上海2021年4月16日 /美通社/ -- 渤健公司（納斯達克股票代碼：BIIB）今日宣布，富馬酸二甲酯腸溶膠囊（美國及歐盟注冊商品名TECFIDERA®，以下簡稱富馬酸二甲酯）正式獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療復發型多發性硬化。富馬酸二甲酯最早于2013年上市，超過10年的臨床試驗與真實世界數據顯示，其擁有確切的安全性和療效[i]。迄今為止，全球已有超過50萬多發性硬化（以下簡稱MS）患者接受了富馬酸二甲酯的治療[i] 。這項批準將為中國的復發型多發性硬化患者提供全新的治療選擇。
“能夠將這一成熟的治療方案帶給中國的復發型多發性硬化患者，是我們的重要里程碑。”渤健國際市場總裁嚴睿知（Rachid Izzar）表示，“感謝國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序批準富馬酸二甲酯。我們致力于與中國關注多發性硬化的群體一起解決未被滿足的治療需求，進一步拓展中國市場，將更多創新治療選擇帶到中國。”
國家藥品監督管理局的評估參考了全球關鍵性3期DEFINE和CONFIRM研究的相關數據，這兩項研究共入組2600多名患者。DEFINE研究結果顯示，使用兩年時，與安慰劑相比，富馬酸二甲酯（每日兩次）顯著降低年復發率53%（p <0.0001）。 CONFIRM研究結果顯示，使用兩年時，與安慰劑相比，富馬酸二甲酯（每日兩次）顯著降低復發患者比例34%（p = 0.0020）。
“MS是一種以中樞神經系統炎性脫髓鞘病變為主要特點的疾病，如得不到及時的規范治療，大多數患者會因不可逆的神經功能缺損而致殘。目前國際上多發性硬化以疾病修正治療（DMT）作為標準治療手段。” 首都醫科大學附屬北京天壇醫院院長、國家神經系統疾病臨床醫學研究中心副主任、中華醫學會神經病學分會主任委員王擁軍教授表示，“MS病理特征、臨床表現和病程均具有很強的異質性，個體化治療至關重要。臨床試驗結果和超過十年的真實世界證據充分驗證了富馬酸二甲酯的療效、安全性和耐受性。富馬酸二甲酯的獲批及其臨床應用將為患者帶來全新選擇，并將豐富中國MS的臨床治療經驗，使更多的MS患者獲益。”
2020年12月，由中國罕見病聯盟發布的《2020中國多發性硬化患者綜合社會調查報告》顯示，處于輟學或失業狀態的MS患者中，近90%是由該疾病導致的。報告還指出，需要全社會共同努力來幫助患者及其家庭應對由疾病引起的身心挑戰。
MS是一種終身、進展性自身免疫中樞神經系統疾病，在中國的多發性硬化確診患者中，僅有約10%正在接受疾病修正治療[i], [ii]。MS是青壯年非創傷性神經系統殘障的第二大原因[iii]。其主要特征是中樞神經系統受累逐漸引起肢體殘疾，并出現運動、視覺和認知等神經功能障礙。MS的嚴重程度和特定癥狀因人而異。復發型MS是該病最常見的類型，約85%的患者確診時為此分型。
2018年5月，MS被列入國家衛生健康委員會等五部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》，旨在支持罕見病的診斷和治療。國家藥品監督管理局針對相關創新藥物啟動優先審評審批程序，使用來自發達市場的臨床試驗證據來評估這些創新療法。2020年11月，富馬酸二甲酯被國家藥品監督管理局藥品審評中心列入第三批臨床急需境外新藥名單。
此外，2021年1月國家藥品監督管理局藥品審評中心正式受理了渤健多發性硬化治療藥物氨吡啶緩釋片的新藥上市申請，并于近日將該申請納入了優先審評審批程序。氨吡啶緩釋片是渤健在中國市場提交的第二個 MS 治療藥物。
[i] Combined post-marketing data based on prescriptions and clinical trials exposure to TECFIDERA as of June 30, 2020. |
[ii] Chinese Society of Neurology, Chinese Medical Association; China International Exchange and Promotive Association for Medical and Healthcare (2018). China vs MS Report (China MS Patient Status Report). |
[iii] Dimitrov L.G. and Turner B. The British journal of general practice : the journal of the Royal College of General Practitioners volume 64 issue 629 pages 612-613 December 2014 |
