美國麻省劍橋和中國北京2019年11月13日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天公布近期業(yè)務(wù)亮點、預(yù)計里程碑事件、以及 2019 年第三季度財務(wù)業(yè)績。

百濟神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強先生表示：“近期，我們與安進公司宣布建立了一項變革型的合作，預(yù)計將于2020年初完成。屆時，我們將開始執(zhí)行針對安進公司三款商業(yè)階段藥物和20款候選藥物在中國的商業(yè)化和開發(fā)計劃。我們相信此次合作更加鞏固了我們作為在中國商業(yè)化和開發(fā)首選伙伴的地位，而這一切都是因為在我們的人才、全球影響，以及對患者、合規(guī)和質(zhì)量堅定的承諾上。在過去的一個季度中，我們繼續(xù)籌備在美國和中國計劃中的產(chǎn)品上市。展望公司在今年年底前和2020年的各項重要事件，共有多至10項正在開展的3期或潛在的注冊性臨床試驗計劃公布數(shù)據(jù)，同時還有計劃中的兩款公司自主開發(fā)產(chǎn)品的商業(yè)上市?！?/p>

U近期業(yè)務(wù)亮點以及預(yù)計里程碑事件

臨床項目

澤布替尼，一款設(shè)計旨在最大化布魯頓酪氨酸激酶（BTK）占有率、最小化脫靶效應(yīng)的在研BTK小分子抑制劑

• 宣布了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理澤布替尼用于治療復發(fā)/難治性（R/R）套細胞淋巴瘤（MCL）患者的新藥上市申請（NDA）并授予優(yōu)先審評資格，《處方藥申報者付費法案》（PDUFA）日期為 2020 年 2 月 27 日；以及
• 啟動了以下臨床試驗：
• 一項澤布替尼聯(lián)合利妥昔單抗對比苯達莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療既往未接受過治療且不適合干細胞移植的MCL患者的全球3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04002297）；以及
• 一項用于治療既往接受過治療并對伊布替尼治療不耐受的慢性淋巴細胞白血?。–LL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的全球2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04116437）。

澤布替尼預(yù)計里程碑事件

• 于第61屆美國血液學協(xié)會（ASH）年會（2019年12月7-10日在美國奧蘭多市舉行）上公布澤布替尼對比苯達莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療既往未經(jīng)治療的CLL/SLL患者的SEQUOIA 3期臨床試驗中染色體17p缺失患者分組的初步數(shù)據(jù)；一項用于治療R/R CLL/SLL患者的1/2期臨床試驗更新數(shù)據(jù)；澤布替尼聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療B細胞惡性淋巴腫瘤患者的臨床試驗更新結(jié)果；
• 于2019年公布澤布替尼對比伊布替尼用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的ASPEN全球3期臨床試驗主要數(shù)據(jù)；
• 在美國獲得FDA用于治療R/R MCL患者的新藥上市批準，目前PDUFA日期為2020年2月27日；
• 于2020年上半年在中國獲得用于治療R/R MCL患者以及R/R CLL/SLL患者的新藥上市批準；
• 于2020年上半年在中國遞交用于治療WM患者的新適應(yīng)癥申請（sNDA）；
• 最早于2020年公布SEQUOIA臨床試驗主要數(shù)據(jù)；以及
• 于2019年或2020年初完成澤布替尼對比伊布替尼用于治療R/R CLL/SLL患者的ALPINE 3期臨床試驗的患者入組以及澤布替尼用于治療R/R邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者的MAGNOLIA 2期臨床試驗的患者入組。

