂這些陳述的義務。
