中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋2022年3月28日 /美通社/ -- 北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北?？党芍铝τ趧撔炉煼ǖ难芯?、開發和商業化。公司于今日公布CAN106注射液在中國進行的Ⅰb/ⅠⅠ期臨床試驗完成首例患者給藥。
本研究是一項多中心、開放、連續給藥的Ⅰb/ⅠⅠ期臨床試驗，評價CAN106注射液在既往未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）受試者中的耐受性、有效性和安全性、藥代動力學和藥效學特征。北京協和醫院血液內科主任醫師、博士生導師韓冰教授為該項研究的首席研究員。
在此之前，CAN106注射液已在新加坡開展一項針對健康受試者的臨床試驗，結果顯示CAN106注射液安全、耐受性良好，且具有良好的劑量依賴性和藥代動力學特性，游離C5和CH50均能得到有效抑制。基于新加坡試驗結果，設計針對PNH患者的Ⅰb/ⅠⅠ期臨床試驗方案，獲得CDE批準后在較短時間內即啟動該項研究，目前已完成首例PNH患者給藥，讓患者盡早獲益。
“首批人體數據驗證了CAN106可作為陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和其他補體介導性疾病的治療手段。我們很高興地看到，在上述數據公布后不久CAN106 PNH臨床試驗就完成首例患者給藥?！北焙？党蓜撌既恕⒍麻L兼首席執行官薛群博士說，“北京協和醫院是中國最領先的研究機構之一，我們十分期待雙方的合作。此前，北?？党膳c北京協和醫院也達成了罕見病研究的合作意向。我們希望將這一新的治療手段帶到中國，改變國內患者抗C5治療途徑有限、治療選擇缺乏的現狀。”
關于CAN106
CAN106是一種創新的長效重組人源化單克隆抗體，結合并中和C5（一種補體系統蛋白），從而防止膜攻擊復合物（MAC）的形成，而MAC會導致細胞溶解（破壞）以及其他與PNH相關的癥狀。C5蛋白裂解為C5a以及C5b的時候，MAC被激活，CAN106與C5的特異性結合可以阻斷這一過程。CAN106表現出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，這表明它具有有效抑制某些補體介導疾病的潛力。
關于陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）
陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種致命的罕見補體系統疾病。補體系統本是免疫系統的一部分，通過攻擊細胞膜來清除微生物和受損細胞，但它的調節失衡就會導致一些疾病的產生。PNH就是一種典型的補體相關疾病，它會導致嚴重貧血、血栓栓塞、胃腸道疼痛和功能障礙、疲勞、肺動脈高壓、腎功能損傷，最終會導致死亡。據估計，在西方國家，每年每百萬人中有1至2人患有PNH。根據《罕見病診療指南（2019年版）》，在亞洲，每年每百萬人中有大約10人患PNH。然而這種疾病的治療方案目前只有異體骨髓移植以及抗C5單克隆抗體（依庫珠單抗和瑞利珠單抗），而在國內僅有依庫珠單抗獲批，但因其較高的治療費用對中國PNH病人仍然不可及。
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北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。
北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合癥 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC) 和膽道閉鎖（BA)，以及膠質母細胞瘤 (GBM)。
北?？党蓱鹇孕缘膶⑷蚝献髋c內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北?？党傻娜蚝献骰锇榘ú幌抻?nbsp;Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫學院 (UMass) 、LogicBio、華盛頓大學醫學部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。
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