替雷利珠單抗，一款設(shè)計旨在避免與巨噬細胞中 Fc 受體結(jié)合的、針對免疫檢查點受體 PD-1 的在研人源化 IgG4 單克隆抗體

• 完成替雷利珠單抗對比索拉非尼用于治療一線不可切除肝細胞癌（HCC）患者的全球3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03412773）的患者入組；
• 在歐洲腫瘤內(nèi)科學會（ESMO）2019年大會上公布了在中國和韓國開展的替雷利珠單抗用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號: NCT04004221）數(shù)據(jù)；以及
• 在第22屆中國臨床腫瘤學會（CSCO）年會上公布了以下臨床數(shù)據(jù)：
• 在中國開展的一項替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于治療一線肺癌患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03432598）結(jié)果；
• 在中國開展的一項替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于治療ESCC患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03469557）的更新結(jié)果；以及
• 在中國開展的一項替雷利珠單抗用于治療晚期實體瘤患者的1/2期臨床試驗（藥物臨床試驗登記號：CTR20160872）。

替雷利珠單抗預(yù)計里程碑事件

• 于2019年在中國獲得用于治療R/R經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的新藥上市批準；
• 于2020年在中國獲得用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性UC患者的新適應(yīng)癥上市批準；
• 于2019或2020年初就替雷利珠單抗用于治療二、三線HCC患者的全球2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03419897）的初步結(jié)果與藥品監(jiān)管機構(gòu)溝通；
• 于2020年公布在中國開展的替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比化療用于治療一線鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03594747）主要數(shù)據(jù)；
• 于2020年公布在中國開展的替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比化療用于治療一線非鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03663205）的主要數(shù)據(jù)；以及
• 于2019或2020年初完成替雷利珠單抗對比多西他賽用于治療二線NSCLC患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03358875）全球部分的患者入組；于2020年上半年完成替雷利珠單抗對比化療用于治療二線晚期ESCC患者的全球3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03430843）的患者入組。

Pamiparib，一款在研小分子PARP抑制劑

• 在ESMO大會上公布了以下臨床數(shù)據(jù)：
• Pamiparib聯(lián)合低劑量替莫唑胺用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者的1b期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03150810）的更新結(jié)果；以及
• Pamiparib用于治療晚期實體瘤患者的1期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT02361723）劑量遞增/拓展的更新結(jié)果。

Pamiparib預(yù)計里程碑事件

• 于2020年就在中國開展的pamiparib用于治療既往接受過治療的卵巢癌（OC）患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03333915）的初步結(jié)果與藥品監(jiān)管機構(gòu)溝通；
• 于2020年公布pamiparib用于鉑敏感復發(fā)性O(shè)C患者維持治療的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03519230）的數(shù)據(jù)；
• 于2020年公布一項pamiparib用于治療OC患者的全球1期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT02361723）數(shù)據(jù)，以及pamiparib聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療晚期實體瘤患者的1期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT02660034）更新數(shù)據(jù)；以及
• 于2020年在中國遞交針對OC的NDA。

Lifirafenib（BGB-283），一款在研RAF二聚體抑制劑

• 聯(lián)合SpringWorks Therapeutics啟動了一項lifirafenib聯(lián)合MEK抑制劑mirdametinib（PD-0325901）用于治療晚期或難治性實體瘤患者的臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03905148）。

BGB-A1217，一款在研TIGIT單克隆抗體

• 啟動了在中國和澳大利亞開展的一項以研究聯(lián)合用藥安全性、耐受性、藥代學以及初步抗腫瘤活性為目的的BGB-A1217聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療晚期實體瘤患者的1a/1b期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04047862）的患者入組。

