中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2024年1月17日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業——亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，公司原創1類新藥奧雷巴替尼（商品名：耐立克）已于日前獲納入最新版美國國家綜合癌癥網絡（NCCN）慢性髓細胞白血病（CML）治療指南¹，這標志著耐立克這一 全球"Best-in-class"藥物再獲國際腫瘤學界認可，為其國際化的又一重大里程碑。

NCCN是由美國多家頂尖癌癥中心組成的非營利性學術組織，其持續更新發布的癌癥治療指南不僅是美國腫瘤領域臨床決策的標準，也已成為全球腫瘤臨床實踐中應用最為廣泛的指南之一。

此次NCCN指南引用了耐立克中國I期和II期臨床試驗的療效數據²。其中，耐立克在CML慢性期（-CP）和加速期（-AP）患者中的主要細胞遺傳學反應率（MCyR）分別為79%和47%，完全細胞遺傳學反應率（CCyR）分別為69%和47%，主要分子學反應率（MMR）分別為56%和45%。

同時，臨床數據顯示耐立克具有良好的安全性，其不良事件多為1-2級且可控，其中包括血小板減少、高甘油三酯血癥，以及主要無癥狀酶（如肌磷酸激酶、肝轉氨酶）升高。值得一提的是，患者在接受耐立克治療的過程中，未發生或很少發生動脈閉塞及其他酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療中常見的潛在劑量相關并限制治療的不良反應。

2023年美國血液學會（ASH）年會上展示的耐立克多項臨床數據顯示，該藥物在前期經TKI深度治療的CML患者以及伴有T315I突變的CML患者中具有良好的耐受性和有效性。這些研究表明，與最佳可用療法（Best Available Therapy, BAT；包括伊馬替尼、達沙替尼、尼洛替尼等）³對照組相比，耐立克顯著延長了患者的無事件生存期（EFS），減少了60%的事件風險；此外，耐立克在經第三代TKI ponatinib或變構抑制劑asciminib治療失敗的患者中治療潛力顯著。⁴

耐立克是亞盛醫藥原創1類新藥，為全球層面"Best-in-class"藥物。作為中國首個且唯一獲批的第三代BCR-ABL抑制劑，耐立克對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果。2021年11月，耐立克首個適應癥獲國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于治療任何TKI耐藥、并伴有T315I突變的CML-CP或CML-AP成年患者。2023年11月，耐立克新適應癥獲批，用于治療對一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP成年患者。耐立克在中國的商業化推廣由亞盛醫藥和信達生物共同負責。

亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊博士表示："此次耐立克獲納入NCCN指南是該藥物的又一國際化里程碑事件，標志著耐立克再獲全球腫瘤學界的重要認可。即使是在復發/難治的CML患者中，耐立克也依然安全有效，給患者生活質量帶來了改善，這令我們備受鼓舞。未來，我們將繼續踐行 ‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求'的使命，繼續加速推進耐立克的臨床開發，從而惠及更多患者。"

亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示："繼ASH口頭報告六連冠之后，此次耐立克^®獲納入NCCN指南，再次驗證了該產品截至目前已取得的令人振奮的研究成果。這讓我們無比激動！未來，我們將進一步加速公司在研品種的臨床開發，從而為患者帶來更多安全有效的治療方案；并不斷拓展耐立克在費城染色體陽性（Ph+）急性淋巴細胞白血病（ALL）等更多適應癥領域的臨床潛力，讓更多患者獲益！"

參考文獻

1. Shah N, Bhatia R, Altman JK et al.  NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) Chronic Myeloid Leukemia Version 2.2024 (December 5, 2023). Available from: https://www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/cml.pdf. 
   Accessed January 10, 2024.
2. Jiang Q, Li Z, Qin Y et al. Olverembatinib (HQP1351), a well-tolerated and effective tyrosine kinase inhibitor for patients with T315I-mutated chronic myeloid leukemia: results of an open-label, multicenter phase 1/2 trial. J Hematol Oncol 2022;15:113. 
3. Jiang Q, Li Z, Zhang G, et al. Olverembatinib (HQP1351) demonstrates efficacy vs. best available therapy (BAT) in patients (pts) with tyrosine kinase inhibitor (TKI)-resistant chronic myeloid leukemia chronic-phase (CML-CP) in a registrational randomized phase 2 study. Blood 2023;142(Suppl 1):869
4. Jabbour E, Kantarjian H, Koller PB et al. Update of olverembatinib (HQP1351) overcoming ponatinib and/or Asciminib resistance in patients (pts) with heavily pretreated/refractory chronic myeloid leukemia (CML) and Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukemia (Ph⁺ ALL). Blood 2023;142 (Suppl 1):1798.

關于亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的生物醫藥企業，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發的全球前沿。公司已建立擁有9個已進入臨床開發階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡通路關鍵蛋白領域均有臨床開發品種的創新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項I/II期臨床試驗。

用于治療慢性髓細胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克）曾獲中國國家藥品監督管理局新藥審評中心（CDE）納入優先審評和突破性治療品種，并已在中國獲批，是公司的首個上市品種。目前，耐立克已被成功納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2022年)》。該品種還獲得了美國FDA快速通道資格、孤兒藥資格認定、以及歐盟孤兒藥資格認定。

截至目前，公司共有4個在研新藥獲得16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。公司先后承擔多項國家科技重大專項，其中"重大新藥創制"專項5項，包括1項"企業創新藥物孵化基地"及4項"創新藥物研發"，另外承擔"重大傳染病防治"專項1項。

憑借強大的研發能力，亞盛醫藥已在全球范圍內進行知識產權布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫學中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領先的生物技術及醫藥公司、學術機構達成全球合作關系。公司已建立一支具有豐富的原創新藥研發與臨床開發經驗的國際化人才團隊，同時，公司正在高標準打造后期的商業化生產及市場營銷團隊。亞盛醫藥將不斷提高研發能力，加速推進公司產品管線的臨床開發進度，真正踐行"解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求"的使命，以造福更多患者。

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