在RATIONALE 305試驗中，百澤安®聯(lián)合化療延長了表達PD-L1患者的總生存期
需進一步隨訪以評估意向治療患者人群的總生存期獲益
百澤安®的安全性結(jié)果與此前試驗中的觀察一致
RATIONALE 305是百澤安®廣泛臨床項目中第6項獲得積極結(jié)果的3期試驗
中國北京和美國麻省劍橋2022年1月24日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足于科學的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療結(jié)果，提高藥物可及性。公司今日宣布，百澤安®聯(lián)合化療對比安慰劑聯(lián)合化療用于一線治療局部晚期、不可切除或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管結(jié)合部（G/GEJ）腺癌患者的全球3期臨床試驗RATIONALE 305取得積極結(jié)果。在期中分析中，百澤安®聯(lián)合化療在表達PD-L1的患者中達到了總生存期（OS）的主要終點，需進一步隨訪以評估意向治療患者人群（ITT）的總生存期獲益。百澤安®的安全性結(jié)果與此前試驗中的觀察一致，與化療聯(lián)用未出現(xiàn)新的安全性警示。
百濟神州實體瘤首席醫(yī)學官賁勇醫(yī)學博士表示：“百澤安®聯(lián)合化療顯著延長了表達PD-L1的既往未經(jīng)治療的晚期或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管結(jié)合部腺癌患者的總生存期。我們將繼續(xù)隨訪以確認其在參與試驗的患者人群中的總生存期獲益。”
RATIONALE 305：百澤安®聯(lián)合化療對比安慰劑聯(lián)合化療用于一線治療G/GEJ腺癌
RATIONALE 305是一項比較百澤安®聯(lián)合鉑類藥物和氟尿嘧啶化療與安慰劑聯(lián)合鉑類藥物和氟尿嘧啶化療用于一線治療局部晚期、不可切除或轉(zhuǎn)移性G/GEJ腺癌患者的療效和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照全球3期臨床試驗（NCT03777657）。本試驗的主要終點為OS，次要終點包括無進展生存期（PFS）、總緩解率（ORR）、緩解持續(xù)時間（DoR）和安全性。該臨床試驗在全球13個國家及地區(qū)共入組了997例患者，其中近半數(shù)來自中國以外的地區(qū)，入組患者以1:1的比例隨機接受百澤安®聯(lián)合化療或安慰劑聯(lián)合化療的治療。
關于胃癌
胃癌（GC）是全球第五大常見癌癥，也是第三大癌癥死亡原因， 2020年確診數(shù)超過一百萬例，死亡約77萬例[1]。腺癌是GC的主要組織學亞型，占全部病例的90%[2]，約2/3為GC，其余為胃食管結(jié)合部（GEJ）癌[3]。
關于百澤安®（替雷利珠單抗注射液）
百澤安®（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化IgG4抗程序性死亡受體-1（PD-1）單克隆抗體，設計目的是為最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會激活抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。百澤安®是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平臺研發(fā)的藥物，目前正進行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗，以開發(fā)一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應癥。
中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準百澤安®用于六項適應癥，包括完全批準百澤安®聯(lián)合化療用于治療一線晚期鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者、百澤安®聯(lián)合化療用于治療一線晚期非鱗狀NSCLC患者、百澤安®用于治療既往接受含鉑化療后出現(xiàn)疾病進展的二線或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者，以及附條件批準百澤安®用于治療至少經(jīng)過二線系統(tǒng)化療的復發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者、PD-L1高表達的含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內(nèi)進展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）患者，和至少經(jīng)過一種全身治療的肝細胞癌（HCC）患者。針對上述附條件獲批適應癥的完全批準將取決于正在進行的確證性隨機對照臨床試驗結(jié)果。
此外，三項百澤安®的新適應癥上市申請正在接受NMPA藥品審評中心（CDE）的審評，包括一項用于治療既往經(jīng)治、局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定型（MSI-H）或錯配修復缺陷型（dMMR）實體瘤患者、一項用于治療既往接受過一線標準化療后進展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者和一項用于一線治療復發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌（NPC）患者的新適應癥上市申請。
美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理百澤安®的上市許可申請用于治療既往經(jīng)系統(tǒng)治療后不可切除、復發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者。根據(jù)《處方藥使用者付費法案》（PDUFA），F(xiàn)DA對百澤安®上市申請做出決議的目標日期為2022年7月12日。
百濟神州已在中國和全球范圍內(nèi)開展或完成了17項百澤安®的注冊性臨床試驗，其中包括13項3期臨床試驗和4項關鍵性2期臨床試驗。
2021年1月，百濟神州與諾華達成合作協(xié)議，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。
百澤安®在中國以外國家或地區(qū)尚未獲批。
關于百澤安®（替雷利珠單抗注射液）的臨床研發(fā)項目
百澤安®（替雷利珠單抗注射液）的臨床試驗包括：
關于百濟神州腫瘤學
百濟神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研究開發(fā)和醫(yī)學事務團隊已有約2,900人，團隊規(guī)模還在不斷擴大。這支團隊目前正在全球范圍支持開展100多項臨床研究，已招募受試者超過14,500人。百濟神州自有的臨床開發(fā)團隊規(guī)劃并主導公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴充，為覆蓋全球超過45個國家/地區(qū)的臨床試驗提供支持和指導。公司特別關注血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點研究單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤®（已在中國獲批上市）。
同時，百濟神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。
2021年1月，百濟神州和諾華宣布達成合作，授予諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟神州抗PD-1抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗注射液）的權(quán)利?；陔p方卓有成效的合作，包括一項替雷利珠單抗的新藥上市申請（BLA）正在接受FDA的審評，百濟神州與諾華在2021年12月達成一項關于百濟神州正處于3期臨床開發(fā)階段的TIGIT抑制劑ociperlimab的選擇權(quán)、合作和授權(quán)許可方面的協(xié)議，同時百濟神州將在中國境內(nèi)指定區(qū)域推廣五款諾華已獲批的抗腫瘤藥物。
關于百濟神州
百濟神州是一家立足科學的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前，公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發(fā)能力和合作，加速推進多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過8,000人的龐大團隊。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn 。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關百澤安®治療局部晚期、不可切除或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管結(jié)合部（G/GEJ）腺癌的開發(fā)計劃，以及在“關于百濟神州腫瘤學”和“關于百濟神州”章節(jié)部分涉及的公司規(guī)劃、承諾、愿景及目標等。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和實現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運營以及其他業(yè)務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中“風險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。
參考文獻
1. Globocan 2020. Available at https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/900-world-fact-sheets.pdf. Accessed in November 2020.
2. Smyth EC, Verheij M, Allum W, Cunningham D, Cervantes A, Arnold D; ESMO Guidelines Committee. Gastric cancer: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2016;27(suppl 5):38-49.
3. Colquhoun A, Arnold M, Ferlay J, Goodman KJ, Forman D, Soerjomataram I. Global patterns of cardia and non-cardia gastric cancer incidence in 2012. Gut. 2015; 64 (12):1881-1888.
