上海2023年10月18日 /美通社/ -- 2023年10月14日，由寇德罕見病基金會主辦、翰森制藥等企業(yè)支持的《"破局最后一公里"——罕見病國談藥落地情況調(diào)研報告及政策建議（2023）》（以下簡稱"報告"）發(fā)布會在上海舉行。報告顯示，與其他談判藥品相比，罕見病國談藥存在醫(yī)療機構(gòu)配備進展較慢、地域覆蓋水平較低和可負擔(dān)水平較差的特點。因此，來自醫(yī)院、醫(yī)保、醫(yī)藥等領(lǐng)域的十余位與會專家在現(xiàn)場呼吁提高對罕見病患者用藥難問題的關(guān)注，共同疏解罕見病國談藥落地"最后一公里"堵點。

罕見病國談藥落地堵點重重

近年來，為實現(xiàn)罕見病患者"病有所醫(yī)，醫(yī)有所藥，藥有所保，保有所得"，政府從罕見病藥物研發(fā)、上市、監(jiān)管、定價與報銷、供應(yīng)等方面制定了相應(yīng)的保障和鼓勵政策。其中，國家醫(yī)保談判是推動罕見病藥物醫(yī)保準入的重要機制。截至目前，歷年來通過國談納入醫(yī)保的罕見病藥品共有30種，在本次報告調(diào)研期間仍處于協(xié)議期內(nèi)的藥品共有26種。這30種罕見病國談藥涉及18個罕見病病種，對應(yīng)的國內(nèi)罕見病患者接近80萬人。

然而，罕見病藥品談判成功并納入國家醫(yī)保僅僅是提升罕見病藥品可及性的第一步，罕見病國談藥品真正落地還需經(jīng)歷掛網(wǎng)采購、醫(yī)院準入等環(huán)節(jié)。

罕見病診療協(xié)作網(wǎng)是我國為了加強罕見病管理、提高罕見病診療水平而特意組建的醫(yī)療協(xié)作體系，由分布在全國各省區(qū)市的324家醫(yī)院組成，這些醫(yī)院總體上引領(lǐng)著我國罕見病治療水平的發(fā)展，也深刻影響著我國罕見病創(chuàng)新療法和藥物的臨床使用和推廣。但在本次調(diào)研中，可獲得率最高的罕見病國談藥品種也僅僅覆蓋了37%的協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院；而可獲得率最低的品種的協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院覆蓋率更是低至3%。這意味著，即便是在診療水平較強的罕見病協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院，罕見病患者長期用藥的可及性和便利性依然面臨著巨大的挑戰(zhàn)。

除了進院難，罕見病國談藥還面臨著門診用藥保障水平不足、住院用藥受DRG/DIP支付限制、藥店購藥"雙通道"政策不暢通等諸多現(xiàn)實問題。

多方合力，破局最后一公里

作為談判藥品臨床合理使用的第一責(zé)任人，醫(yī)療機構(gòu)對于罕見病國談藥的配備水平總體偏低。由于部分罕見病藥品（如用于治療NMOSD的伊奈利珠單抗）是對應(yīng)病種在國內(nèi)唯一納入醫(yī)保的特異性藥品，其可及性問題對罕見病患者的治療影響重大。

為此，報告建議，各地醫(yī)保部門應(yīng)明確罕見病國談藥不受醫(yī)療機構(gòu)醫(yī)保總額限制，可進行單獨核算支付；各地衛(wèi)健部門應(yīng)保證罕見病國談藥不受醫(yī)療機構(gòu)藥占比等考核指標限制；鼓勵罕見病協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院對罕見病國談藥"應(yīng)配盡配"，同時保證罕見病國談藥的進院延續(xù)性等。

針對罕見病門診用藥保障水平不足的問題，報告建議各省級醫(yī)保部門出臺特種病門診保障制度，并建議將罕見病國談藥納入門診特藥目錄，擴大門診對于罕見病患者的保障范圍，減少不必要的罕見病患者住院治療，避免醫(yī)療資源浪費。

對于罕見病患者住院用藥受DRG/DIP支付限制的問題，報告則建議將罕見病國談藥納入單獨支付或除外支付范圍，不進行DRG結(jié)算。

另外，考慮到當(dāng)前罕見病國談藥進院仍存在困難、政策體系未完全理順的現(xiàn)實，可進一步發(fā)揮零售藥店作為藥品供應(yīng)補充的重要作用。然而部分地區(qū)的"雙通道"藥店存在信息公開程度低，藥品配送、輸注流程及責(zé)任劃分不明晰等問題，導(dǎo)致罕見病患者難以通過"雙通道"藥店渠道實現(xiàn)用藥。為此，報告建議各地醫(yī)保部門及時將罕見病國談藥納入"雙通道"藥品目錄，推動國談藥電子處方從醫(yī)院向藥店流轉(zhuǎn)，明確"雙通道"外配的注射類罕見病國談藥的各方權(quán)責(zé)，保障患者用藥安全。