BGB-11417，一款在研小分子Bcl-2抑制劑

• 完成了BGB-11417臨床前以及支持新藥研究申請（IND）的研究，在對抗促凋亡蛋白Bcl-2中展示了強效活性與高選擇性。

BGB-11417預(yù)計里程碑事件

• 于2020年上半年在澳大利亞和美國啟動一項評估BGB-11417在成熟B細胞惡性腫瘤中的安全性、耐受性、藥代動力學以及初步抗腫瘤活性的1期臨床研究。

生產(chǎn)基地

• 位于中國廣州的生物藥品生產(chǎn)基地完成一期項目建設(shè)與生產(chǎn)設(shè)備確認驗證，并正式開始運營。

商業(yè)運營

• 在中國，瑞復美P^®P用于治療R/R多發(fā)性骨髓瘤患者被正式納入國家醫(yī)保目錄（NRDL）；
• 在中國，替雷利珠單抗用于治療R/R cHL患者計劃中的產(chǎn)品上市準備工作正在繼續(xù)開展，醫(yī)藥銷售人員培訓已經(jīng)完成；以及
• 在美國，已經(jīng)招募醫(yī)藥銷售人員，積極籌備計劃中的澤布替尼用于治療R/R MCL患者的產(chǎn)品上市。

公司發(fā)展

• 宣布與安進公司建立全球腫瘤戰(zhàn)略合作關(guān)系，在中國開發(fā)和商業(yè)化安加維P^®P（XGEVAP^®P）地舒單抗注射液、KYPROLISP^®P注射用卡非佐米和 BLINCYTOP^®P注射用倍林妥莫雙抗，同時共同開發(fā)20款安進抗腫瘤管線藥物。安進已同意購入約27億美元的百濟神州股份。該交易在符合以下條件的情況下預(yù)計將于 2020 年初完成：百濟神州根據(jù)香港聯(lián)合交易所上市規(guī)定獲得多數(shù)股東批準、根據(jù)適用的反壟斷法的等待期到期或終止、以及滿足其他特定交割條件。公司持有約40%股份的股東已同意對該交易投贊成票；以及
• 宣布與Seattle Genetics就一款先進的臨床前腫瘤候選藥物達成全球許可協(xié)議，百濟神州獲得在亞洲（除日本以外）、除美洲（美國、加拿大以及拉丁美洲國家）和歐洲以外全球其他地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。該候選藥物運用Seattle Genetics專利保護的抗體技術(shù)，預(yù)計將于2020年上半年進入臨床試驗階段。

2019年第三季度財務(wù)業(yè)績

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資 截至 2019 年 9 月 30 日，公司持有的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資為 12.8億美金，相比較，2019 年 6 月 30 日的持有額為 15.6億美金，2018 年 12 月 31 日的持有額為 18.1 億美金。

• 截至 2019 年 9 月 30 日的第三季度，經(jīng)營活動所用2.6501億美元，相比較，2018年同期經(jīng)營活動所用1.3219億美元。增加主要歸因于用于支持美國和中國后期候選藥物產(chǎn)品發(fā)布準備不斷提升的運營費用、公司內(nèi)部以及授權(quán)候選藥物的持續(xù)開發(fā)以及公司整體規(guī)模擴大。
• 截至2019年9月30日的第三季度，資本開支為3087萬美元，主要歸因于廣州生物制劑生產(chǎn)基地建設(shè)。

收入 截至 2019 年 9 月 30 日的第三季度收入為 5014萬美元，相比 較，2018 年同期的收入為 5420萬美元。收入減少主要歸因于2019年第二季度中新基公司就終止替雷利珠單抗合作所支付的相關(guān)費用，以及因此停止的任何相關(guān)合作收入。

• 截至 2019 年 9 月 30 日的第三季度，ABRAXANEP^®P、瑞復美及維達莎P^®P在中國銷售帶來的產(chǎn)品收入總計5014萬美元，相比較，去年同期的產(chǎn)品收入總計為3845萬美元。2019年第三季度銷售額受到ABRAXANE臨時供應(yīng)中斷的負面影響。
• 截至 2019 年 9 月 30 日的第三季度，合作收入為零，相比較，2018年同期的合作收入為1576萬美元。合作收入的減少主要歸因于2019年第二季度中新基公司終止了關(guān)于替雷利珠單抗的合作。

