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成都2020年12月14日 /美通社/ -- 今天，近期在國(guó)內(nèi)獲批上市的罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物維萬(wàn)心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）在四川大學(xué)華西醫(yī)院由心內(nèi)科陳玉成教授開(kāi)出了西部地區(qū)首張?zhí)幏健＞S萬(wàn)心是全球首個(gè)、也是唯一經(jīng)批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的口服藥物，填補(bǔ)了此前我國(guó)ATTR-CM治療領(lǐng)域無(wú)有效藥物的空白，為疾病的臨床診療提供了創(chuàng)新性選擇，為患者治療帶來(lái)了新希望。
四川大學(xué)華西醫(yī)院心內(nèi)科陳玉成教授
ATTR-CM嚴(yán)重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補(bǔ)用藥空白
ATTR-CM是一種罕見(jiàn)的、致死性疾病，診斷率不足1%。其發(fā)病原理在于不穩(wěn)定轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離并錯(cuò)誤折疊，形成淀粉樣物質(zhì)沉積于心肌間質(zhì)，長(zhǎng)期進(jìn)展會(huì)引發(fā)限制性心肌病和進(jìn)行性心力衰竭。
“我國(guó)對(duì)于ATTR-CM的疾病認(rèn)知不足，加之該疾病又極易與心衰混淆，誤診、漏診以及延誤診治是該疾病目前面臨的主要困境，患者因此而錯(cuò)過(guò)最佳治療時(shí)間，生活質(zhì)量受到嚴(yán)重影響，臨床診斷后平均生存時(shí)間僅為2~6年。”華西醫(yī)院心內(nèi)科陳玉成教授表示：“近幾年，我國(guó)不同地區(qū)已有醫(yī)院陸續(xù)診斷出該疾病，本次創(chuàng)新藥物的上市及處方，改變了以往ATTR-CM無(wú)藥可醫(yī)的困境，為患者帶來(lái)延長(zhǎng)生命的希望。”
華西醫(yī)院開(kāi)出了西部地區(qū)首張?zhí)幏?/span>
加強(qiáng)診斷和治療技術(shù)，華西醫(yī)院樹(shù)立標(biāo)準(zhǔn)化診治流程
目前，ATTR-CM臨床診療面臨眾多嚴(yán)峻挑戰(zhàn)，國(guó)內(nèi)僅有少數(shù)醫(yī)院具備診斷和治療能力。因此提高診斷和治療技術(shù)，建立一套標(biāo)準(zhǔn)化診治流程迫在眉睫。
依托華西醫(yī)院罕見(jiàn)病中心，華西醫(yī)院近年來(lái)聯(lián)合神經(jīng)科、核醫(yī)學(xué)科、血液科等對(duì)TTR心臟淀粉樣變性開(kāi)展了一系列診斷和治療技術(shù)運(yùn)用。“我們以國(guó)際頂級(jí)醫(yī)學(xué)中心的淀粉樣變性中心為標(biāo)桿，目前已經(jīng)建立了一套TTR心臟淀粉樣變性標(biāo)準(zhǔn)化的診治流程。”華西醫(yī)院心內(nèi)科陳玉成教授表示：“通過(guò)詳細(xì)和綜合的臨床評(píng)估，結(jié)合PYP核素顯像、超聲心動(dòng)圖及心臟核磁共振成像等對(duì)心臟的評(píng)估與監(jiān)測(cè)，加上心肌活檢與淀粉樣物質(zhì)免疫分型和遺傳性TTR的DNA分析，相信ATTR-CM診斷會(huì)越來(lái)越精確，患者也會(huì)得到更早的治療而獲益。同時(shí)，為了方便更多的罕見(jiàn)病患者能得到更快的診療，我院罕見(jiàn)病診治中心開(kāi)通了專門(mén)的就診綠色通道，專人專地，為患者提供一站式服務(wù)。”
維萬(wàn)心®于2020年9月底獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關(guān)住院。基于該藥物的突破創(chuàng)新性，以及對(duì)改善人類健康所做出的杰出科學(xué)創(chuàng)新，10月30日，維萬(wàn)心®榮獲蓋倫獎(jiǎng)（Prix Galien Awards）最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(jiǎng)。
輝瑞公司：為患者帶來(lái)改變其生活的突破創(chuàng)新
在輝瑞，我們致力于運(yùn)用科學(xué)以及我們的全球資源來(lái)提供能延長(zhǎng)并明顯改善人類壽命的治療。在醫(yī)療衛(wèi)生產(chǎn)品（包括創(chuàng)新藥和疫苗）的探索、研發(fā)和生產(chǎn)過(guò)程中，我們均建立了質(zhì)量、安全和價(jià)值標(biāo)準(zhǔn)。每天，發(fā)達(dá)和新興市場(chǎng)的輝瑞員工都致力于推進(jìn)健康，以及能夠應(yīng)對(duì)我們這個(gè)時(shí)代最為棘手的疾病的預(yù)防和治療方案。輝瑞還與世界各地的醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士、政府和社區(qū)合作，支持世界各地的人們能夠獲得更為可靠和可承付的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)。這與輝瑞作為一家卓越的創(chuàng)新生物制藥公司的責(zé)任是一致的。170多年來(lái)，輝瑞一直努力為人們提供更好、更優(yōu)質(zhì)的服務(wù)。如需了解更多信息，請(qǐng)登錄 www.pfizer.com.cn 。
