- 兩項 3 期研究均達到所有主要和次要終點，在 2b 期結果的基礎上，所有劑量下的癥狀均表現出統計學上的顯著改善

- Oveporexton 在 3 期研究中的安全性資料表明其整體耐受性良好

- 武田正在加速推進監管申報和上市準備工作，旨在盡快將Oveporexton帶給1型發作性睡病患者

- 試驗結果標志著一項重大突破，有望通過解決 1 型發作性睡病的基礎原因來改變該疾病的治療格局

日本大阪和美國馬薩諸塞州劍橋 2025年7月16日 /美通社/ -- 武田制藥（TSE：4502/NYSE：TAK）于2025年7月14日宣布，Oveporexton（TAK-861）的兩項針對1型發作性睡病（NT1）的3期隨機、雙盲、安慰劑對照研究達到所有主要和次要終點。Oveporexton（TAK-861）是一種潛在的同類首創的在研口服選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動劑，用于治療1型發作性睡病（NT1）。NT1 是由于大腦中產生食欲素神經元的丟失所引起，食欲素激動劑旨在解決這種潛在的食欲素缺乏。該作用機制首次在三期研究中得到驗證，顯著改善了疾病的一系列臨床癥狀，進一步顯示出Oveporexton在改變1型發作性睡病標準治療方面的潛力。

"我們很高興實現了 Oveporexton 研發的關鍵里程碑，充分展現出武田在1型發作性睡病等難治性疾病治療領域的研發實力，"武田制藥總裁兼首席執行官Christophe Weber表示。"武田在食欲素生命科學領域具有開創性的領導地位，并通過多元化食欲素產品管線實現該領域的重大變革，將確保公司未來業務的長期穩步增長。"

FirstLight （TAK-861-3001） 和 RadiantLight （TAK-861-3002） 研究是在 19 個國家/地區開展的兩項大型全球 3 期臨床研究。兩項研究在第12周時，各劑量組在所有主要和次要終點上相比安慰劑組均取得了具有統計學顯著性的改善，p值均<0.001。主要和次要終點中測量的指標均顯示，患者在覺醒、日間過度思睡、猝倒、保持注意力的能力、整體生活質量和日常生活功能方面有顯著的改善且具有統計學意義，所觀察的一系列癥狀的各項臨床指標均已改善至接近正常范圍。

Oveporexton 總體耐受性良好，3 期研究的安全性與迄今為止的 Oveporexton 研究（包括 2b 期研究）總體一致。未報告與治療相關的嚴重不良事件。最常見的不良事件是失眠、尿急和尿頻。完成了研究的受試者中，超過 95% 的受試者參加了正在進行的長期擴展 （LTE） 研究。

"我們衷心感謝所有參與本臨床研究的患者及其家屬，以及研究者們和臨床醫務工作人員。本次研究以前所未有的速度推進，旨在盡早為1型發作性睡病患者提供潛在治療選擇。"武田全球研發總裁Andy Plump博士表示，"3期研究的全面評估基于2b期取得的突破性進展。在12周治療后，大部分受試者的各項臨床指標接近正常范圍，多方面的癥狀獲得臨床意義上的顯著改善。該研究結果不僅將有力推動我們后續研發管線的進展，也有望為我們服務的全球患者帶來切實的福祉。"

武田計劃在即將舉行的醫學大會上展示研究結果，并計劃在 2025 財年向美國食品藥品監督管理局和其他全球監管機構提交新藥申請。

3期研究的結果對截至 2026 年 3 月 31 日財年的全年合并預測不會產生重大影響。

關于 1 型發作性睡病 （NT1） 和 食欲素科學（Orexin Science ）

NT1 是一種慢性、罕見的神經系統疾病，可導致一系列使人衰弱的癥狀，包括日間過度思睡（EDS）、猝倒、夜間睡眠中斷、睡眠癱瘓和入睡前或覺醒時幻覺。此外，NT1 患者經常報告認知功能受影響，包括難以清晰思考、記憶力、專注和保持注意力。NT1 是由于大腦中食欲素神經元丟失引起的，這些神經元的生理功能是調節覺醒和睡眠，通過激活食欲素受體對改善對注意力等其他功能至關重要。目前，現有的標準治療方法僅限于對癥治療，這些療法可能只能改善患者的部分癥狀。

關于 Oveporexton （TAK-861） 

Oveporexton （TAK-861） 是一種在研選擇性食欲素2型受體  （OX2R） 激動劑，可選擇性地刺激 OX2R 以恢復其信號傳導，并改善因食欲素缺乏而導致的 1 型發作性睡病 （NT1） 。Oveporexton通過激活 OX2R，促進覺醒并減少異常的快速眼動 （REM） 睡眠現象，包括猝倒，以解決廣泛的白天和夜間癥狀。

關于  FirstLight 和  RadiantLight 3 期研究 

FirstLight (TAK-861-3001; NCT06470828) 和 RadiantLight (TAK-861-3002;  NCT06505031） 是兩項全球多中心、安慰劑對照研究，旨在評估 Oveporexton 與安慰劑相比在 12 周內對 1 型發作性睡病 （NT1） 患者的療效、安全性和耐受性。這些研究在 19 個國家進行，在 6 個月內完成招募。FirstLight 研究招募了 168 名參與者，他們被隨機分配到三個試驗組（高劑量、低劑量和安慰劑）之一。RadiantLight 研究招募了 105 名參與者，他們被隨機分配到兩個試驗組（高劑量和安慰劑）。這兩項研究的主要終點都是通過清醒維持試驗 （MWT） 測量的日間過度思睡（EDS） 的改善（MWT 是測量覺醒程度的標準評價指標）。關鍵的次要終點包括通過 Epworth 思睡量表 （ESS） 測量的 EDS 和每周猝倒率 （WCR）（一種猝倒評估指標）的改善。這些研究還評估了 Oveporexton 對受試者持續注意力、整體生活質量、發作性睡病癥狀譜和日常生活功能的影響，以及 Oveporexton 的安全性和耐受性。

關于武田的食欲素激動劑用于睡眠覺醒障礙

武田公司在食欲素科學領域處于領先地位，擁有多元化食欲素產品管線。食欲素是睡眠與覺醒模式的關鍵調節因子，同時還參與調節注意力、情緒、代謝和呼吸等重要功能。Oveporexton（TAK-861）是武田食欲素產品線中主要的在研食欲素2型受體（OX2R）激動劑，擬用于1型發作性睡病的治療，已被美國食品藥品監督管理局（FDA）與中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）授予突破性治療。此外，武田公司還在研發針對食欲素水平處于正常范圍患者的其他食欲素激動劑，其中包括TAK-360，這是一種口服OX2R激動劑，初步用于研究治療2型發作性睡病（NT2）、特發性嗜睡（IH）及其他可能涉及食欲素信號相關的潛在適應癥。

關于武田

武田制藥以"為人類創造健康生活，為世界締造美好未來"為使命。我們專注于消化和炎癥性疾病、罕見病、血液制品、腫瘤、神經科學及疫苗等關鍵治療領域，著力研發并為患者帶來突破性的創新療法。我們的目標是攜手合作伙伴，打造動態化和多樣化的產品管線，不斷改善患者體驗，并拓展對前沿性治療方案的探索。

武田制藥總部位于日本，作為一家以價值觀為基礎、以研發為驅動的全球化生物制藥公司，我們始終致力于兌現對患者、員工和地球的承諾。我們遍布全球80多個國家和地區的員工肩負著相同的使命，始終踐行兩個多世紀以來形成的價值觀。

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審批編碼：C-ANPROM/CN/TAK-861/0016

獲批日期：2025.7