上海2021年6月23日 /美通社/ -- 羅氏制藥中國宣布，國家藥品監督管理總局正式批準創新靶向藥物赫賽萊^®（英文商品名：Kadcyla^®，通用名：恩美曲妥珠單抗），單藥治療接受了紫杉烷類和曲妥珠單抗治療的HER2陽性、不可切除局部晚期或轉移性乳腺癌患者，且患者應具備以下任一情形：既往接受過針對局部晚期或轉移性乳腺癌的治療，或在輔助治療期間或完成輔助治療后6個月內出現疾病復發。

這也是繼HER2陽性早期乳腺癌輔助治療之后，赫賽萊^®在國內獲批的第二個適應癥。作為國內外晚期二線治療金標準，赫賽萊不僅是全球首個獲批的單藥治療實體瘤的抗體藥物偶聯物（ADC，Antibody-Drug Conjugates），同時也是中國第一個乳腺癌領域HER2靶向ADC產品。此次赫賽萊^®新適應癥的獲批，使我國HER2陽性局部晚期或轉移性乳腺癌患者的治療有了全新選擇和更長的生存獲益，開啟了國內ADC治療的新時代。

首個HER2陽性晚期乳腺癌患者疾病進展后生存獲益的治療手段

乳腺癌是嚴重威脅全世界女性健康的第一大惡性腫瘤，2020 年中國女性新發乳腺癌病例超過41.6萬，發病率為39.1/10 萬，死亡11.7萬余例。在每年新發乳腺癌病例中，約3%~10%的婦女在確診時即有遠處轉移。早期患者中，30%可發展為晚期乳腺癌，晚期乳腺癌患者5 年生存率僅為20%^[1] 。HER2陽性乳腺癌約占所有乳腺癌病例的 20%-30%，HER2陽性乳腺癌侵襲性強、預后差，晚期HER2陽性乳腺癌難以治愈，其具有腫瘤細胞惡性程度更高、疾病進展速度更快、更易發生轉移和復發等問題，因此延長生存期、提高生活質量是治療的主要目標。

本次赫賽萊^®（恩美曲妥珠單抗）獲批用于HER2陽性局部晚期或轉移性乳腺癌二線治療是基于EMILIA研究及中國橋接研究，這是一項隨機、國際多中心、開放標簽的III期臨床試驗，旨在評估赫賽萊^®在HER2陽性晚期乳腺癌二線治療中的療效和安全性。該研究共入組991例既往接受過曲妥珠單抗+紫杉類治療的HER2陽性局部晚期或轉移性乳腺癌患者，隨機接受拉帕替尼+卡培他濱或赫賽萊^®治療。主要研究終點為獨立評審委員會(IRC)評估的無進展生存期(PFS)、OS和安全性。

• EMILIA 研究顯示，與拉帕替尼+卡培他濱相比，赫賽萊^®顯著改善了患者的中位PFS（9.6 vs. 6.4個月, HR=0.650，P<0.001）和中位OS（30.9 vs. 25.1個月，HR=0.682，P=0.0006），這也是目前唯一為HER2陽性晚期乳腺癌二線治療帶來OS獲益的治療方案。
• 赫賽萊®治療腦轉移患者，OS顯著延長1倍達26.8個月， 死亡風險下降62%。
• 此外，赫賽萊^®還顯著改善了包括至癥狀進展時間在內的關鍵次要療效終點，可帶來更多安全性獲益，不良反應可控。EMILIA 研究表明，赫賽萊^®應是HER2陽性轉移性乳腺癌重要的治療選擇。

全新機制，靶向強效，國內外指南推薦的晚期乳腺癌二線治療標準選擇

近年來，隨著帕妥珠單抗與曲妥珠單抗雙靶聯合治療方案的出爐，極大程度上改變了HER2陽性乳腺癌患者臨床結局，HER2陽性晚期乳腺癌患者使用曲妥珠單抗治療后的5年生存率約為23.4%^[2]，曲妥珠單抗聯合帕妥珠單抗雙靶治療后的5年生存率約為49%^[3]。但是，HER2陽性晚期乳腺癌患者的預后依然不佳，患者的生存時間及生活質量仍然亟待改善。

