 |
上海2020年11月6日 /美通社/ -- 在第三屆中國國際進口博覽會上，輝瑞中國罕見病創新藥物氯苯唑酸軟膠囊（Tafamidis，商品名：維萬心® ，VYNDAMAX ®）精彩上市。于9月底在國內正式獲批的氯苯唑酸軟膠囊是全球首個、也是唯一經批準用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的藥物，它的問世填補此前中國在ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白，為ATTR-CM患者更好地管理病情、延緩疾病進展提供新的選擇。10月30日，維萬心®榮獲蓋倫獎（Prix Galien Awards）最佳生物技術產品獎。
全國罕見病診療協作網辦公室副主任、中國罕見病聯盟執行理事長、北京罕見病診療與保障學會會長李林康理事長，北京協和醫院心內科副主任醫師、國際醫療部副主任田莊教授，北京協和醫院核醫學科主任霍力教授，蔻德罕見病中心創始人及主任黃如方先生，輝瑞生物制藥集團中國區首席運營官吳琨先生，輝瑞生物制藥集團中國區市場營銷副總裁王怡親女士等嘉賓共同出席見證了這一歷史時刻。與會嘉賓就ATTR-CM診療困境、ATTR-CM及罕見病整體診療發展規劃分享了各自觀點，并對攜手推動中國罕見病診療水平提升、改善中國罕見病患者診療現狀等話題進行了深入探討。
維萬心(R)上市會啟動儀式合影，自左至右（輝瑞生物制藥集團中國區市場營銷副總裁王怡親女士，輝瑞生物制藥集團中國區腫瘤及罕見病業務總經理李進暉女士，輝瑞生物制藥集團中國區首席運營官吳琨先生，蔻德罕見病中心創始人及主任黃如方先生，中國罕見病診療協作網辦公室副主任、中國罕見病聯盟執行理事長、北京罕見病診療與保障學會會長李林康理事長，輝瑞生物制藥中國區副總裁、首席醫學官曹峻洋博士，輝瑞生物制藥集團中國區罕見病醫學事務負責人石丹妮女士）
整合優質資源，共助中國罕見病防治事業發展
自黨的十八大以來，黨中央，國務院堅持“以人民為中心”的理念，高度重視罕見病的管理。國家衛健委、國家藥監局、國家醫療保障局等相關部門在提升罕見病的診療能力、藥品的審評審批、藥物的可及性方面采取了一系列的措施，推動了我國罕見病衛生事業的發展。
“中國罕見病聯盟堅持以患者為中心，致力于整合罕見病臨床診療、醫保、醫藥企業、社會公益組織等各方的優質資源，助力提升我國罕見病診治與保障水平，促進罕見病臨床、藥物研發與疾病管理的整體進步。”李林康理事長表示：“以ATTR-CM為例，隨著創新藥物的上市，患者再也不是‘無藥可醫’了。未來，我們也將繼續整合優質資源，在疾病診療，藥物可及性，以及醫療保障等方面，投入大量的精力，幫助ATTR-CM患者改善生活，讓罕見病患者不再孤獨無援。”
多方聚力，攜手共促ATTR-CM診療創新模式建立
由于ATTR-CM的疾病認知度低，目前臨床診療面臨眾多嚴峻挑戰。國內僅有少數醫院具備診療能力，遠不能滿足患者需求，因此建立完善、系統性的疾病診療體系迫在眉睫。自2019年起，在罕見病聯盟的主導下，國內ATTR-CM診療示范中心（CoE中心）陸續建立，旨在推動診療能力提升和規范，逐步形成規范化診療模式。田莊教授指出：“如今我們已經成功建立第一批帶頭示范中心，并開展了一系列教育活動輻射下級醫聯體機構，就診療過程中的雙向轉診與患者管理問題進行探索。預計未來2-3年內，通過診療體系的不斷完善，ATTR-CM標準化診療體系將覆蓋中國大部分省份和地區。屆時我們希望能夠為患者提供更便捷、更高效的診療路徑，積極為治療爭取時間。”
ATTR-CM是一種累及多系統的疾病，患者常散發在神經科、眼科、心內科等多個科室。由于發病時癥狀不典型，患者常被誤診或延誤治療，因此推動院內多學科診療（MDT）對疾病早診和對癥治療有著重要意義。
“對于ATTR-CM患者來說，MDT團隊的建立及其遠程會診為疾病的及時診斷和規范化治療提供了可能，這樣能夠有效減少誤診誤治。在減少患者求醫奔波的同時，也在一定程度上減輕其經濟負擔。”霍力教授指出。“罕見病聯盟立足疾病規范化診療，聯合相關科室，促進診療體系內各級醫院MDT團隊組建，加速MDT團隊能力提高，從而提高此疾的診療能力，提升患者診斷的精準度和效率，逐步實現早診早治的目標。通過推動CoE中心診療體系的建設以及促進院內MDT能力的提升等工作，我們正在努力探索出一條可復制、可借鑒的罕見病單病種管理模式，進一步推動我國罕見病衛生事業的發展，造福更多中國的罕見病患者。”李林康理事長表示。
“維”來可期，煥然一“心”，輝瑞為改善患者診療現狀持續突破
罕見病一直是全人類的挑戰，與其他疾病相比，罕見病從疾病認知、診斷、治療到患者藥物可及性、可支付性都存在較大差距。隨著創新治療藥物的上市，國內ATTR-CM患者也能夠獲得更好的疾病緩解和生活質量。除此之外，提升患者對ATTR-CM的認知也將會是提高疾病診療率的有效手段之一。
黃如方先生表示：“作為專注于罕見病領域的患者組織，我們也在積極開展患者教育和疾病科普的工作，提升公眾及患者的疾病意識，讓更多患者能夠通過主動篩查或診斷獲得早期診斷和更好治療。與此同時，我們長期積累的豐富經驗也會進一步促進針對ATTR-CM單病種的患者管理與溝通工作。此外，由于罕見病患者的特殊性，我也希望全社會給與他們更多的關注和關愛。”
“‘為患者帶來改變其生活的突破創新’是輝瑞一貫秉持的理念，我們一直以罕見病患者的需求為中心，加速引進突破性的罕見病創新藥物，提高患者治療可及性，希望讓更多罕見病患者有藥可用。”吳琨先生提到，“針對罕見病領域尤其是ATTR-CM的診療現狀，我們也將繼續攜手聯盟、患者組織等各方合作伙伴，共同推進全國罕見病規范化診療與體系建設，為中國罕見病患者帶來更多獲益，助力‘健康中國2030’早日實現。”
