上海2023年6月21日 /美通社/ -- 云頂新耀（HKEX 1952.HK）合作伙伴Calliditas Therapeutics AB （納斯達克股票代碼：CALT，納斯達克斯德哥爾摩股票代碼：CALTX）（以下簡稱"Calliditas"）用以評估Nefecon（耐賦康）治療IgA腎病的NeflgArd 3 期研究2年隨訪數(shù)據(jù)亮相2023 年第60屆歐洲腎臟協(xié)會和歐洲透析與移植協(xié)會大會（ERA-EDTA）。ERA-EDTA大會于6 月 15 日至 18 日在意大利米蘭舉行。
NeflgArd 3 期研究設計中治療加隨訪的總體時間為24個月（2年），其中Nefecon治療期9個月，之后停藥隨訪15個月。在整體2年的治療和隨訪期，Nefecon治療組的eGFR僅下降2.47 ml/min/1.73m2，而安慰劑組的eGFR下降了7.52 ml/min/1.73m2，兩組之間的差異為5.05 ml/min/1.73m2，（p <0.0001）。在第24個月的時間點（Nefecon停藥15個月之后）， Nefecon治療組eGFR自基線下降6.11 ml/min/1.73m2；而安慰劑組自基線下降12.00 ml/min/1.73m2，顯示9個月的Nefecon治療可以延緩腎功能衰退達50%。并且，對于eGFR的獲益與基線UPCR水平無相關性，在整體研究人群中均有觀察到。
在整體2年的治療和隨訪期，同時也觀察到了持久的蛋白尿下降作用。在第24個月（Nefecon停藥15個月之后），Nefecon治療組仍保持UPCR自基線下降達30.7%，安慰劑組僅下降1%。在另一項對于蛋白尿持久下降作用的分析中，與安慰劑組相比，Nefecon治療組12-24個月的UPCR（尿蛋白與肌酐比）時間平均值減少了41% (95% CI 32-49%， p<0.0001)。UACR的分析結果顯示與UPCR的分析結果一致。
在研究觀察隨訪期，觀察到具有臨床意義的鏡下血尿患者比例下降。Nefecon治療組鏡下血尿的患者比例從基線的66.5%降至40.5%，而安慰劑組僅從基線的67.8%降至61.2%。鏡下血尿患者比例在兩組間的比值比為0.4（OR[95% CI]：0.4 [0.2-0.6], p=0.0001），即鏡下血尿患者比例較安慰劑組減少60%。
Nefecon總體耐受良好，與A部分的結果一致。
綜上結果，在整體2年的3期臨床研究中，9個月的Nefecon治療給IgA腎病患者帶來了具有顯著臨床意義的腎功能保護作用，持久的蛋白尿下降作用，鏡下血尿也有相應的改善。這些顯著的長期臨床獲益進一步證明Nefecon具有改變IgA腎病疾病進程的治療作用。
Nefecon作為首個獲美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 批準上市的IgA腎病對因治療藥物，此次ERA-EDTA會議上多個長期隨訪數(shù)據(jù)的披露，將進一步夯實其在IgA腎病治療中的領先地位。
云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示："我們很高興看到更多數(shù)據(jù)支持耐賦康是從根本上改變疾病進展的疾病首創(chuàng)治療藥物。九個月的耐賦康治療不僅僅帶來了持久的蛋白尿下降，鏡下血尿減少60%，更重要的是延緩腎功能衰退達50%，減少或延遲患者進展至尿毒癥。證明了耐賦康為IgA腎病患者提供了腎功能保護，是全球唯一的對因治療方法。腎科疾病是云頂新耀的重點發(fā)展領域，尤其在亞洲有著巨大的未滿足醫(yī)療需求。"
云頂新耀內科領域首席醫(yī)學官朱正纓博士表示："中國是世界上原發(fā)性腎小球疾病發(fā)病率最高的國家，約有500萬人受IgA腎病的困擾。耐賦康作為全球第一個獲批治療IgA腎病的創(chuàng)新藥物，首次披露了更完整的治療后長期隨訪的數(shù)據(jù)，顯著持續(xù)的臨床獲益將奠定耐賦康在IgA腎病治療中的地位，更好保護腎功能。我們希望盡快將耐賦康帶給中國和其他亞洲地區(qū)的患者。"
中國亞組人群B部分臨床研究的頂線數(shù)據(jù)預計將于2023年第3季度獲得。中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已于2022年11月受理云頂新耀就Nefecon（耐賦康）用于治療IgA腎病提交的新藥上市許可申請（NDA），并已納入突破性治療品種并授予優(yōu)先審評資格。Nefecon（耐賦康）是第一款被中國藥監(jiān)局納入突破性治療品種的非腫瘤藥物。
關于Nefecon(耐賦康)
Nefecon(耐賦康)是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，作為全球唯一對因治療IgA腎病的治療藥物，是靶向腸道的黏膜免疫調節(jié)劑，能減少50%腎功能下降，延緩超過10年進展至透析或腎移植。布地奈德是一種具有強糖皮質激素活性和弱鹽皮質激素活性的糖皮質激素，首過代謝程度達90%，具有良好的安全性。Nefecon專為IgA腎病患者研制，遲釋膠囊含布地奈德4mg，通過特殊的制作工藝，將布地奈德靶向釋放于回腸末端的黏膜B細胞（包括派爾集合淋巴結），膠囊溶解后，三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區(qū)域，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產(chǎn)生，進而干預發(fā)病機制上游階段，達到治療IgA腎病的作用。2019 年 6 月，云頂新耀與 Calliditas 簽訂獨家授權許可協(xié)議，獲得在大中華地區(qū)和新加坡開發(fā)以及商業(yè)化Nefecon的權利。該協(xié)議于 2022 年 3 月擴展，將韓國納入云頂新耀的授權許可范圍。
關于云頂新耀
云頂新耀是一家專注于創(chuàng)新藥和疫苗開發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司，致力于滿足亞洲市場尚未滿足的醫(yī)療需求。云頂新耀的管理團隊在中國及全球領先制藥企業(yè)從事過高質量臨床開發(fā)、藥政事務、化學制造與控制（CMC）、業(yè)務發(fā)展和運營，擁有深厚的專長和豐富的經(jīng)驗。云頂新耀已打造多款有潛力成為全球同類首創(chuàng)或者同類最佳的藥物組合，其中大部分已經(jīng)處于臨床試驗后期階段。公司的治療領域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關更多信息，請訪問公司網(wǎng)站： www.everestmedicines.com。
前瞻性聲明
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