上海2020年11月6日 /美通社/ -- 首個針對中國乙型血友病患者的《中國乙型血友病患者生存狀況及醫(yī)療保障需求調(diào)研報告》（以下簡稱《調(diào)研報告》）在第三屆中國國際進口博覽會上發(fā)布。該報告在中國罕見病聯(lián)盟和中國血友病協(xié)作組的指導下，由艾昆緯中國管理咨詢團隊完成，旨在全面了解中國乙型血友病患者在用藥、醫(yī)療保障、社會適應等環(huán)節(jié)的生存現(xiàn)狀，呼吁社會各界更多地關注乙型血友病患者，為乙型血友病醫(yī)療保障政策的完善提供扎實的論證，同時呼吁更多的社會關注和多方保障資源的投入，從而改善中國乙型血友病患者的生活質(zhì)量。

全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任、中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長、北京罕見病診療與保障學會會長李林康理事長，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心主任、中國罕見血液病工作組組長、中國血友病協(xié)作組組長、中國罕見病聯(lián)盟血友病學組主任委員楊仁池教授，艾昆緯副總裁、大中華區(qū)商務解決方案總經(jīng)理邵文斌先生、輝瑞生物制藥集團中國區(qū)首席運營官吳琨先生、輝瑞生物制藥集團中國區(qū)腫瘤及罕見病業(yè)務總經(jīng)理李進暉女士共同出席了本次的發(fā)布會。與會嘉賓就目前中國乙型血友病診療面臨的挑戰(zhàn)以及患者的疾病負擔進行了深度的討論，并為乙型血友病醫(yī)療保障政策的完善獻計獻策。

中國乙型血友病認知不足，診療水平低，患者經(jīng)濟負擔大

血友病是一種由于體內(nèi)缺乏凝血因子而造成的凝血障礙性疾病。根據(jù)患者體內(nèi)缺乏的凝血因子不同，血友病可分為甲型和乙型。據(jù)統(tǒng)計，在我國血友病的患病率為十萬分之2.73，其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人數(shù)約占80%-85%；乙型缺少凝血因子IX，患病人數(shù)約占15%-20%^[1]。相較于甲型，我國乙型血友病患者人數(shù)更為罕見，大多數(shù)乙型患者未得到及時、全面的診治，受醫(yī)保報銷額度的限制，目前進行預防治療的患者十分有限。成人患者中，僅有53%的成人患者進行按需治療。兒童用量較小，不易達到報銷額度，但也有19%未采取預防治療^[2]。

“乙型血友病治療的關鍵在于持續(xù)性的標準化治療，無論是按需治療還是預防治療的患者，一旦治療中斷，就會出血頻發(fā)，關節(jié)逐漸受損，最終會導致不可逆轉的嚴重后果。”楊仁池教授表示，“我國乙型血友病患者沒有接受規(guī)范化治療主要有兩大原因。首先，醫(yī)患雙方疾病認知不足，且診療能力受限，大部分患者仍以按需治療方案為主，僅對出血癥狀進行控制，不利于患者長期疾病管理；其次，由于血友病需采用終身治療的方案，患者每年需承擔高額的治療費用，許多患者迫于經(jīng)濟壓力無法堅持規(guī)范化治療。”

多方聚力，共同解決乙型血友病患者醫(yī)療保障最后一公里問題

邵文斌先生表示：“近年來，社會對罕見病問題的關注越來越高，我國政府相繼推出了多項政策，整體而言，我國對罕見病的保障已經(jīng)實現(xiàn)了較大的進步，大部分罕見病用藥已經(jīng)能夠獲得較好的保障。艾昆緯中國從2018年開始對罕見病領域的藥物可及、醫(yī)療保障進行深入研究，陸續(xù)發(fā)布了《中國罕見病藥物可及性報告》、《中國罕見病醫(yī)療保障城市報告2020》、《中國罕見病高值藥物醫(yī)療保障研究報告》，獲得了強烈的社會關注和行業(yè)反響。《中國乙型血友病患者生存狀況及醫(yī)療保障需求調(diào)研報告》是艾昆緯中國發(fā)布的首份聚焦某一具體罕見病疾病領域的生存調(diào)研報告。該報告顯示：乙型血友病患者存在醫(yī)療保障方面還存在一系列未滿足需求，包括：單次處方限量，或有出血癥狀才能開處方，患者需頻繁去醫(yī)院開藥，影響生活及工作；醫(yī)保報銷有適應癥限制，報銷限額有提升空間；病種間、地區(qū)間醫(yī)療保障待遇不平衡；購藥、輸注場所有限，自我輸注能力不足。我們的調(diào)研發(fā)現(xiàn)，整體而言，成人、兒童患者年自付費用占家庭年收入比重的中位數(shù)分別為20%、25%，平均值分別為32%、55%，已接近世界衛(wèi)生組織災難性支出40%的紅線。”

李林康理事長表示：“針對乙型血友病患者面臨的諸多挑戰(zhàn)，我們也將會從醫(yī)療保障待遇公平性方面，幫助患者及家庭解決‘最后一公里’問題。這樣一份詳實的報告深入剖析了我國乙型血友病患者疾病診療的困境。中國罕見病聯(lián)盟及血友病協(xié)作組長期為推動罕見病診療發(fā)展在努力，我們會攜手醫(yī)療機構、患者組織、商業(yè)機構等多方，為我國乙型血友病這樣的罕見病疾病發(fā)聲，未來通過強化醫(yī)療保障落地政策，為罕見病中更為罕見的群體謀求福祉。提升治療可及性，讓患者及家屬在身體、心理健康、及經(jīng)濟負擔等方面都將獲得全面、較大程度的改善。”

楊仁池教授表示：“中國3.8萬血友病患者中，15%-20%為乙型血友病患者，這6000-8000位患者的生存狀況和醫(yī)療保障需求不容忽視，《調(diào)研報告》是一個非常好的開始，為了社會、政府、企業(yè)了解這個群體打開了一扇窗。乙型血友病患者如果能夠足量足療程使用重組人凝血因子IX等治療藥物，患者及家屬在身體、心理健康方面都將獲得全面、較大程度的改善。值得注意的是，《調(diào)研報告》的調(diào)研對象集中在一二線城市，這些城市已經(jīng)是經(jīng)濟發(fā)展水平、醫(yī)療保障情況較好的地區(qū)，放眼全國，上述提升空間可能更大。因此，我們需要對乙型血友病患者的生存狀況、醫(yī)療保障現(xiàn)狀持續(xù)關注、不斷發(fā)聲，尋求改善。”

加速引進創(chuàng)新藥物，助力中國罕見病患者

輝瑞一直以“為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新”為目標，并始終在中國罕見病領域不斷開拓發(fā)展，致力于滿足更多中國患者尚未滿足的需求，幫助中國血友病患者重啟自如人生。輝瑞生物制藥集團中國區(qū)腫瘤及罕見病業(yè)務總經(jīng)理李進暉女士表示：“輝瑞全球非常重視罕見病治療領域，目前在這個領域擁有眾多在研產(chǎn)品，未來這些產(chǎn)品將陸續(xù)引入中國。輝瑞也將持續(xù)助力乙型血友病患者生存狀況及醫(yī)療保障面臨的挑戰(zhàn)，積極與多方協(xié)作，助力推動可及性及改善患者生活。未來，我們還將逐步把更多創(chuàng)新的療法引入中國，為更多中國罕見病患者帶來治療新希望。”