上海2020年10月15日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，其在研創新藥物Mobocertinib（TAK-788）被國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批準納入“突破性治療藥物品種”，用于治療既往至少接受過一次全身化療的攜帶表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者。針對這種特殊類型的NSCLC，目前全球還沒有獲批的治療方案。

自2020年7月國家藥品監督管理局發布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》^[1]后，武田中國于通道開放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治療申請，此次納入“突破性治療藥物”將有望加速Mobocertinib在中國的研發和審批速度，助力藥物更早地惠及中國患者。Mobocertinib是首個在中國獲得“突破性治療藥物品種”認定的來自外資企業的創新藥物。

同濟大學附屬上海市肺科醫院腫瘤科主任、同濟大學醫學院肺部腫瘤研究所所長、Mobocertinib臨床試驗帶頭人周彩存教授表示：“在肺癌領域，相對于EGFR常見突變、T790M耐藥突變或罕見突變，EGFR 20號外顯子插入突變的NSCLC患者預后更差，且目前全球還沒有任何針對這一靶點的藥物獲得批準，因此在中國患者中存在非常迫切的臨床需求。從Mobocertinib目前的研究數據來看，其有望為攜帶EGFR 20號外顯子插入突變NSCLC患者帶來明顯獲益，衷心希望納入突破性治療藥物品種后能有助Mobocertinib更早地惠及中國患者。”

非小細胞肺癌（NSCLC）是最常見的肺癌類型之一，據世界衛生組織（WHO）統計，全球每年新增約180萬肺癌病例，其中NSCLC約占85%左右^[2,3]。EGFR 20號外顯子插入突變是非小細胞肺癌的一種罕見突變，約占所有NSCLC的 2.1%^[4,5]。在中國，EGFR 20號外顯子插入突變發生率約占所有NSCLC的2.3%^[6,7]。目前，全球范圍內尚未批準任何針對EGFR 20號外顯子靶點的治療藥物，同時，現有的EGFR-TKI、化療和免疫療法對于攜帶EGFR 20號外顯子插入突變的NSCLC患者臨床獲益有限，患者飽受疾病困擾，具有迫切的臨床治療需求。

Mobocertinib是武田研發的一種選擇性靶向作用于EGFR和人表皮生長因子受體2（HER2）20號外顯子插入突變的小分子酪氨酸激酶抑制劑（TKI），也是武田首個實現中國參與全球同步開發的藥物，預測將能夠為攜帶EGFR 20號外顯子插入突變的NSCLC患者帶來突破性的治療獲益。一項針對Mobocertinib開展的1/2期臨床試驗（AP32788-15-101）的初步療效和安全性數據顯示，在難治性EGFR20號外顯子插入突變的NSCLC患者中，經Mobocertinib治療后，中位無進展生存期（mPFS）可達7.3個月，客觀緩解率（ORR）為43%，同時安全性可控^[8]。 2019年12月，Mobocertinib已獲得美國食品與藥品監督管理局（FDA）孤兒藥資格認定，并于2020年4月獲得FDA突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation）。