上海2019年12月12日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰于2019年12月10日宣布，中國(guó)藥品監(jiān)督管理局已于今日正式受理了乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊（維加特® ）用于治療進(jìn)行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病（PF-ILD）適應(yīng)癥的注冊(cè)申請(qǐng)。這是繼今年6月，其用于治療系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）適應(yīng)癥在華實(shí)現(xiàn)注冊(cè)申請(qǐng)全球同步遞交之后同年度的二次突破。
中華醫(yī)學(xué)會(huì)風(fēng)濕病學(xué)分會(huì)主任委員、中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)風(fēng)濕免疫科醫(yī)師分會(huì)會(huì)長(zhǎng)、北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科主任曾小峰教授表示：“PF-ILD是一個(gè)全新的概念，提出這個(gè)概念本身就是一大創(chuàng)新。和SSc-ILD一樣，PF-ILD是臨床上罕見(jiàn)卻嚴(yán)重的肺部疾病，對(duì)患者有致命性的影響。目前臨床上面臨的最大問(wèn)題是即使患者得到明確診斷，由于缺乏有效的治療選擇，因此存在高度未滿足的治療需求。我衷心期望尼達(dá)尼布這兩種全新適應(yīng)癥盡早獲批，造福于中國(guó)患者。”
這兩項(xiàng)全新適應(yīng)癥的成功提交主要是基于INBUILD®和SENSCIS®這兩項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的陽(yáng)性結(jié)果。INBUILD®研究結(jié)果證明，尼達(dá)尼布使研究整體人群的用力肺活量年下降率減緩了57%，也表明尼達(dá)尼布對(duì)各類進(jìn)行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病（PF-ILD）患者具有良好的有效性與安全性。SENSCIS®研究結(jié)果證明，尼達(dá)尼布可減緩系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）患者的用力肺活量年下降率，延緩SSc-ILD患者的病進(jìn)程。
勃林格殷格翰大中華區(qū)醫(yī)學(xué)部負(fù)責(zé)人張維博士表示：“抗纖維化藥物維加特® 已于2017年在我國(guó)獲批用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF），在上市的兩年中為中國(guó)的IPF患者帶來(lái)了更長(zhǎng)生存的希望。今年，其兩個(gè)全新適應(yīng)癥在我國(guó)提交上市申請(qǐng)，且與歐美同步提交，意味著勃林格殷格翰中國(guó)正在實(shí)現(xiàn)全球同步研發(fā)、同步上市的愿景。我們期待著與相關(guān)部門(mén)緊密合作，讓中國(guó)患者更快、更早地用到新藥、好藥，助力‘健康中國(guó)2030’。”
關(guān)于進(jìn)行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病（PF-ILD）
間質(zhì)性肺疾病（ILD）是包含200多種可導(dǎo)致肺纖維化的疾病群體總稱。肺纖維化是一種不可逆的肺組織瘢痕形成，可致肺功能（即用力肺活量）出現(xiàn)不可逆轉(zhuǎn)的減退。平均有18-32%的ILD患者可能會(huì)發(fā)展為進(jìn)行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病（PF-ILD），會(huì)導(dǎo)致患者呼吸困難，具有較高的死亡率。[1]PF-ILD涵蓋一系列臨床診斷，包括過(guò)敏性肺炎、結(jié)節(jié)病、自身免疫性間質(zhì)性肺疾病（如類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎相關(guān)間質(zhì)性肺疾病、系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病、混合型結(jié)締組織疾病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病）、特發(fā)性非特異性間質(zhì)性肺炎、以及未分類的特發(fā)性間質(zhì)性肺炎等。[2]
關(guān)于INBULID研究[3]
INBUILD是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、平行分組的III期臨床研究，在15個(gè)國(guó)家/地區(qū)的153個(gè)研究中心進(jìn)行的在52周期間評(píng)估尼達(dá)尼布（150 mg，每天2次）對(duì)PF-ILD患者的有效性、安全性和耐受性。研究達(dá)到主要終點(diǎn)，尼達(dá)尼布使研究整體人群的肺功能年下降率減緩了57%。這表明尼達(dá)尼布對(duì)除特發(fā)性肺纖維化（IPF）以外的多種進(jìn)行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病患者具有良好有效性與安全性，為PF-ILD患者提供了全新的治療方式。研究結(jié)果發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》，并在西班牙馬德里召開(kāi)的歐洲呼吸協(xié)會(huì)2019年會(huì)上對(duì)外公布。
關(guān)于系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）
系統(tǒng)性硬化病（SSc）也稱硬皮病，是一種影響結(jié)締組織且無(wú)法治愈的罕見(jiàn)的自身免疫性疾病。[4][5][6]由于硬皮病影響結(jié)締組織，癥狀可能出現(xiàn)在身體的任何部位，包括皮膚、肌肉、血管和內(nèi)臟，使其難以診斷。[3],[7]硬皮病影響到肺部時(shí)可引起間質(zhì)性肺疾病（ILD），稱為系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）。[3],[5]約25%的硬皮病患者在確診后3年內(nèi)出現(xiàn)顯著的肺部受累。[8]SSc-ILD是一種進(jìn)展性的肺部疾病，很多患者早期無(wú)癥狀，但預(yù)后較差，患者生存率低。它是硬皮病（SSc）患者死亡的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素。[3],[4]
關(guān)于SENSCIS 研究
尼達(dá)尼布用于系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）的3期臨床研究（SENSCIS）是一項(xiàng)覆蓋32個(gè)國(guó)家和地區(qū)的多中心隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的試驗(yàn)，納入576例患者，中國(guó)有9個(gè)研究中心參與。研究目的在于探究尼達(dá)尼布治療SSc-ILD患者52周的有效性及安全性，主要終點(diǎn)為52周期間用力肺活量（FVC）年下降率。研究證實(shí)尼達(dá)尼布可減緩SSc-ILD患者的用力肺活量（FVC）年下降率，延緩SSc-ILD患者的肺功能減退和疾病進(jìn)程。該研究結(jié)果刊登在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。
乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊（維加特® ）重要里程碑
Reference
[1] Wijsenbeek M, Kreuter M, Fischer A, et al. Non-IPF progressive fibrosing interstitial lung disease (PF-ILD): the patient journey. Am J Respir Crit Care Med 2018;197:A1678.
[2] Cottin V, Hirani NA, Hotchkin DL, et al. Presentation, diagnosis and clinical course of the spectrum of progressive-fibrosing interstitial lung diseases. Eur Respir Rev 2018;27(150):pii:180076.
[3] Flaherty K, et al. Nintedanib in Progressive Fibrosing Interstitial Lung Diseases N Eng J Med. Published 29 September, 2019. NEJM.org. DOI: 10.1056/NEJMoa1908681
[4] Distler O, et al. Nintedanib for Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease. N Eng J Med. Published 20 May, 2019. NEJM.org. DOI: 10.1056/NEJMoa1903076
[5] Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. www.thelancet.com Published 13 April, 2017 http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)30933-9. Last accessed March 2019.
[6] Cottin V, et al. Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir. Res. 2019;20(1):13.
[7] Solomon JJ, et al. European Respiratory Update: Scleroderma lung disease. Eur. Respir. Rev. 2013; 22: 127, 6–19.
[8] McNearney TA, Reveille JD, Fischbach M, et al. Pulmonary involvement in systemic sclerosis: associations with genetic, serologic, sociodemographic, and behavioral factors. Arthritis Rheum. 2007;57(2):318–326.
