上海2026年3月11日 /美通社/ -- 近日，長春金賽藥業有限責任公司（以下簡稱"金賽藥業"）宣布，其自主研發的GenSci128片已獲得美國食品藥品監督管理局（以下簡稱"FDA"）授予的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用于胰腺癌的治療。此次認定是GenSci128項目的國際化開發的關鍵里程碑，也標志著金賽藥業的創新研發能力正全面接軌國際標準，邁入參與全球競爭的新階段。

孤兒藥資格認定是FDA為鼓勵針對罕見病（在美國患病人數低于20萬）的藥物研發而設立的特殊激勵政策。獲得該認定，意味著GenSci128在后續的臨床開發、注冊審評過程中，有資格享受FDA的專項指導、臨床試驗費用稅費和新藥上市申請費用的減免，并在未來獲批上市后享有長達7年的美國市場獨占期。

胰腺癌作為消化道系統惡性程度最高的腫瘤之一，具有高度侵襲性和極差的預后，全球5年生存率不足10%^[1]，長期以來一直是臨床治療的巨大挑戰。GenSci128此次獲得孤兒藥資格認定，不僅有望顯著加速其在美國的臨床開發與上市進程，也將有效降低研發成本與風險，為胰腺癌患者帶來潛在的突破性治療選擇。

TP53是人類癌癥中最常發生突變的基因。TP53基因編碼的p53蛋白作為轉錄因子，具有抑制腫瘤的功能。TP53基因突變導致p53蛋白失活，是腫瘤發生的關鍵步驟。其中，TP53 Y220C突變約占TP53突變的1.8% ^[2]。全球范圍內尚無的靶向TP53 Y220C突變的治療藥物獲批，臨床上仍存在巨大的未被滿足需求。

GenSci128片是一種針對TP53 Y220C突變的選擇性重激活劑，在中國屬于治療用化藥1類新藥，旨在選擇性地與TP53 Y220C突變蛋白的口袋結合，從而恢復TP53 Y220C突變蛋白的正常構象，增加穩定性，恢復轉錄和抑制腫瘤的功能。臨床前數據表明GenSci128片具有較好的療效和安全性。

GenSci128片在美國新藥注冊類別"505b1"，擬用于治療攜帶TP53 Y220C突變的局部晚期或轉移性實體瘤，涵蓋胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、結直腸癌等。其新藥臨床試驗申請已獲得FDA批準。此前，GenSci128片也已在中國獲批開展用于攜帶TP53 Y220C突變的局部晚期或轉移性實體瘤的臨床試驗。

GenSci128獲得FDA孤兒藥認定，是金賽藥業系統性構建全球化創新管線戰略的成果縮影。金賽藥業已建立了涵蓋抗體偶聯藥物（ADC）、小分子靶向、siRNA及長效緩釋等多個國際前沿技術平臺。在腫瘤領域，金賽藥業正形成多元化的管線矩陣：除GenSci128外，全球首款EGFR/HER2的雙靶點ADC藥物GenSci139、針對FRα的雙表位ADC藥物GenSci140以及新型突變選擇性PI3Kα抑制劑GenSci145等均已進入臨床階段，展現了金賽藥業在實體瘤治療領域的深度布局。

金賽藥業表示，將依托孤兒藥認定的政策支持，積極推進GenSci128在美國的臨床研究進程，加速這款潛在突破性療法惠及全球患者。未來，金賽藥業將繼續堅持以臨床價值為導向，依托強大的自主研發與轉化能力，推動更多創新產品管線的發展，致力于成為在多個核心治療領域具有全球競爭力的生物制藥企業。

聲明：

1.本新聞旨在分享研發前沿資訊，僅供醫療衛生專業人士參閱，非廣告用途。

2.金賽藥業不推薦任何未被批準的藥品、適應癥的使用。