對此，國家新藥（抗腫瘤）臨床研究中心主任、中國醫學科學院腫瘤醫院徐兵河教授表示：“對于HER2陽性復發或轉移性乳腺癌患者，抗HER2治療仍然是治療的基石，但是依然存在二線方案療效有限的困境。ADC類藥物的出現為HER2陽性晚期乳腺癌患者增添了強有力的治療選擇，赫賽萊^®填補了我國在該領域的空白，讓更多的中國HER2陽性晚期乳腺癌患者能從這一款優質的ADC藥物中獲益，帶來更久生存。“

“HER2陽性乳腺癌因其惡性程度高、病情進展迅速等特點，給臨床治療帶來不少的困難，患者生活質量整體偏低。EMILIA研究顯示，赫賽萊^®耐受性良好，不良反應可控，免去化療困擾，保證了患者的生活質量；并且采用靜脈輸注給藥，每3周一次即可，患者依從性好。赫賽萊^®這一適應癥的獲批，必將助力延長我國晚期乳腺癌患者的生存期，為建設健康中國添磚加瓦。“徐兵河教授補充道。

基于EMILIA研究，赫賽萊^®躍升為ASCO、NCCN、ABC5、AGO等國際指南一致建議的抗HER2二線治療標準方案，國內的CBCS、CSCO指南亦將其作為抗HER2二線治療建議方案。目前，全球已有多個國家或地區推薦赫賽萊^®用于HER2陽性晚期乳腺癌患者的治療。

羅氏三朵金花，接力護航乳腺癌診療全程

在HER2陽性乳腺癌的治療領域中，羅氏研發的藥品已建立起從最初的新輔助治療、術后的輔助治療、以及晚期治療全程的抗HER2治療體系。赫賽汀^®、帕捷特^®與赫賽萊^® 三朵金花的組合，為HER2陽性晚期乳腺癌患者帶來更強生存獲益，使晚期乳腺癌擺脫“絕癥”成為可能，對我國乳腺癌的全程規范化診療具有積極的促進意義。

羅氏制藥中國總裁周虹表示：“繼2020年1月，赫賽萊早期HER2陽性乳腺癌輔助治療適應癥在中國獲批，本次赫賽萊晚期適應癥的獲批，將為不幸罹患HER2陽性晚期乳腺癌患者提供更佳的治療選擇。今后，羅氏會一如既往地秉持‘先患者之需而行’的理念，將更多的創新產品更快地引進中國，幫助中國乳腺癌患者實現從早期到晚期的全程覆蓋，讓更多的乳腺癌患者獲益。”

在癌癥治療手段日益豐富的當今，創新藥物為患者帶來新希望的同時常因價格產生較大負擔。為此，社會各界相繼推出包括城市型定制醫療保險在內的各類患者關愛項目。隨著赫賽萊晚期適應癥的獲批，也將被納入其中，例如：滬惠保等。這將會大大降低患者經濟負擔，為國內廣大乳腺癌患者帶去更多治愈的希望。

關于EMILIA 研究

EMILIA研究是一項國際多中心、隨機、開放標簽的Ⅲ期臨床試驗，對比了赫賽萊^®（恩美曲妥珠單抗）與卡培他濱/拉帕替尼用于既往接受曲妥珠單抗聯合紫杉醇治療的HER2陽性局部晚期乳腺癌或轉移性乳腺癌患者的療效和安全性，共有991例患者按照1:1的比例被隨機分配至赫賽萊^®（恩美曲妥珠單抗）組（3.6 mg/kg，每3周靜脈給藥一次）或對照組（口服卡培他濱1,000 mg/m²，bid，d1-14，每3周重復；聯合口服拉帕替尼1,250 mg，qd，d1-21連續口服）。