美國馬塞諸塞州劍橋、荷蘭鹿特丹和中國蘇州2020年4月15日 /美通社/ -- 和鉑醫藥今日宣布，其治療性抗體HBM9161的運營無縫設計2/3期臨床試驗已獲得中國國家藥品監督管理局的批準，此項臨床試驗將評估其治療原發免疫性血小板減少癥的安全性和有效性。該批準允許在2期試驗的首個中期分析后直接進入3期試驗，以加速該全球首創新藥在中國的臨床開發。
HBM9161是靶向新生兒Fc受體（FcRn）的全人源抗體，針對原發免疫性血小板減少癥及其他自身免疫性疾病患者，可加速其體內自身抗體的降解。基于HBM9161的創新機制，以及自身免疫性疾病在中國的高度未被滿足的需求，和鉑醫藥計劃于今年啟動針對包括重癥肌無力、甲狀腺性眼病、視神經脊髓炎譜系疾病等自身免疫性疾病的臨床研究。
“這項2/3期臨床試驗以及我們針對HBM9161的更廣泛的臨床開發計劃，建立在其臨床前研究及早期臨床研究的良好基礎之上。臨床前研究顯示，通過創新的機制，HBM9161展示了治療自身免疫性疾病的巨大潛力；初步的臨床研究（包括我們開展的臨床1期研究），進一步表明其具有良好的安全性，并能有效降低IgG水平。”和鉑醫藥創始人、董事長兼首席執行官王勁松博士表示，“原發免疫性血小板減少癥給患者帶來了沉重的疾病負擔，此外也給有些患者帶來焦慮、恐懼、抑郁和孤立感等心理壓力。我們很高興國家藥品監督管理局支持這一2/3期臨床試驗的運營無縫設計，以加快其開發速度，盡早為中國患者帶來急需的創新產品。”王勁松博士進一步指出，和鉑醫藥正在啟動HBM9161針對其他一些嚴重自身免疫性疾病的臨床試驗，將HBM9161打造為一個擁有一系列適應癥的重磅產品。
此項試驗的主要研究者，中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院主任醫師楊仁池教授表示，“原發免疫性血小板減少癥是一種慢性出血性疾病，對患者的生活產生重大影響，并且治療手段非常有限，到目前為止，還沒有針對這一疾病的突破性療法。基于創新機制的新療法，比如，通過阻斷FcRn降低IgG，我相信對目前治療無效或者比較難治的患者提供一種全新的、更加有效的潛在治療方案。”
關于HBM9161
HBM9161是靶向新生兒Fc受體（FcRn）的抗體。FcRn表達被促炎細胞因子（如TNF-α）上調，并通過減少內皮細胞和骨髓衍生細胞中的溶酶體降解來延長IgG和血清白蛋白的半衰期。阻斷FcRn-IgG相互作用可加速自身抗體的降解，因而具有治療各種致病性IgG介導的自身免疫疾病的潛力，這些疾病包括重癥肌無力、甲狀腺性眼病、視神經脊髓炎譜系疾病和原發免疫性血小板減少癥等。HBM9161是和鉑醫藥從HanAll Biopharma引進的全球首創新藥，和鉑醫藥擁有在大中華地區（包括香港，澳門和臺灣）進行開發、制造和商業化的權利。
關于成人原發免疫性血小板減少癥
成人原發免疫性血小板減少癥是一種自身免疫性出血性疾病，該病主要發病機制，是由于患者對自身抗原的免疫失耐受，導致免疫介導的血小板破壞增多和免疫介導的巨核細胞產生血小板不足，從而導致瘀傷，大量出血（例如牙齦，流鼻血或經期延長的出血）和自發性出血事件。這些出血事件對患者帶來嚴重的負擔，嚴重者可發生致命的內臟出血，出血風險隨年齡增長而增加。該疾病是異質性的，部分患者僅有血小板減少而沒有出血癥狀。
成人原發免疫性血小板減少癥目前無法治愈，僅有非常有限的治療方案，但療效不足且有嚴重的副作用。當前的一線治療包括皮質類固醇藥物（例如強的松，地塞米松，甲基潑尼松龍）。二線治療包括促血小板生產藥物，通過刺激骨髓中的巨核細胞產生并釋放成熟的血小板；以及抗CD20抗體，降低人體總抗體的產生。如果藥物治療失敗，脾切除術也是目前二線治療的一項選擇。
