蘇州2024年12月2日 /美通社/ -- 銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱"銳正基因"）今日宣布，其自主研發的以LNP為載體的體內基因編輯藥物ART001，在針對轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的IIT人體臨床研究中，所有受試者均已完成至少48周隨訪，結果顯示安全性良好，高劑量所有受試者外周TTR蛋白下降幅度均超過90%。

2023年8月,銳正基因啟動了中國第一個以LNP為載體的體內基因編輯產品ART001的IIT人體臨床研究，適應癥為ATTR。ATTR是由于主要在肝臟產生的轉甲狀腺素蛋白（TTR）異常折疊而形成的淀粉樣物質在周圍神經、心臟等組織沉淀而導致，是一種嚴重甚至致死性疾病。ART001給藥四周后，高劑量組所有受試者的外周TTR蛋白降幅均超過90%。相比國內外其他同類產品高頻率出現的發燒等用藥反應，ART001所有受試者均未出現任何輸注相關反應。即使在幾十倍的飽和劑量下，ART001也未檢測到脫靶編輯。

2024年5月，IIT所有受試者完成至少24周隨訪，高劑量組所有受試者的外周TTR蛋白降幅維持在90%以上。如今48周TTR蛋白降幅依舊維持了同樣的水平，顯示ART001療效可以跨越人類肝細胞再生周期（200-300天），具備只需一次給藥，即可長期有效的潛力。

ART001已于2024年7月和8月分別獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）和美國FDA批準開展臨床試驗，成為全球唯一獲得中美兩國臨床許可的同類產品。

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："ART001在人體臨床試驗中，一次給藥即實現超90%的TTR穩定敲除，這一杰出表現大大增強了我們加速推進臨床試驗的信心，我們期待以LNP為載體的體內基因編輯藥物能夠為全球患者提供安全、有效與可及的創新療法。"

銳正基因簡介：

銳正基因（蘇州）有限公司成立于2021年7月，是一家專注于全球領先的非病毒載體基因編輯技術及其產品開發與商業化的創新型生物技術公司。公司匯聚了一支擁有生物藥全生命周期成功經驗的專業團隊，在基因編輯領域快速崛起，多個產品管線正在穩步推進。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已進入人體臨床試驗階段，其安全性和有效性數據顯著優于全球同類產品，具有成為First-in-class和Best-in-class突破性藥物的潛力。

銳正基因已申請近10項國際專利，并成功建立了中美唯一的產業級端到端體內基因編輯技術平臺。作為中國首個將脂質納米顆粒（LNP）載體應用于體內基因編輯并推進至人體臨床試驗的企業，銳正基因在非病毒載體體內基因編輯領域確立了領先地位。

憑借全球領先的技術創新和卓越的臨床數據，銳正基因已成為全球唯一一家可在中美兩地同時開展非病毒載體體內基因編輯產品臨床試驗的公司。這一成就不僅彰顯了公司在行業中的領先地位，也進一步鞏固了中國在全球基因編輯技術前沿的戰略地位。

展望未來，銳正基因將繼續以創新驅動發展，以全球視野引領行業，致力于推動基因編輯技術的商業與產業化，為全球患者帶來革命性治療方案，助力人類健康事業的進步。

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