費用 截至2019年9月30的第三季度費用為3.6241億美元，相比較，2018年同期的費用為2.053億美元。

• 銷售成本 截至2019年9月30日的第三季度為2011萬美元，相比較，2018年同期的銷售成本為871萬美元。銷售成本包括這一時期在中國獲得ABRAXANE、瑞復美與維達莎銷售權(quán)益的取得成本。為商業(yè)化上市準備產(chǎn)生的庫存生產(chǎn)成本，在上市批準之前都計入研發(fā)費用。
• 研發(fā)（R&D）費用 截至2019年9月30日的第三季度為2.3697億美元，相比較，2018年同期的研發(fā)費用為1.4759億美元。增加主要歸因于正在開展和新啟動的后期關(guān)鍵性臨床試驗費用的持續(xù)增加、注冊申報準備，以及產(chǎn)品上市前活動和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本。研發(fā)費用的總體增加還歸因于員工股權(quán)獎勵支出的增加，截至2019年9月30日的第三季度股權(quán)獎勵支出為2067萬美元，相比較，2018年同期的股權(quán)獎勵支出為1552萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)的增長。
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費用 截至 2019 年 9 月 30 日的第三季度的銷售、一般及行政管理費用為1.05億美元，相比較， 2018 年同期的銷售、一般及行政管理費用為4882萬美元。銷售、一般及行政管理費用的增加主要歸因于員工人數(shù)的增加，其中包括擴大商業(yè)團隊規(guī)模以支持在中國已上市產(chǎn)品的分銷、臨床后期候選藥物預(yù)計在美國和中國的產(chǎn)品發(fā)布、以及提高的專業(yè)服務(wù)費和運營活動發(fā)展所需成本的增加。銷售、一般及行政管理費用的總體增加還由于與此相關(guān)的股票期權(quán)費用的增加。截至 2019 年 9 月 30 日的第三季度股票期權(quán)費用為 1614 萬美元，相比較， 2018 年同期的股票期權(quán)費用為 961 萬美元。該增加主要是由于員工人數(shù)的增長。
• 凈虧損 截至 2019 年 9月 30 日的第三季度的凈虧損為 3.0736億美元、或每股 0.39 美元、或每股美國存托股份（ADS）5.11 美元，相比較， 2018 年同期的凈虧損為 1.4403 億美元、或每股 0.19 美元、或每股 ADS 2.53 美元。 

財務(wù)摘要

簡要合并資產(chǎn)負債表摘要數(shù)據(jù)（美國一般公認會計準則）
(單位為1,000美元)

[1] 截至2019年9月30日，歸屬廣州百濟神州生物制藥有限公司的銀行貸款總額為8115萬美元，以及百濟神州上海從中國興業(yè)銀行借入的一筆長期貸款。

[2] 股東貸款為廣州生物藥品生產(chǎn)基地于2017年從公司合資企業(yè)的另一股東方獲得的用于基地的建設(shè)和運營的9億人民幣可轉(zhuǎn)換債券。

簡要合并營運報表（美國一般公認會計準則）
（除普通股數(shù)量、ADS 數(shù)量、每股普通股和每股ADS 數(shù)據(jù)外，單位為1,000 美元）

關(guān)于百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有超過3,000 名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟神州在華銷售 ABRAXANEP^®P注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復美P^®P（來那度胺）和維達莎P^®P（注射用阿扎胞苷）P0F[i]P。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括有本公司與安進公司的合作、后期臨床試驗和預(yù)計的數(shù)據(jù)公布、本公司藥物候選物的預(yù)計的商業(yè)發(fā)布、預(yù)期的臨床開發(fā)計劃、藥政注冊里程碑和商業(yè)化進程以及“近期業(yè)務(wù)亮點和預(yù)計里程碑事件”標題下的本公司的計劃及預(yù)期的里程碑事件。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及產(chǎn)品上市審批；百濟神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟神州在最近季度報告的 10-Q 表格中“風險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該些信息。

[i] ABRAXANE®、瑞復美®和維達莎®為新基醫(yī)藥公司的注冊商標。