上海2025年11月5日 /美通社/ -- 今日，賽諾菲宣布旗下創(chuàng)新藥物可倍力^®（注射用卡拉西珠單抗，英文商品名：Cablivi^®）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，用于與血漿置換和免疫抑制療法聯(lián)合治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP，也稱為免疫介導的血栓性血小板減少性紫癜（iTTP））的成人和12歲及以上體重至少40 kg的青少年患者。作為全球首個獲批上市且唯一靶向治療iTTP的納米抗體藥物，可倍力^®可實現(xiàn)更快速的疾病控制，減少相關(guān)死亡、惡化或重大血栓性事件，預防復發(fā)，為患者提供更為高效、安全的治療選擇^[1],[2]。

血栓性血小板減少性紫癜（TTP）是一種急性、可危及生命的血栓性微血管病，年發(fā)病率為2~6/百萬^[3]，是一種超級罕見的疾病，目前已被納入我國《第二批罕見病目錄》。iTTP是TTP最常見的臨床類型，約占TTP總例數(shù)的95%^[3]，臨床主要表現(xiàn)為血小板減少引起的嚴重出血、微血管病性溶血性貧血（MAHA）和意識紊亂、頭痛、失語等神經(jīng)精神癥狀，部分患者還可能面臨發(fā)熱和腎臟損害^[3]。多數(shù)患者發(fā)病急驟、病情危重，如不能及時治療死亡率高^[3]，對患者生命健康產(chǎn)生極大威脅。

賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示："得益于國家對臨床急需罕見病治療藥物優(yōu)先審評的支持，可倍力^®在中國駛?cè)雽徳u‘快車道'，從遞交申請到獲批僅用時6個月。此次獲批將為中國iTTP患者帶來突破性治療方案，并開啟精準靶向納米抗體治療新時代。作為全球罕見病領(lǐng)域的先行者和領(lǐng)導者，賽諾菲見證并親歷中國罕見病事業(yè)二十多年來的長足發(fā)展，我們將持續(xù)踐行‘追尋科學奇跡，煥發(fā)生命光彩'的使命，攜手各方伙伴，滿足中國患者迫切的健康之需。"

目前iTTP治療中，治療性血漿置換（TPE）和免疫抑制治療（IST）為核心療法。然而部分iTTP患者仍面臨TPE和IST無效的困境，治療后死亡率仍高達20%^[4]，治療有效的患者也有30%~50%左右會復發(fā)^[5]，還有一些患者在停止血漿置換后，數(shù)周內(nèi)疾病惡化^[6]，或受到TPE相關(guān)并發(fā)癥困擾^[7]。

卡拉西珠單抗是靶向血管性血友病因子（vWF）的納米抗體藥物，通過阻斷vWF與血小板的結(jié)合，從而抑制自發(fā)性血小板黏附，預防微血栓形成。相較于傳統(tǒng)抗體，納米抗體具有分子量小、穩(wěn)定性及親和力高、能夠結(jié)合和阻斷具有挑戰(zhàn)性的靶點等優(yōu)勢^[8]。作為全球首個獲批的納米抗體藥物，卡拉西珠單抗獨特的創(chuàng)新機制有助于減少iTTP死亡、惡化或重大血栓性事件的發(fā)生。

華中科技大學血液病學研究所所長、中華醫(yī)學會血液學分會主任委員胡豫教授表示："iTTP的患者急性期通常每天都要接受數(shù)小時的血漿置換治療，即使經(jīng)過大量血漿置換治療后，仍有部分患者療效欠佳或復發(fā)，對患者生命安全和生活質(zhì)量造成極大影響。卡拉西珠單抗通過阻斷vWF和血小板結(jié)合，抑制微血栓形成，靶向治療iTTP，幫助實現(xiàn)快速的疾病控制，減少了患者急性期血漿置換的使用，并可縮短住院時間，從而減輕患者和社會的治療負擔和經(jīng)濟負擔^[2]，有望改變我國iTTP治療的整體格局。"

此次的獲批是基于II期TITAN研究^[1]和III期HERCULES研究^[2]，結(jié)果表明卡拉西珠單抗可直接、快速抑制微血管血栓形成，縮短血小板計數(shù)反應(yīng)時間，通過降低iTTP惡化的風險以降低重大血栓性事件等相關(guān)并發(fā)癥發(fā)作，減少疾病相關(guān)死亡，以及預防iTTP復發(fā)。*卡拉西珠單抗顯著降低了導致微血栓形成的病理生理性血小板黏附以及iTTP導致的死亡和并發(fā)癥發(fā)生，降低血漿置換和免疫抑制療法無效的風險，改善患者預后，具有極高的臨床價值。此外，卡拉西珠單抗可通過實現(xiàn)更快速的疾病控制，減少患者PE使用時間、ICU住院時間和總住院時間，極大降低治療成本^[2]。