北京2022年3月14日 /美通社/ -- “有了救命藥，買不起、用不上怎么辦？”是懸在成千上萬罕見病家庭心頭的一塊巨石。事實上，罕見病保障始終是一項難題，一方面，天價特效藥幾乎是罕見病患者生存下去的唯一希望；另一方面，動輒百萬甚至千萬的藥，也讓醫(yī)保基金面臨先保障誰的難題。

天價罕見病藥物保障，究竟路在何方？3月12日，復旦大學公共衛(wèi)生學院教授胡善聯(lián)，中國初級衛(wèi)生保健基金會秘書長助理楊慶斌，全國政協(xié)委員、北京大學第一醫(yī)院原副院長丁潔，武田中國總裁單國洪做客人民日報健康客戶端系列直播訪談，共同探討罕見病多層次支付保障體系相關的話題。

胡善聯(lián)：完善“1+N”支付體系，破解罕見病用藥支付難題

“據國內多項調查研究結果顯示，當前我國的罕見病患者家庭中，大概有40%以上的‘災難性支出的家庭’，即看病用藥的費用要占整個家庭支出的40%以上的家庭，對于這部分群體，到底是吃飯還是吃藥，成為了兩難的選擇，急需國家政策的支持以及社會醫(yī)療保險的覆蓋。”胡善聯(lián)指出。

據中國罕見病聯(lián)盟對33種常見罕見病的調查數據，以溶酶體貯積癥來看，足量用藥且全額自付的情況下，年治療費用都在100萬元以上，除高值藥罕見病外，其他罕見病的年治療自付費用也在數萬元。

“在單一主體無法滿足罕見病患者的用藥保障的情況下，‘1+N多方共付’成為了解決天價罕見病用藥保障問題的共識。”據胡善聯(lián)介紹，“1+N”指的是通過以政府為支付主體，醫(yī)療機構、醫(yī)藥企業(yè)、保險機構、社會慈善力量、患者自付多方共付的創(chuàng)新支付模式。

“1”指的是由國家支付的基本醫(yī)保，“N”指代包括惠民保、商業(yè)保險、醫(yī)療救助、慈善捐贈等在內的多元籌資方式，以惠民保為例，截至2020年，全國已有26個省的179個地市，推出了146個互惠保產品，其中有64個產品包含了罕見病的藥物。

“不過，目前‘1+N’支付模式只是剛剛起步，未來如何讓商保等多元籌資方式能夠更好地與基本醫(yī)療保險相銜接，同時惠及更多罕見病患者等問題，仍需更多的關注與討論。”胡善聯(lián)表示。

楊慶斌：深度參與罕見病救助，社會組織成多方支付體系重要組成部分

“受制于目前我國醫(yī)療保障體系發(fā)展不平衡，社會力量參與的補充醫(yī)療保險、慈善捐贈相對比較薄弱，罕見病患者的健康需求無法得到充分保障。在這樣的背景下，充分發(fā)揮社會組織的力量、基金會的力量，可以一定程度優(yōu)化整個社會的衛(wèi)生費用的籌資結構，推動讓罕見病患者病有所醫(yī)的目標實現。”楊慶斌表示。

據中國初級衛(wèi)生保健基金會數據，2020年我國政府的醫(yī)療救助支出為540多億，與此同時，有200多家基金會參與到了醫(yī)療救助過程中，當年的救助款和藥物總計超過了300億，公益性的社會救助資金也達到了150億左右，雖然未達到政府醫(yī)療救助的規(guī)模，但社會力量在醫(yī)療救助方面的巨大作用和潛力已得到充分體現。

楊慶斌介紹，多年來中國初級衛(wèi)生保健基金會一直深入參與對罕見病/重病患者的救助工作中。早在2015年，中國初級衛(wèi)生保健基金會就聯(lián)合了武田制藥發(fā)起了“血有止境，自由人生”的血友病患者援助項目，截止去年6月份，項目援助了近3萬人次，覆蓋全國25省100多個市，累計發(fā)放的援助現金超過1.5億人民幣。

丁潔：建立罕見病省級專項救助金，走中國特色的罕見病支付之路

在基本醫(yī)保之外，還能如何為罕見病家庭減負？長期關注罕見病領域創(chuàng)新支付進展的丁潔給出的答案是：建立罕見病專項救助金。

2019年，丁潔曾提出建立罕見病國家救助金，3年過去，今年，丁潔再次代表罕見病患者發(fā)聲。

“今年的新亮點之一是我們將罕見病救助金的籌資主體由‘國家’變?yōu)?span id="spanHghlte4c6">‘各省市’。從近兩年的調研中，我們發(fā)現由于各省市地區(qū)罕見病群體以及醫(yī)療資源分布不均，相對于從國家層面直接籌措罕見病保障資金而言，以各省市為單位，根據自己省市的經濟發(fā)展，以及慈善救助的現狀，來設立專門的專項的救助基金，是一件可行也可做的事情。近幾年之中，我們看到的一個很可喜的變化是，很多省市已經邁出了先行先試的步伐。”丁潔表示。

2019年，浙江醫(yī)保局提出建立浙江省罕見病用藥保障基金，在省級醫(yī)療保險基金財政專戶中下設子賬戶，進行分賬管理、獨立核算。各統(tǒng)籌區(qū)每年1月底前根據上年底基本醫(yī)療保險參保人數，按每年每人2元標準，一次性從本統(tǒng)籌區(qū)大病保險基金中上解至浙江省罕見病用藥保障基金。與此同時，廣東、江蘇等多地也開始積極探索設立罕見病專項救助基金的池子。

“目前最主要的問題是如何進一步細化，讓多層次醫(yī)療保障體系能夠真正地惠及更多罕見病患者。我相信隨著各方的不懈努力和持續(xù)推動，一定能走出一條符合我們中國特色的罕見病多層次保障之路。”丁潔表示。

單國洪：以立法為基礎，探討政府主導型的多層次支付保障方案

“要探索出一條適合中國的罕見病醫(yī)療保障的道路，我想應該是一個以立法為基礎，以政府為主導，多元化、多層次的一個醫(yī)療保障的方案。” 單國洪表示。

隨著國家醫(yī)保談判制度的完善，罕見病創(chuàng)新藥物正在加速可及。截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，包括武田中國旗下兩款罕見病領域的創(chuàng)新藥物醋酸艾替班特注射液和阿加糖酶α注射用濃溶液在內，其中已有40余種被納入了國家醫(yī)保目錄。

“在這個基礎之上，商業(yè)保險毫無疑問是一個非常有希望的補充，包括近年來大熱的‘惠民保’產品，正在為罕見病領域的創(chuàng)新支付帶來巨大的改變。”單國洪說。

當前市面上部分惠民保產品對罕見病進行了一定的保障，主要包括四種類型：一是對已經納入醫(yī)保目錄內的藥品，個人自付治療費用部分進行保障；二是將部分罕見病藥品納入特藥清單進行保障，但是大部分惠民保產品存在既往病史限制；三是需要自費治療的醫(yī)保目錄外藥品進行保障；四是有惠民保產品開始探索罕見病高值藥保障，并將此作為保險亮點。

“過去的幾年，武田中國也在不斷嘗試與商業(yè)保險公司等多個主體共同探索包括‘惠民保’在內的補充型支付方案，我們將通過醫(yī)療健康與保險服務的融合創(chuàng)新開展深度合作，積極探索高質量的醫(yī)療服務和多元化的創(chuàng)新支付模式，惠及更多患者。”單國洪表示。