上海2022年6月17日 /美通社/ -- 專注于內分泌相關治療領域的創新型生物醫藥公司維昇藥業（VISEN Pharmaceuticals）宣布，其在研的創新藥：TransCon 甲狀旁腺素（palopegteriparatide）用于治療甲狀旁腺功能減退癥（甲旁減，HP）的中國3期臨床試驗（PaTHway China試驗）已于2022年6月16日順利完成全部受試者入組。
PaTHway China試驗是一項旨在評估TransCon 甲狀旁腺素作為甲旁減的激素替代療法的可能性，主要終點包含評價每日一次皮下注射TransCon 甲狀旁腺素治療成人甲旁減的安全性、耐受性和療效的隨機、雙盲、安慰劑對照、平行設計、多中心3期臨床試驗，目標是維持血鈣正常，同時停用傳統治療。2021年5月31日該試驗獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，在中國開展研究。
甲旁減是最后一種尚未實現真正的激素替代治療的內分泌激素缺乏性疾病。補充活性維生素D類似物和鈣劑的傳統治療不能完全控制疾病，并且可能有導致罹患腎臟疾病等多種并發癥的風險。而TransCon甲狀旁腺素每日注射一次的給藥設計可實現甲狀旁腺激素（PTH）在正常生理濃度范圍內的持續暴露，即模擬PTH的持續輸注，有望成為國內首個針對甲旁減的激素替代療法。
維昇藥業首席執行官兼董事盧安邦先生表示："對于甲旁減患者而言，患者往往需要接受終身治療，嚴重影響生活質量。我國目前尚無針對疾病病因的有效治療藥物，傳統治療方案只能對癥治療，暫時緩解癥狀。隨著PaTHway China試驗入組完成，我們距離國內首個針對甲旁減的激素替代療法研究成功更近一步，希望盡快給中國甲旁減患者帶來新的治療選擇，讓內分泌患者享有更好的治療過程與療效。"
值得一提的是，PaTHway China關鍵次要療效終點包括兩項患者報告結局(patient-reported outcome，PRO) "甲狀旁腺功能減退癥患者體驗量表（HPES）"和"36項健康調查簡表"。由于國內尚缺少關于甲旁減患者生活質量、就業情況以及疾病對工作影響的患者報告數據，PaTHway China試驗也會通過患者報告結局量表獲得患者自報告數據，以評估患者的生活質量。
與此同時，維昇藥業與北京大學臨床研究所簽署戰略合作協議，于2021年共同啟動了PaTHway R研究，為中國首個大規模的甲旁減疾病登記研究項目，希望填補中國甲旁減疾病領域的相關數據空白，了解甲旁減疾病診療現狀、疾病危害及負擔，為進一步的醫學教育和治療策略指明方向。
