- 武田攻克二十年臨床難題，帶來首個且目前唯一獲批專為EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌患者研發的口服靶向藥物，開創靶向治療新紀元
- 莫博賽替尼獲得CDE突破性療法認定并納入優先審評審批程序，通過全球同步開發、同步遞交加速惠及中國患者
- 針對鉑類化療進展患者，莫博賽替尼治療中位無進展生存期（mPFS）延長到7.3個月，中位總生存期（mOS）20.2個月，幫助患者實現生存突破，填補臨床治療空白
上海2023年1月11日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下肺癌創新治療藥物琥珀酸莫博賽替尼膠囊，（以下簡稱"莫博賽替尼"）獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準正式進入中國，適用于治療含鉑化療期間或之后進展且攜帶表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。[1][2]莫博賽替尼是全球首款[3]也是目前[4]唯一[5]獲批的治療EGFR 20號外顯子插入突變（EGFR exon20 Insertion+）晚期非小細胞肺癌的口服靶向藥物，其獲批標志著EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌治療史上二十年來[6]的重大突破，宣告針對這一疾病的治療在中國正式進入靶向治療新紀元。
肺癌位居中國惡性腫瘤發病率及死亡率首位[7]，其中，非小細胞肺癌（NSCLC）是肺癌最常見的類型[8]。EGFR 20號外顯子插入突變發生率約占中國所有NSCLC的2.3%[9]，是EGFR第三大突變。對比常見EGFR突變，EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌患者的生存預后更差，5年生存率僅為8%[10]。目前臨床上針對這一疾病的治療依賴化療為主，缺乏有效靶向治療方案。根據一項真實世界數據顯示，在缺乏針對性有效治療情況下，晚期EGFR 20號外顯子插入突變患者二線及后線治療客觀緩解率（ORR）低于10%，PFS僅為3.7個月，OS僅為13.6個月[11]。
莫博賽替尼的獲批打破這一治療困境，填補了臨床的治療空白，為EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌患者帶來生存希望。此次獲批是基于1/2期臨床試驗的療效和安全性結果，研究在全球范圍內納入114例既往接受過鉑類化療的患者：
莫博賽替尼的成功得益于在藥物結構上的創新。EGFR 20號外顯子插入突變體形成的空間位阻導致藥物結合口袋變小，且該突變同野生型EGFR結構高度相似，因此使得傳統EGFR靶向藥物結合受阻，對于研發新藥的選擇性和親和力有非常高的要求。莫博賽替尼專門針對EGFR 20號外顯子插入突變設計，其創新的異丙酯結構形成柔性單環核心，可以更有效地與EGFR 20號外顯子插入突變有效結合[13]，具有精準選擇和高度親和的優勢，從而攻克這一臨床難題。
武田制藥全球高級副總裁，武田中國總裁單國洪表示："在武田和國內臨床專家的攜手合作和共同努力下，我們非常興奮地與大家分享莫博賽替尼今天在國內正式獲批的好消息。莫博賽替尼的獲批是該靶點自發現二十年以來的重大突破，彰顯了中國政府鼓勵和加速引進創新藥物的決心，為患者及家庭帶來新的生存希望。秉承‘以患者為先'的初心，未來武田將持續為中國患者帶來創新的治療方案，并攜手各方共同提升中國肺癌診療水平，為實現‘健康中國2030'中國總體癌癥5年生存率提高15%的目標貢獻力量。"
作為武田全球研發的四大關鍵區域之一，中國在全球藥物開發中發揮著主力軍的作用。武田全球研發副總裁、武田亞太研發負責人王璘博士表示："莫博賽替尼是武田亞太研發進入全球同步開發階段以來的首個創新成果，具有突破性的意義。作為武田全球研發的重要引擎之一，武田亞太研發始終致力于為中國以及亞洲患者帶來國際前沿的創新治療方案。在莫博賽替尼全球關鍵性研究中，武田亞太研發與中國專家緊密合作，讓中國患者能盡快與全球同步用上創新的治療藥物。未來我們也將繼續加強對中國研發體系的投入，攜手各方發掘中國創新潛力，賦能全球新藥開發。"
[1] 莫博賽替尼的上市申請通過國家藥監局優先審評審批程序附條件批準
[2] 琥珀酸莫博賽替尼膠囊說明書
[3] Mobocertinib: First Approval：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34716908
[4] 截止至2023年1月
[5] https://www.cancernetwork.com/view/mobocertinib-receives-fda-approval-for-previously-treated-nsclc-with-egfr-exon-20-insertion-mutations
[6] Hiroyuki Y, et al. Lancet Oncol 2012 ; 13 :e23-31
[7] https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf
[8] American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html
[9] Qin Y, et al.Mol Oncol. 2020;14(8):1695-1704
[10] Lyudmila Bazhenova, et al.Lung Cancer. 2021; 162:154-161
[11] Sai-Hong Ignatius Ou, et al. 2021ASCO. Abstract#9098
[12] Caicun Zhou, PhD, MD; Suresh S. Ramalingam, MD , et al. JAMA Oncology, Treatment Outcomes and Safety of Mobocertinib in Platinum-Pretreated Patients With EGFR Exon 20 Insertion–PositiveMetastatic, Non–Small Cell Lung Cancer, A Phase 1/2 Open-label Nonrandomized Clinical Tria
[13] Francois Gonzalvez, Sylvie Vincent, Theresa E. Baker , et al. Mobocertinib(TAK 788) : a targeted inhibitor of EGFR Exon 20 Insertion Mutants in Non-Small Cell Lung Cancer
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審批編號：C-ANPROM/CN/EXK/0004
審批日期：2022年12月
