香港2024年9月19日 /美通社/ -- 由生成式人工智能驅動的臨床階段生物醫藥科技公司英矽智能宣布，其在研管線ISM001-055在一項IIa期臨床試驗中取得了積極的初步研究結果。ISM001-055是一款"全球首創"（first-in-class）小分子抑制劑，由生成式AI驅動藥物發現與設計過程，靶向TNIK（Traf2/NCK相互作用激酶）用于特發性肺纖維化（IPF）治療。此項研究不僅達到了主要研究終點即藥物的安全性驗證，同時達到了次要研究終點即初步療效驗證，在用力肺活量(FVC)這一評測IPF患者肺功能改善的重要指標上呈現出劑量依賴性的藥效趨勢。
此前，英矽智能于2024年3月在全球頂尖期刊《Nature Biotechnology》發表科研論文，詳細介紹了利用人工智能平臺發現治療IPF的新穎靶點TNIK，以及隨后利用生成化學平臺設計ISM001-055分子的全過程。該論文還首次披露了該人工智能賦能發現的小分子藥物的臨床前數據，以及積極的0期微劑量人體試驗和1期臨床研究結果，充分展示了該分子改善IPF疾病的潛力。
這項針對ISM001-055開展IIa期臨床研究（NCT05938920）是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，在中國21個臨床研究中心招募了71名IPF患者。患者被隨機分配接受安慰劑、每日一次30mg、每日兩次30mg或每日一次60mg，持續12周的用藥觀察。該臨床試驗于2023年4月啟動患者招募工作，并于2024年8月完成最后一位受試者的隨訪。與此同時，一項ISM001-055的平行IIa期試驗(NCT05975983)正在美國進行，并已啟動患者招募工作。
為期12周的研究初步結果表明，ISM001-055在所有劑量水平上均表現出良好的安全性。次要終點即主要通過FVC評測IPF患者肺功能改善方面，呈現出劑量依賴性的藥效趨勢，接受每日一次60mg用藥的IPF患者，在FVC方面表現出最大改善。英矽智能計劃在后續醫學會議上發布該項研究的完整數據，并提交期刊開展同行審議并發表。
英矽智能創始人兼首席執行官Alex Zhavoronkov博士表示，"這項研究結果代表了人工智能驅動藥物發現的一個關鍵里程碑，也是我迄今為止人生中的一個重要里程碑。雖然我們預期該藥物是安全的，但并沒有預料到在如此短的給藥期后，看到明顯的劑量依賴性療效信號。IPF是一種非常多樣化的疾病，很難見到患者FVC的改善，我們試圖尋找在纖維化疾病和衰老中的共同生物學機制，最大限度地擴大創新TNIK抑制劑在適應癥拓展方面的潛力。"
英矽智能聯合首席執行官兼首席科學官任峰博士表示，"很高興在三個月的治療周期中看到ISM001-055針對特發性肺纖維化（IPF）的顯著臨床療效。ISM001-055為人工智能驅動的藥物發現提供了概念性驗證。雖然這些數據還是初步的，但無疑非常令人鼓舞。我相信這一里程碑的實現既得益于我們專有生成式人工智能平臺的能力，也歸功于我們多學科研發團隊的努力。我們將繼續為全球患者獲益而努力。"
在取得這項IIa期試驗的積極結果后，英矽智能計劃與監管機構圍繞ISM001-055 IIb期研究設計展開討論，旨在更長的給藥期和更廣的患者隊列中，進一步研究ISM001-055對IPF的治療潛力。
