北京2020年5月25日 /美通社/ -- 2020年5月24日，由諾華腫瘤主辦的“中國血液高峰論壇”召開。本次峰會，來自全國血液腫瘤臨床及科研領域的頂尖專家以在線視頻的特殊方式，分享交流了血液疾病領域的最新治療進展和診療經驗。

“在世界衛生組織（WHO）定義的眾多血液疾病中，與白血病、淋巴瘤等惡性疾病相比，有很多血液疾病往往因公眾不甚了解而被忽略，原發性免疫性血小板減少癥（ITP）就是其中之一。”中國醫學科學院血液病醫院楊仁池教授在分享ITP診療進展中強調，“事實上，ITP是臨床中最為常見的出血性疾病，而且在既往治療模式下，這類疾病患者預后差、負擔重，生活質量甚至低于腫瘤，高血壓、糖尿病等慢性病患者。”

ITP：一種可致命的“隱形殺手”

ITP又叫做特發性血小板減少性紫癜，是一種常見的獲得性自身免疫性出血性疾病，約占出血性疾病總數的1/3。據統計，我國成年人群中，ITP發病率為5-10/10萬，^[1]多發于60歲以上的老年人、育齡期女性和兒童群體^[2]。

ITP的發病原因，主要是由于身體內免疫功能異常使人體內“凝血衛士” -- 血小板的數量被破壞增多和生成數量減少，無法達到人體所需的正常值，從而導致患者血液無法凝固，流血不止。在正常情況下，人體內的血小板數量為100~300x10⁹/L^[3]。但是在ITP患者體內，血小板的數量遠遠不足100x10⁹/L^[4]。而一旦患者的血小板數量低于50x10⁹/L^[3]，則出血的風險就會明顯增加。

而且，楊仁池教授強調：“ITP導致的出血往往具有隱密性、自發性和突發性。日常生活中，患者會頻繁出現自發性出血或皮下紫癜，嚴重時甚至會出現突如其來的內臟、顱內大出血，危及生命。”同時，他提醒公眾，“多關注、了解和重視ITP，其屬于良性疾病，是可以被治愈的，爭取早發現早治療。而患者只要積極接受規范治療，盡量避免出血癥狀，同樣可以享受正常生活。”

靶向治療：補齊ITP傳統治療的“短板”

目前在臨床中，醫生多通過糖皮質激素、靜脈注射大劑量丙種球蛋白等一線治療方案來提高患者血小板計數到安全的水平，并盡可能避免出血事件的發生。楊仁池教授指出，這些治療雖然可以使多數患者初始治療時血小板計數明顯升高，但長期使用，患者復發風險升高，且引起的副反應可能超過獲益。如糖皮質激素會使部分患者可出現骨質疏松、股骨頭壞死、高血壓、糖尿病等不良反應，甚至青少年患者過量使用會影響生長發育。臨床及患者的諸多治療需求尚未得到滿足。

“近年來，隨著靶向治療的興起，ITP的治療迎來了新的希望，尤其是針對ITP發病機制的TPO受體激動劑艾曲泊帕的問世，彌補了傳統治療的“短板”，滿足臨床及患者治療所需的同時，口服便利性更提高了患者長期治療用藥的依從性，開創了患者持續治療的新時代。”楊仁池教授表示。

門慢：患者長期治療獲益的“關鍵”

“ITP的病因主要是免疫功能的異常，血小板的生成減少。雖然服用藥物短期內解決了血小板生成的問題，但患者的免疫功能還不能在短期內恢復。最終，絕大多數ITP患者會發展成為慢性病，需要長期維持治療，意味著病人的經濟負擔會越來越重。”楊仁池教授表示。

近年來，國家高度重視血液病和惡性腫瘤的防治工作，出臺相應的政策為患者的健康護航：2019年，ITP作為血液病和惡性腫瘤十種疾病之一被納入國家第一批醫療救治和保障管理的兒童疾病范圍，而且其相應的口服創新治療藥物被納入2019新版國家醫保目錄中。

“既往國內一直缺乏有效治療藥物，得益于國家新藥審評和醫保制度，極大提高了該疾病創新治療藥物的可及性。”楊仁池教授強調，“臨床治療中，約90%ITP患者可經門診治療獲得良好的疾病控制，而門診醫保政策較大程度影響著臨床的治療行為。ITP臨床路徑明確清晰，符合納入門診醫保管理的疾病和治療的特點。”他呼吁，各地在落實2019新版國家醫保目錄的同時，可結合本地實際醫保情況，將ITP納入門診治療報銷范疇，帶來顯著的臨床和經濟價值，節約醫保基金，更方便患者、實現對患者長期管理，幫助他們回歸正常生活。

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